Opus Genetics在5月3日至7日视觉和眼科研究协会年会上宣布了来自多个项目的新临床和临床前数据

口头介绍

MCA 5儿童基因增强后视锥介导视力的恢复口头演示，由Tomas S.艾尔曼，医学博士，主要研究研究者报告了在患有Leber先天性黑蒙5型（LGA 5）（一种严重、早发性遗传性视网膜变性）的儿童患者中正在进行的OPGx-LGA 5 1/2/3期研究的6个月结果。

尽管疾病晚期且基线视力非常差，但接受OPGx-LGA 5治疗的患者在单次视网膜下注射后表现出了强大且一致的视锥介导功能恢复。

主要发现包括：

托马斯·S博士说：“这些结果表明，即使在严重的早发性疾病中，也仍然有可能恢复视锥功能并有意义地改善视力。”艾尔曼。“MCA 5的基因增强证明了青少年日间视力的显着恢复，为用于理论上具有更大治疗潜力的年轻患者铺平了道路。重要的是，这些结果建立在之前的成人数据之上，并证明在严重的儿科疾病中，可行的视锥光感受器可以被拯救，从而支持更广泛的治疗窗口。"

海报展示

OPGx-BEST 1基因疗法治疗BEST 1突变导致的ARB和BVMD的1b/2a期临床研究成人参与者的初步结果

这些发现为大量遗传性视网膜疾病人群中BEST 1基因增强提供了早期临床证据。Opus Genetics已完成正在进行的OPGx-BEST 1基因治疗1/2期研究队列1的入组，预计将于2026年9月公布队列1的3个月背线数据。

OPGx-BEST 1基因治疗的细胞表达和功能效价试验的开发

这些功能支持可扩展的开发和监管准备。

在RHO-adRP犬模型中通过视网膜下注射递送的GMP级载体OPGx-RHO的非临床疗效和毒性研究

突变非依赖性AAC敲除和替换方法在常染色体主导性色素性视网膜炎（RHO）猪动物模型中的治疗效果

这些结果支持通过单一治疗方法治疗遗传性异类视网膜疾病的差异化策略。