财报速睇 | Ultragenyx药业 2026财年Q1营收1.36亿美元，同比下降2.2%；归母净利润亏损1.85亿美元，同比亏损扩大22.5%

华盛资讯5月6日讯，Ultragenyx药业公布2026财年Q1业绩，公司Q1营收1.36亿美元，同比下降2.2%，归母净利润亏损1.85亿美元，同比亏损扩大22.5%。

一、财务数据表格（单位：美元）

二、财务数据分析

1、业绩亮点：

① Evkeeza®收入表现强劲，同比增长63.6%至0.18亿美元，主要得益于新国家上市和早期准入计划带来的需求增长。

② Dojolvi®业务稳步增长，本季度实现收入0.18亿美元，相较于去年同期的0.17亿美元增长了5.9%。

③ 公司在研管线取得重要进展，其中用于治疗GSDIa的基因疗法DTX401的生物制品许可申请（BLA）已获FDA受理并授予优先审评，PDUFA目标日期为2026年8月23日。

④ 另一款用于治疗MPS IIIA的基因疗法UX111的BLA也已获FDA受理并授予优先审评，PDUFA目标日期定于2026年9月19日，显示出公司在基因治疗领域的研发实力。

⑤ 公司重申了对2026年和2027年运营支出的指引，预计2026年研发与销售管理费用总和将持平或略有下降，并计划在2027年进一步削减至少15%，展现了其迈向盈利的明确路径。

2、业绩不足：

① 公司总营收同比下降2.2%，从去年同期的1.39亿美元降至本季度的1.36亿美元。

② 净亏损显著扩大，本季度录得净亏损1.85亿美元，较去年同期的1.51亿美元亏损增加了22.5%，主要由于运营费用的增加。

③ 核心产品Crysvita®的收入同比下降9.7%至0.93亿美元，公司解释这主要受到美国和加拿大的季节性因素以及巴西的订单模式影响。

④ 研发投入持续增加，本季度研发费用达到1.87亿美元，同比增长12.7%，加大了公司的盈利压力。

⑤ 公司运营费用总额从去年同期的2.82亿美元增至3.05亿美元，其中包括了0.30亿美元与上季度宣布的重组相关的费用。

三、公司业务回顾

Ultragenyx药业: 我们认为今年是公司关键的一年，有两项生物制品许可申请（BLA）正在审评中，并且针对安格曼综合征的GTX-102项目三期临床数据即将公布。我们正准备迎接两款针对目前尚无获批疗法的紧急疾病的潜在基因疗法获批上市，这有望显著加速我们过去几年来持续的商业收入增长。最新的GTX-102项目一/二期长期数据显示了该项目的巨大潜力，为其在今年晚些时候公布三期临床结果奠定了坚实基础。

四、回购情况

公司在报告中未披露回购情况。

五、分红及股息安排

公司在报告中未披露分红及股息安排。

六、重要提示

本季度公司财报中包含了0.30亿美元与上季度宣布的战略重组相关的费用。此外，公司有两款基因疗法DTX401和UX111的生物制品许可申请（BLA）正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审评，PDUFA目标行动日期分别定于2026年8月23日和9月19日，审评结果将对公司未来发展产生重大影响。

七、公司业务展望及下季度业绩数据预期

Ultragenyx药业: 我们重申2026年全年的财务指引，预计总收入将在7.30亿美元至7.60亿美元之间，此指引不包括潜在新产品上市带来的收入。其中，Crysvita®的全年收入预期为5.00亿美元至5.20亿美元，Dojolvi®的全年收入预期为1.00亿美元至1.10亿美元。我们预计2026年研发与销售管理费用总额将与2025年持平或略有下降，并在2027年进一步下降至少15%，我们仍走在2027年实现盈利的道路上。

八、公司简介

Ultragenyx是一家生物制药公司，致力于为患有严重罕见和超罕见遗传病的患者带来创新疗法。公司已建立了一个多样化的已获批药物和候选疗法组合，旨在解决具有高度未满足医疗需求且生物学机制明确的疾病，这些疾病通常没有获批的治疗根本病因的疗法。公司由在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的战略以时间和成本效益高的药物开发为基础，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法。

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