Aptevo Therapeutic宣布其RAINIER一线急性髓系白血病试验的临床获益率为87%，缓解率为81%，RAINIER仍按计划于2026年完成并进行2期剂量选择

该公司有望在今年完成1b期剂量优化试验并选择推荐的2期剂量（RP 2D）。与当前的研究一样，II期试验将联合使用米普利他格与维奈托克和阿扎胞苷。

迄今为止接受治疗的31名可评估的一线白血病患者（包括RAINIER队列5的数据，加上之前已完成的剂量扩展试验的4名患者），米普利他与维奈托克和阿扎胞苷联合使用已证明临床受益率为87%（CR/CRi/PR）和81%的缓解率（CR/CRi），随着数据集的扩展，结果继续反映出一致的临床活动概况和有利的安全性。

队列5完成后，给药已通过之前评估的所有米普利他毫克剂量水平取得进展。审判现已进入最后阶段，其中包括：

两个最终剂量水平队列-队列6和队列7-代表评价的米普利他格的最高剂量水平。队列6的入组已接近完成

将以选定的剂量水平入组两组（每组6名患者），首次入组与队列6同时入组

这些活动将完成RP 2D选择和计划中的第二阶段监管互动所需的数据集，试验有望于今年完成。

Aptevo Therapeutics总裁兼首席执行官Jeff Lamothe表示：“随着队列5的完成，我们已经在所有之前研究的剂量水平上评估了mipletamig，并已进入RAINIER试验的最后阶段。”“数据令人信服，剩余的工作也得到了明确的定义，该研究有望在今年完成，该数据集使我们能够选择2期剂量并进入2期。随着数据的扩展，其强度和一致性让我们对前进的道路充满信心。"

在迄今为止接受治疗的可评估一线患者人群（N=31）中，包括来自RAINIER试验至队列5的27名患者和来自已完成的剂量扩展试验的4名患者，米普利他联用维奈托克和阿扎胞苷已证明：

87%的临床受益率，* 证明了广泛的抗白血病活性和各个缓解类别的原始细胞减少

81%的人实现了CR或CRi（缓解），与历史基准 ** 相比有利。

65%的人实现了CR（完全缓解），与历史基准相比有利 **

55%达到CR/CRi的患者的原始细胞减少达到重要的可测量残留疾病阴性水平，这一结果通常与更强、更持久的缓解相关

36%的缓解患者存在TP 53基因突变，这是一种通常与AML预后不良相关的高风险生物标志物，大多数治疗方案经常失败

迄今为止，6例接受治疗的患者进行了异基因干细胞移植，这代表了AML治疗的最佳可能结局，在老年或不适合一线患者人群中很少实现

未报告细胞因子释放综合征

* 临床受益率，包括完全缓解（CR）、完全缓解且血液学不完全恢复（CRi）和部分缓解（PR）

** 在评价维奈托克联合阿扎胞苷治疗不符合强化诱导化疗条件的一线意向治疗急性白血病患者的III期VIALE-A试验中，报告的复合CR/CRi率为66.4%，CR率为37%（DiNardo等人，新英格兰医学杂志，2020年）。

总的来说，这些数据优于基准 **，并证明米普利他有潜力通过改善疗效结果而不大幅增加毒性，有意义地加强老年和/或不健康患者的一线急性白血病治疗。

医学博士德克·休布纳（Dirk Huebner）说：“我们的结果表明，迄今为止接受治疗的患者的临床活动模式一致，安全性良好。”Aptevo Therapeutics首席医疗官。“随着剂量选择的进展，重点是确定由完整且充分特征化的数据集支持的II期剂量。"