成绩单：uniQure 2026年第一季度盈利电话会议

uniQure（纳斯达克股票代码：QURE）周二公布了第一季度财务业绩。该公司第一季度财报电话会议记录如下。

此内容由Beninga API提供支持。有关全面的财务数据和成绩单，请访问www.example.com。

完整的财报电话会议可在www.example.com上获取

uniQure报告称，受许可证收入的推动，2026年第一季度收入增加至360万美元，而由于项目支出和员工成本的减少，研发费用减少至2920万美元。

该公司正在推进治疗亨廷顿氏病的AMT 130计划，计划与FDA举行B型会议，讨论研究设计和统计分析，预计第三季度在英国提交上市授权申请。

由于安全性问题，uniQure停止了针对SOC 1 ALS的AMT 162的开发，但正在开发治疗癫痫的AMT 260和治疗法布里病的AMT 191，并有希望的早期数据和计划在2026年下半年进一步参与FDA。

该公司拥有5.866亿美元的现金和投资，维持着强劲的资产负债表，预计有足够的资金支持2029年下半年的运营。

管理层强调致力于监管参与，推进管道，并探索AMT130的国际机会，强调在英国正在进行的努力和其他地区的潜在抢先体验计划。

莉兹（会议接线员）

感谢您的支持。我的名字是Liz，今天我将担任您的会议接线员。在这个时候，我想欢迎大家参加UNICURE 2026年第一季度的财报电话会议。所有线路均处于静音状态，以防止出现任何背景噪音。演讲者发言后，将进行问答环节。如果您想在此期间提出问题，只需按STAR，然后按电话键盘上的数字1即可。如果您想撤回您的问题，请再次按星号1。谢谢我现在想将电话转给投资者关系高级总监Kiara Russo。请继续。

Kiara Russo（投资者关系高级总监）

早上好，感谢您参加uniQure 2026年第一季度财报电话会议。今天上午早些时候，Unicure发布了2026年第一季度的财务业绩，我们的新闻稿可在我们网站www.example.com的投资者和媒体部分获取。我们的10 Q今天早些时候也已向SEC提交。今天早上与我一起参加电话会议的还有首席执行官Matt Capista、SAB首席医疗官Waleed Abi博士、首席客户和战略官Kylie O ' Keefe以及首席财务官Christian Klempt。正式发言结束后，我们将开始问答环节。在我们开始之前，请注意，我们将在这次投资者电话会议期间发表前瞻性声明。除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述。它们基于管理层的信念和假设以及管理层截至本次电话会议之日可用的信息。由于多种原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，包括但不限于Unicure最近提交给SEC的文件中描述的因素。考虑到这些风险，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，即使未来出现新信息，我们也不承担更新这些陈述的义务。现在让我介绍一下Unicure首席执行官Matt Capista。

马特·卡皮斯塔（首席执行官）

谢谢马特。大家早上好，下午好。我将从亨廷顿氏病的APT 130开始。正如马特指出的那样，我们将继续与FDA接触，并计划在第二季度晚些时候召开B型会议。我们的目标是解决潜在的新临床研究的关键设计考虑因素，解决该机构对充分且控制良好的试验的担忧，同时确保该方法在罕见的、进展缓慢的神经退行性疾病中实用、可行且适当。亨廷顿病得到了罕见疾病中最强大的自然历史资源之一的支持。Enroll HD有超过30，000名参与者，并提供多年来收集的高质量纵向临床数据。通过亨廷顿氏病界的非凡努力，我们相信，这些现实世界的证据可以为高效且统计上严格的研究设计提供信息，并且在我们与该机构一起评估针对一次性治疗的充分且良好控制的研究的适当设计时应该考虑它。此外，我们计划征求对四年期第一阶段统计分析计划的反馈。两项研究数据预计在第三季度。现在转向我们在美国以外的监管工作，我们在本季度早些时候与英国MHRA成功举行了提交前会议。基于这种相互作用，我们计划在今年第三季度提交AMT130的上市许可申请，并得到我们三年临床数据分析的支持。对于UNICURE和亨廷顿舞蹈症社区来说，这是一个令人兴奋的潜在里程碑，因为我们希望将AMT130带给世界各地的患者。我们还开始与欧洲的监管机构合作，并正在评估国际上可能尽快有效地将AMT130带给患者的其他机会。最后，我们希望我们完整的三年分析的手稿能在今年的同行评审医学杂志上提交。继续我们的临床阶段管道的其余部分，从用于颞叶癫痫的AMT260开始，我们继续收集完全入组的第一剂量队列的数据，其中包括非优势和优势半球癫痫患者，我们计划在第二季度晚些时候提供所有6例治疗患者的更新，至少6个月的安全性，耐受性和癫痫发作频率结局。这些预计将于今年6月在弗吉尼亚州利斯堡举行的癫痫基金会管道会议上提交。2月份，我们转向用于治疗法布里病的AST 191，报告了正在进行的AMPS 191 1.2期试验中11名患者的初步安全性和探索性疗效数据。截至今年1月8日（研究截止日期），三个剂量队列的所有11名患者均表现出升高的阿尔法半乳糖A酶活性，在观察到的随访期内呈剂量依赖性且持久，范围从一年多到最长的随访患者在高剂量下到四个月的患者接受中等剂量治疗。无论酶替代治疗状态如何，所有剂量队列给药后均保持稳定的血浆LysoGV 3水平。截至今年2月18日，正如之前报道的那样，所有11名剂量患者都因安全性而停止了ERT，中剂量队列中的两名患者出现了无症状的3级肝酶升高。这些事件符合方案中针对潜在剂量释放毒性的方案规定的标准，并由独立数据监测委员会进行了审查和确认。因此，根据方案，暂停中剂量和高剂量的给药。到目前为止，尚未观察到新的AST 191相关严重不良事件，并且该计划继续表现出可控的安全性。最后，还有针对sod 1als的AMPS 162。正如之前披露的那样，第一阶段。2第1集用于sod 1als的AMPS 162试验一直处于自愿招募状态 在第二队列中的一名患者发生背根神经节毒性严重不良事件后，根据独立数据监测委员会的建议暂停。该事件被确定与AMPS 162有关。在审查第一集产生的初步疗效和安全性数据后，决定停止AMD 162的开发。我们将继续收集符合适用安全性和监管要求的五名患者的后续安全情况。现在我将致电Kylie，讨论我们与HD社区正在进行的合作以及我们的XUS商业努力。

感谢Waleed在我转向AMT 130之前，我想花一点时间来感谢亨廷顿舞蹈症社区，患者，每天与这种疾病一起生活的家庭和护理人员，以及研究人员，临床医生和倡导者，他们花了几十年的时间拒绝接受现状。他们的韧性和他们对我们的信任是我们不能掉以轻心的。正是这一点使我们对我们今天在这里讨论的进展负责。我们仍然致力于继续在美国和全球努力，尽可能负责任和有效地推进AMT130。继我们最近与MHRA接触以及在多个关键地区推进商业准备后，英国的前进道路让我们感到鼓舞。基于这一进展，我们的市场准备工作集中在三个近期优先事项上。首先，确保治疗中心的能力和准备就绪，并与卓越中心的多学科护理团队密切合作，这对于成功至关重要。其次，与此同时，持续的患者参与对于保持整个护理过程的连续性、支持基因检测和转诊途径至关重要。第三，市场准入准备正在推进，包括积极主动的付款人参与和制定明确的基于证据的价值主张。这一点得到了强有力的卫生经济学和成果研究的支持，生成数据以证明长期临床效益和更广泛的社会影响，以支持定价、获取和采用。我们相信英国为联合治疗提供了一个有意义的机会，并为HD患者提供潜在的转型治疗。一个没有批准的疾病改善疗法的社区。如今，英国有7，000至8，000名HD患者，其中约30，000人面临风险。英国拥有世界知名的神经外科能力和几个领先的HD卓越中心，我们相信这些中心将成为向患者提供这种潜在疗法的重要合作伙伴。重要的是，MHRA的批准不仅可以在英国实现医疗服务，我们相信它还可以在其他地区实现抢先体验或命名患者计划，包括中东、拉丁美洲、独立国家联合体以及中东欧的海湾国家，从而在正式报销决定之前获得治疗，为患者和家庭带来希望。同时地方监管和更广泛的市场准入程序仍在继续。我们相信，这种纪律严明的方法有助于推动制定可扩展的全球战略，以最大限度地提高我们计划对所有利益相关者的长期价值。在颞叶内侧癫痫患者中，许多患者在治疗后对抗癫痫药物仍然完全无效，但癫痫发作没有得到有意义的控制。对于那些正在进行手术干预的人来说，目前可用的选择的核心是组织破坏性手术。我们相信，能够在MTLE中提供精确靶向的基因治疗而不破坏健康组织可能代表了一种新的治疗范式。最后，在法布里病患者中，他们面临着无情的多系统疾病负担，所有这些负担都是由glar的单一遗传缺陷驱动的，目前的护理标准是每两周进行一次酶替代治疗，需要终生静脉输注，这在后勤上是繁重的，并且中和抗体产生率很高，随着时间的推移限制了疗效。我们相信，单次给药疗法可以在二月在遗传水平上纠正酶缺乏症，有可能满足这一未满足的需求。在我们面向客户的职能部门中。我们专注于提供强有力的执行力，同时严格扩展支持商业活动所需的基础设施，重点是加强卓越中心关系、完善患者和提供者的旅程并继续 建立获取和收养所需的证据。当我们继续在美国努力时，我们也对英国和其他地区未来的潜在机会感到鼓舞，并正在朝着预期的MAA提交方向前进，并有可能为这种毁灭性疾病提供首个潜在的疾病修饰治疗方法。现在我将致电克里斯蒂安了解财务最新情况。

谢谢琪拉雅。早上好，感谢大家今天的到来。在2026年第一季度，Unicure继续专注于向患者推广AMT 130，同时继续在我们更广泛的管道中执行。在1月份与FDA举行A型会议之后，我们感谢FDA的反馈，并继续专注于建设性地参与，以找到可行的前进道路。此后，我们已获准在本季度晚些时候与FDA举行B类会议，我们计划在会上讨论我们针对预计在第三季度发布的四年数据提出的统计分析计划以及新临床研究的关键要素。与此同时，我们正在英国推进潜在的监管提交。在与英国mhra成功举行提交前会议后，我们准备根据三年数据在第三季度提交营销授权申请。总而言之，这些努力反映了我们致力于在全球范围内紧迫地推进AMT 130，超越亨廷顿氏症。我们在AMT 260和难治性内侧颞叶癫痫的治疗中继续取得进展。我们的1.2A期研究的入组工作已步入正轨，我们预计将在第二季度报告法布里病第一个队列的数据。我们的AMPS 191项目的更新数据显示，11名患者的阿尔法Gal A活性持续且剂量依赖性增加、LysoGB 3水平稳定以及酶替代治疗停止，支持了AMC 191作为有意义的治疗选择的潜力。关于AMT 162和SOC 1 ALS，在对反映我们严格、数据驱动的资本配置方法的可用数据进行全面审查后，我们宣布决定停止开发。展望未来，关键里程碑包括我们在第二季度晚些时候举行的B型FDA会议、第二季度的AST 260临床更新、第三季度的四年型AST 130数据分析以及计划在第三季度在英国提交的AST 130 MAA。我们相信这些里程碑代表着推进我们的计划并展示我们平台潜力的重要机会。总而言之，我们正在通过重要的监管互动重点推进我们的领先计划，并管理我们强大的资产负债表，以支持我们的长期战略。我们仍然致力于为患者兑现基因治疗的承诺，并为股东创造持久价值。至此，我将致电瓦利德，提供有关管道的更多信息。

瓦利德·阿比

Kylie O ' Keefe（首席客户兼战略官）

克里斯蒂安·克伦普特（首席财务官）

谢谢你凯莉我将分享2026年第一季度的财务亮点。请参阅我们今天上午向SEC提交的季度文件中发布的盈利新闻稿以了解更多细节，截至2026年3月31日的三个月收入为360万美元，而2025年同期为160万美元。增加200万美元是由于许可证收入增加。截至2026年3月31日止三个月的研发费用为2920万美元，而2025年同期为3610万美元。690万美元的减少是由于公允价值对价减少260万美元，与外部计划支出相关的成本减少120万美元，员工和承包商相关费用减少160万美元，包括基于股份的薪酬，以及与上一期间相比设施和其他费用减少160万美元。截至2026年3月31日止三个月的一般销售行政开支为2010万美元，而2025年同期为1090万美元。920万美元的增长主要与员工和承包商相关费用增加550万美元有关，包括基于股份的薪酬，主要是由于2025年招聘的员工支持商业规划AMT专业费用增加1.318亿美元，知识产权费用增加60万美元，创新增加130万美元，与前期相比的技术成本和其他费用。截至2026年3月31日，现金、现金等值物和投资证券总计5.866亿美元，而截至2025年12月31日，现金、现金等值物和投资证券总计6.225亿美元。我们相信，截至2026年，Unicure仍然有能力执行其临床和运营项目。预计现金、现金等值物和投资证券将足以为2029年下半年的运营提供资金。我现在把电话转回来，谢谢你，克里斯蒂安。总而言之，我们的首要任务仍然是继续参与美国和国际社会，为AMT 130开辟一条明确且可行的前进道路。与此同时，我们正在整个管道中执行任务，保持对资本配置的高度关注，支持长期价值创造，并在26年实现了几个重要的里程碑。我们期待向您通报我们的进展情况，并就此召开电话会议，回答我们研究分析师的问题。

操作者

接线员，请继续此时我想提醒大家，要问问题，请按Star，然后按电话键盘上的数字1。我们将暂停片刻来编制问答名单。您的第一个问题来自古根海姆证券的Moritz Radar系列。请继续。

莫里茨雷达

嗨，我是代表Soar的莫里茨。Debjit，非常感谢您回答我们的问题，我有两个问题。第一个是关于AMT 260的，您能否更详细地概述一下对6月份即将发布的数据集的预期？然后我有一个关于AMT 130的后续问题，即上周发布的竞争对手PTC数据。我们注意到，它们的自然历史控制比AMT130小一个数量级。所以我们只是想更好地理解选择这么大的对照组的理由是什么，以及这种选择的潜在优势和劣势是什么。谢谢

马特·卡皮斯塔（首席执行官）

谢谢因此，我们正在对AMT 260进行1/2期试验。如您所知，该试验的主要目标是评估安全性。当然，我们正在研究疗效终点，特别是通过日记测量的癫痫发作频率，以及许多其他终点。因此，我们正在寻找的是根据这些数据确定安全且耐受性良好的剂量。我们预计会看到癫痫发作频率减少的信号。我们的目标是在这个阶段，癫痫发作频率减少50%可能是我们在随后的良好对照研究中跟进的一个好信号。就AMT 130而言，本质上比较或解释竞争对手的结果确实非常困难。我们无法做到这一点。我们不太知道他们在使用Enrolled HD时所做的分析计划的详细信息，以及为什么控制数很低。因此，我将保留对这些数据的任何解释。谢谢

艾米丽

您的下一个问题来自保罗·米蒂斯（Paul Mitis）与斯蒂菲尔（Stifel）的路线。请继续。你好，我是艾米丽找保罗。我们想询问更多有关英国市场动态的信息，以及您是否可以分享任何颜色。另一个问题是，在英国7至8，000名患者中，有多少人目前在卓越中心接受治疗？谢谢

Kylie O ' Keefe（首席客户兼战略官）

当然了谢谢艾米丽的问题。所以也许可以从问题的第二部分开始。我们提到的绝大多数患者（7，000至8，000人）在专门的中心接受治疗。英国各地的专业中心管理了一批患者。所以这是绝大多数，也许只是从英国市场动态的角度来看的其他颜色。我认为，一旦我们能够获得MHRA的批准，我们显然会与NICE和包括NHS England在内的许多准入机构合作，通过受管理的准入协议将产品推向市场。因此，这项工作已经开始并正在进行中，并将通过MHRA的潜在批准继续将该产品推向市场。

乔·施瓦茨

太好了太感谢了你的下一个问题来自学习伙伴的Joe Schwartz。请继续。谢谢.祝贺你的进步和坚持。我想问一个关于你们的前任、美国和美国愿望的问题。首先，您预计英国和更广泛的EMA审查流程如何一致？您对您在美国以外的这些地区获得足够报销的能力有何评估，目前获得批准可能更具建设性？其次，您希望在B型会议上澄清或可能质疑FDA的哪些具体反馈？您如何准备简报包来阐述您的观点？

Kylie O ' Keefe（首席客户兼战略官）

凯莉，你想从第一个开始吗？当然了所以，乔，只是谈谈在美国以外市场获得报销的能力。我认为目标是从指定患者和抢先体验计划开始，使我们能够在批准后非常迅速地保护患者。我们还将同时进行正式的定价和报销谈判。我认为我们肯定看到的一件事是英国尤其是一个处于拐点的市场。他们确实在尝试研究如何将先进疗法推向市场，并试图改变思维，例如，引入高度专业化的技术路线以及提高QSYS和ISA考虑因素的其他方面。因此，这实际上是为了确保他们为英国的患者提供先进的治疗方法，而不是被抛在后面。在英国之外，我们将采取非常专业的方法。我们将逐个市场评估市场，研究融资途径，研究治疗的可及性，并确保我们以循序渐进的方式而不是同时进行的方式做到这一点。因此，这将把报销作为首要考虑因素。

瓦利德·阿比

谢谢我来回答第二个问题。谢谢，乔。因此，就与FDA的会议而言，我们将其视为一次技术会议。我们希望能够对一项额外的新研究的关键设计元素进行一些澄清，以评估AMT 130的功效，并获得对四年数据统计分析计划的反馈。

乔·施瓦茨

谢谢

萨尔文·里克特

下一个问题来自高盛的萨尔文·里希特（Salvin Richter）。请继续。早上好.感谢您回答我的问题。您能否谈谈您对AMT 130第三阶段研究设计的基本案例假设，以及诺华最近的研究是否在这里单独建立了先例，只是对第三季度四年数据的预期以及其中可能包括哪些敏感性分析。谢谢

瓦利德·阿比

谢谢.因此，就评估临床疗效的新研究的设计要素而言，我们真的不能，我们真的不能详细说明，因为这取决于与该机构的讨论。我们真诚地希望与该机构进行建设性的讨论。我们的立场是，在这种罕见的、进展缓慢的疾病中，我们有一次治疗管理，当我们可以使用自然史数据的宝库时，我们应该在尝试利用这些资源时寻找潜在的灵活性，以最大限度地减少患者的负担，并使这些研究严格但仍然可行。

瓦利德·阿比

这确实是我们在会议上关于四年数据分析的目标，从广义上说，它们实际上将与三年分析大致相似，但增加了一年的随访过程，这将使四年的患者总数达到12人高剂量和12人低剂量。此外，还有三名高剂量患者将完成三年治疗。因此，对15名达到高剂量三年分析的患者进行了研究。我们正在与该机构讨论是否可以进行他们希望看到的额外潜在分析，以提高能力水平。

瓦利德·阿比

我们的预期是，随着时间的推移，治疗效果将变得越来越明显，并且与匹配良好的外部对照相比，接受AMT130治疗的人（特别是高剂量）之间的绝对差异将变得更加明显。

魇烛

您的下一个问题来自富国银行的严和朱的路线。请继续。

关男

嗨，感谢回答我们的问题。这是代表延安的观男。关于亨廷顿氏症，您在类型会议上谈到了新研究的设计和4年数据统计计划。您能否谈谈，您是否也会涵盖替代监管途径的潜力？是否仍有可能在不开始新研究的情况下提交文件？

瓦利德·阿比

谢谢因此，正如我之前所说，这次会议的目的本质上是技术性的。讨论一项新的额外研究的设计要素，以评估疗效以及四年分析。目前我们不打算就提交备案的监管途径进行具体讨论。明白了，谢谢。

佩顿·邦萨克

您的下一个问题来自佩顿·邦萨克（Peyton Bonsack）与TD·科恩（TD Cohen）的系列。请继续。嗨，我是佩顿和乔的电话。感谢回答我们的问题。我想是在寻找英国的商业机会。您能否谈谈您在英国确定的有多少个中心配备了MRI引导的立体定向手术，潜在商业产品的手术程序是否有任何变更计划？具体而言，手术时间长度是否有任何变化，以及是否需要进行任何工作以确认或批准所使用的套管？

Kylie O ' Keefe（首席客户兼战略官）

谢谢.谢了佩顿我来打开行李。这里有一些因素需要回答，也许只是从英国专业中心的数量开始。我想你可能知道这一点，但我们有许多中心已纳入我们的欧洲临床试验。因此，有许多中心已经治疗了AMPS 130患者，但这只是英国现有的具有神经外科立体定向能力的中心中的一小部分。因此，我们已经确定了其中一些，并与他们接触，开始真正规划英国的市场。问题的第二个方面与程序的变化有关。因此，从这个角度来看，我们预计从临床项目过渡到商业项目的程序不会发生任何变化。我们希望它与临床试验中所做的事情一致。所以从这个角度来看，没有任何变化。然后问题的第三部分是我们是否认为将插管带入英国存在任何挑战。那里没有挑战。该插管已被运往世界各地的多个不同国家，英国在那里没有问题，包括通过临床试验和商业方面。我们并不是唯一一家使用插管的公司，因此英国已经有商业公司正在使用插管。

佩顿·邦萨克

太好了，谢谢。

卢卡

您的下一个问题来自RBC Capital Markets的LUCA EC系列。请继续。哦太好了非常感谢您回答我的问题。也许马特或瓦利德有更大的视角。您能否比较和对比您在一月份举行的NDA A类会议与您在英国与MHRA举行的提交前会议？再次，理解这些是不同的司法管辖区和不同的监管机构，但为什么英国发现你的数据说服与fda？没有。这是因为他们更愿意将单臂数据与历史对照进行比较吗？这是因为他们对未满足的医疗需求有更好的认识吗？是什么导致了这种二分法？我认为那里有任何颜色。非常感谢。非常感谢

马特·卡皮斯塔（首席执行官）

是的，卢卡，这很难。显然很难进入每个监管机构的头脑。但你知道，我们已经这么说了六个多月了，我们坚信我们数据的力量。你知道，在复合UHDRS的三年内，我们已经实现了疾病减缓75%的速度，具有很高的统计学意义。我们在减缓疾病对总功能能力的影响方面取得了统计学意义。我们看到其他临床指标的有利趋势。我们看到神经丝光线低于基线，并且这里存在巨大的未满足需求，没有针对这些患者的疾病改善治疗。我认为，根据我们与英国的讨论，我认为他们认识到了这些因素。瓦利德，你想插话吗？

瓦利德·阿比

是的，我只是想插话。我认为英国现在可能有点不同的一件事是，关注罕见疾病一直是现任政府的一项政策。所以我认为这实际上符合政府总体政策的某种协议，并且实际上允许在此类罕见疾病中提供更多的灵活性。我们希望它也能在其他国家使用，当然是在美国，我们将继续与FDA建设性合作以实现这一目标。你知道，我们一度更加开放和灵活。最近，它变得有点困难。但我们会继续与FDA合作，最终，我们将产生的数据将有助于我们达到我们需要的目标。

卢卡

明白了。非常感谢大家。

艾莉差点

您的下一个问题来自Ellie几乎与Barclays的路线。请继续。您能否详细介绍一下我们可以从B部分会议中学到的成果范围？然后是第二个问题。您是否计划在四年数据后请求与FDA再次举行会议，以根据四年数据再次寻求加速批准？谢谢.

Matt Capista（首席执行官）

是的，我认为在这个节骨眼上，只有B类会议的时间表，我们不会推测会议的范围和结果的范围。然后，您知道，根据我们的讨论，我们将确定是否需要与FDA举行另一次后续会议，一旦我们收到会议记录，我们肯定会在更新中提供这一信息。

苏珊娜·范·维迪逊

明白，谢谢。您的下一个问题来自苏珊娜·范·弗迪森（Suzanne Van Verdison）与肯彭（Kempen）的路线。请继续。对于美国以外的战略，您能否详细说明您目前对在英国以外的欧洲商业发布的想法？假设您还瞄准了欧盟的潜在批准，例如顺序推出。哪些国家最有可能首先瞄准？您认为哪些动态与美国相似或不同，我们在推出134 Huntingtons时应该考虑哪些动态，然后在H229的现金跑道指南中考虑一个小动态。您能提醒我们您的业务计划的哪些部分包含在该指南中吗？谢谢

瓦利德·阿比

这是瓦利德我将从英国和美国以外的监管策略开始。因此，我们正在评估，我们实际上正在开始与一些监管机构接触的过程，包括欧洲和美国以外的监管机构，我们预计将在今年下半年为您提供最新信息。这是监管的范围。然后我会把它交给凯莉来谈论商业策略。

Kylie O ' Keefe（首席客户兼战略官）

当然了如前所述，从商业战略的角度来看，我们将把每一步都作为对一个国家的评估。因此，我们正在寻找那些已经制定了患者准入和早期准入计划的国家，其中欧洲的一些国家将使我们能够在正式定价和报销方面尽早解锁治疗患者。显然，德国在前六个月为罕见病产品免费定价方面有一个完善的途径。法国还有ATU计划或AP计划，现已发展成为。还有许多其他国家，例如意大利，也已指定患者提前就诊。因此，我们将逐个国家进行研究，并在正式定价和报销之前评估资金途径和将这种疗法提供给患者的能力，并从那里采取措施。

克里斯蒂安·克伦普特（首席财务官）

是的，在跑道上快速前进。这与一些线索的假设相同，即我们完成正在进行的TLE HD临床试验，而2月份进入下半年29不允许我们以最快的方式同时推进所有候选药物。因此，如果我们想维护跑道，就需要做出优先顺序决定。

帕特里克·特鲁基略

您的下一个问题来自HC Wainwright的Patrick Truquillo。请继续。

瓦利德·阿比

谢谢.早上好.我的问题在AMT 191上。我想知道恢复AMT191给药或在中剂量dlt后选择继续剂量的门控标准是什么。具体来说，我想知道前进所需的idmc、监管类固醇预防或其他后续标准是什么。另外，现在我们已经让所有11名AST 191名患者都退出了ERT。我想知道需要多长时间和器官水平的跟进来定义下一个开发步骤。谢谢，帕特里克。很好的问题。根据方案，任何时候我们看到三级不良事件增加或三级不良事件，这都可能是一个dlt。因此，根据协议，我们停止了给药。与IDMC进行了非常密切的合作，向FDA通报了情况。患者会受到密切关注，并接受类固醇和类固醇保留疗法治疗。一名患者完全康复，另一名患者距离完全康复非常近。所以我对这个过程非常满意。完成后，我们将向FDA提交这些数据供其审查，并讨论恢复这两种剂量之一的给药。与此同时，研究正在进行中，我们继续对13人进行低剂量2 E的剂量，并继续跟踪患者。所以归根结底，这是一项12期试验，我们在这项试验中的目标是能够确定安全且耐受良好的剂量。我们将查看数据的总体情况。如果我们看到LFT的这些变化，正如我们所看到的，正如我们所观察到的，我们可以在多大程度上监测它们并用类固醇管理它们，它们在多大程度上与任何其他类型的数据相关，你知道，表明自然界可能存在自身免疫性，我们还没有看到这一点。因此，最终，我们将根据这些数据选择一种安全且耐受性良好的剂量，这将导致阿尔法SAL活性显着增加，特别是当这些患者停止服用类固醇时。我应该说，我们将在第二季度，即今年下半年与FDA进行接触，以更好地了解任何潜在的前进途径，特别是本质上与Sangamo提供的类似的途径。基于这些，我们将在未来6到12个月内就该计划的下一步行动做出决定。

克里斯汀·克利斯卡

您的下一个问题来自Kristin Kliska与Kantor的关系。请继续。嗨，大家早上好。感谢您回答问题。在APT上，今天诊断出的7至8，000名患者中有130名，您认为其中有多少百分比或数量有可能在发布时有资格接受治疗？然后根据您提交的时间轴以及他们似乎确实在推动这项罕见疾病政策的事实，您最终预计何时会做出批准决定？谢谢

Kylie O ' Keefe（首席客户兼战略官）

嗨，克里斯汀。我可以回答问题的第一部分，然后瓦利德可以回答第二部分。从合格百分比的角度来看，我认为我们现在对特定百分比进行评价还为时过早。我认为我们目前正在努力解决这个问题，了解我们认为标签可能是什么样子，因为显然这将有一个关键的考虑因素，即合格的百分比。但我认为，随着我们更详细地了解市场，我们将能够分享更多的细节，

瓦利德·阿比

更多关于这一点。因此，就时间而言，正如您所知，对于mhra来说，就PDUFA日期而言，时间并不像FDA那么明确。这取决于。因为它是可变的，这取决于您有多少轮问题和时钟停止，即我们回答这些问题所需的时间。因此，这也取决于有多少个问题以及它们的答案有多复杂。所以，你知道，我们当然会非常努力地尽快推进这一点，但很难给你一个确切的时间，因为这一切都取决于数字。帮我回答问题。正如我提到的，

丹尼尔·卡塔林

您的下一个问题来自Daniel Katalin与Chardon的台词。请继续。

Kylie O ' Keefe（首席客户兼战略官）

是的，嗨。早上好，伙计们。感谢您快速回答我关于英国130的问题，在发布时，如果获得批准怎么办？您预计所有可以管理该程序的中心有多大的能力？第二个问题是其他承认MHRA批准决定的国家，以及这可能会增加多少患者？

操作者

太好了，非常感谢你的问题。所以，第一部分，即美国的容量，我认为是英国的。抱歉，哇。正如我前面提到的那样，在英国，我认为有许多中心有能力进行这种治疗程序。所以我认为这取决于我们将遵循的过程。从获取的角度来看，有一个创新药物基金，可以让你确保抢先体验和早期收入，这将释放一些患者。显然，我们需要通过NICE并最终通过NHS England的流程，以获得正式的推荐并管理访问协议，以便能够开辟更大的潜在资源库。所以，在。从短期来看，我认为产能已经达到了需要的水平。从长远来看，我们将能够更深入地了解这种容量是什么样子。我认为，与美国类似，团队也开始关注那里的容量和拉力。我认为，从我们今天的情况来看，从短期来看，我们处于有利的地位，然后我们将从英国以外引用MHRA批准的国家的长期需要进行工作。许多国家都这样做了，开放了主要的患者和抢先体验计划。以中东海湾国家、沙特阿拉伯、阿联酋为例。拉丁美洲、独立国家联合体以及非欧盟、中欧和东欧有许多国家能够向前迈进。这只是为您提供一个通过潜在MHRA批准解锁的一些市场的例子。

鲁迪·李

再说一次，如果你愿意的话。谢谢同样，如果您想问问题，请按电话键盘上的R1。您的下一个问题来自Wolf Research的Rudy Lee。请继续。

Matt Capista（首席执行官）

感谢您回答我的问题。我想您提到您不打算在即将举行的Tab B会议上讨论归档问题。公平地说，最好的情况是进行新的关键审判来支持提交吗？其次，您认为FDA在自然历史控制方面最大的阻力是什么？因为我仍然很困惑为什么他们需要虚假的控制第三阶段而不是单次试验。谢谢.是的，我认为，你知道，我们所知道的是，FDA，我们有之前从FDA获得的指导，那就是，你知道，他们建议我们进行另一项研究。你知道，这就是为什么我们想进入FDA并围绕这些设计元素进行讨论。正如我所说，即将举行的这次会议是与审查团队的互动。因此，我们希望解决一些战术和技术问题，不仅包括我刚才描述的内容，还包括对四年统计分析计划的审查。因此，我们将继续关注这些患者，正如我所说，我们坚信AMPS 130的治疗潜力以及数据将继续证明这一点的潜力。我认为，一旦我们获得了数据，我们就可以与FDA接触，并讨论针对您围绕自然历史的问题，什么是适当的前进道路。再说一次，这是FDA的一个问题。我认为我们要说的是，据我所知，在罕见病领域，可能没有迹象表明有那么多的自然史数据可供利用，除此之外，还有临床等级质量纵向数据。因此，就单组研究和外部对照比较对于未满足需求高的顽固性疾病来说是可以接受的而言，我们认为这是有充分理由的，特别是考虑到HD进展缓慢的性质、AMPS 130的一次性管理性质和产品的手术交付。所以我认为这就是我们在这方面要说的。

鲁迪·李

非常有帮助.谢谢.

操作者

女士们先生们，现在没有问题了。今天的通话到此结束。感谢大家的加入。您现在可以断开连接。

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