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2026-05-05 21:09
谢谢你,米歇尔。戴夫,我是节奏制药公司的戴夫·康纳利。对于参加电话会议的人,可以通过访问我们网站ir.rhythmtx.com的投资者部分来访问和控制我们的幻灯片。今天上午,我们发布了新闻稿,提供了2026年第一季度财务业绩和业务更新。该新闻稿可在我们的网站上获取。我们的议程列在幻灯片2中。今天的电话会议包括董事长、首席执行官兼总裁David Meager、执行副总裁兼北美主管Jennifer Lee、首席财务官Hunter Smith和执行副总裁兼国际主管Jan Massabrou正在与我们连线。幻灯片3。我要提醒您,这次电话会议包含有关未来预期、计划和前景的评论,这些评论构成了前瞻性陈述。由于各种重要因素,包括我们向SEC提交的最新年度或季度报告中讨论的因素,实际结果可能与这些前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。此外,任何前瞻性陈述均代表我们今天的观点,不应被视为代表我们在任何后续日期的观点。我们特别声明不承担任何更新此类声明的义务。至此,我将把电话转给David Meeker,他将从幻灯片5开始。谢谢戴夫。早上好,感谢您的加入。所以我们又度过了一个不错的季度。现在,在我们深入研究一些最近的事件之前,我确实想强调一下我们基础业务的持续进展。PBS本季度收入主要为6000万美元。正如我们对超罕见疾病的预期那样,人们对这种疾病的认识不断增强,导致更多患者被诊断出或潜在的治疗候选人。通过这次首次发布,我们学到了很多东西,并且我们将继续调整和优化可用数据的使用,以与可能有SBS患者的合适医疗保健提供者建立联系。还有更多长期的机会通过论坛解锁。随着FDA批准Insivri在我们的PDUFA日期和欧洲上市许可早期获得收购HO,我们已经扩大了我们的关注点,就像BBS发布一样,我们的计划将是分享一些早期发布的指标,目的是让您了解它是如何工作的,通常的警告是它非常早。也就是说,我们很高兴有一个强有力的开始与超过150开始形式,迄今为止,并在付款人一级的良好接待。詹妮弗将提供更多细节。幻灯片6再次提醒您HO中的重要机会。据估计,美国和欧洲的患病率为10,000名患者,日本的患病率为5,000至8,000名患者,并且呼叫点比BBB集中得多,这是一个有意义的更大的机会。日本将成为仅次于美国的HO的第二大机会。正如我们所分享的那样,我们非常赞赏我们与日本监管机构PEDA的高度协作和鼓励性互动。所有日本患者都完成了为期12个月的试验,其中8名患者接受治疗,4名患者接受安慰剂。一名患者因色素沉着过度而停止早期SE Concierge。幻灯片7显示了与全部142名患者的BMI值相比的变化。正如您从结果中看到的那样,结果与整个队列相似。安慰剂调整后的差异略小,主要是或部分是由于安慰剂组的体重增加方式不像西方同行那样。尽管数字很小,但这可能反映了西方更容易肥胖的环境的文化差异。该团队已迅速采取行动完成提交,使我们有望在今年年底前获得批准。日本队已经完全就位,扬将更多地谈论机会和e组织建设。最后,正如我们之前分享的那样,我们期待今年出现一些里程碑,等待迟到的抽象接受。我们的目标是在六月份的ENDO会议上分享Miller博士在PWS中的六个月数据。与12月提出的类似。我们希望为完成扫描的患者共享BMI数据、HQCT数据和DEXA扫描数据。我们预计在年中分享718数据,我们的目标是第二季度财报电话会议,届时我们将在HO中分享C部分结果,并可能在PWS中分享可用数据。MCC工作和BIVIM。新配方的生物等效性研究正在进行中,目标是在2026年底前开始Vivamagon和HO的第三期试验。我现在将电话转给詹妮弗。
谢谢大卫。我今天将从第10张幻灯片开始。随着获得HO批准,这是一个激动人心的节奏时刻,我们在美国的商业发布将有一个良好的开端。早期的反应是积极的。医生正在CIVRI中为后天性ho患者开处方。付款人,尤其是那些有bbs经验的人,已经开始批准报销,我们有后天性HO患者已经开始治疗。Emcivia于2020年首次获准用于Pom C和Lepr,并于2022年推出用于Bardet-Biedl综合征的治疗。BBB是一种超罕见疾病,在美国,患病率估计为5,000,发布时疾病意识和诊断率很低。在过去的三年里,我们帮助建立了一个活跃的医生社区,他们支持早期识别和治疗患者,我们还努力扩大民事赔偿。在此过程中,我们在过去三年实现了稳定、持续的增长。这并不总是容易的,但我们从一路走来的挑战中吸取了教训,为未来的发布奠定了坚实的基础,包括我们最近为BBS推出的获得性低体温肥胖症。在2026年第一季度,我们的处方量稳步增长,与第一季度相似。去年,我们有患者转向新的保险计划,导致患者人数暂时增加,并通过我们的Bridge计划提供免费药物。截至4月中旬,我们已将其中大多数患者重新转向报销治疗,我们看到商业患者正在稳步增长,现在转向获得性HO机会,我们估计这大约是10,000名患者的BBB规模的两倍。我们扩大了我们的商业组织,以扩大我们在这个更大的机会中的影响力,从16名SBS销售代表增加到在全国部署的总共42名销售代表。我们也同样扩大了患者服务团队的规模。FDA于3月19日批准,广泛的标签超越了肿瘤和肿瘤治疗相关的HO,包括可能导致后天性ho的其他伤害,为我们的团队与更多医生接触打开了大门。我们的团队继续与HCP就后天性HO的原因、MC 4A途径的作用以及令人信服的疗效数据和msivris的产品概况进行接触。这导致了更多后天性血友病患者的识别,随着医生对这种独特疾病及其原因有了更好的了解,我们看到患者从疑似转为诊断的稳步进展。下一张。患者和医生界的初步反应反映了后天性HO的大量治疗需求。自批准以来的六周内,我们收到了150多份开始表格。在这些开始表格中,大约40份是针对临床试验患者的。在推出的前六周内,大约有110名收购HO的独特处方者,其中约80%是MCIVRI的新处方者。迄今为止,绝大多数处方医生都为后天性HO患者写了一个脚本。在推出初期,大约80%的处方者是endos。还有一些儿科医生和初级保健医生。我们也看到付款人的接受程度令人鼓舞。获得批准后,我们能够重新站在付款人面前,继续围绕收购的HO和MSIVRI进行教育,以应对这一新适应症。我们之前的教育导致了MSIVRI对SBS的覆盖,这促进了我们与付款人的讨论,并支持他们对后天性ho作为MC 4途径疾病的理解。我们很高兴看到在推出的早期阶段,对收购的HO处方进行了初步批准,但我们仍然预计,从批准制定HO特定的MSIVRI政策大约需要三到九个月的时间。早期推出的指标非常令人鼓舞,增强了我们对IMSIFRI治疗下视丘肥胖症的长期潜力的信心。我们期待更新向您通报我们在这方面的进展。让我把它交给简。
谢谢詹妮弗。我将从幻灯片13开始。我们对EHO在国际地区的机会感到非常兴奋,因为我们取得了重要的里程碑,并将IMCIVRI带给更多患者。就在上周,欧盟委员会授予IMCIVRI的上市授权,用于治疗4岁及以上因下视丘损伤或损伤而患有后天性下视丘肥胖的患者的肥胖和控制饥饿。我们与欧洲监管机构的对话非常具有建设性和高效,导致EMAS CHMP的积极意见比我们最初预期的更早发布,仅在一个月后就获得了营销授权。尽管这个过程通常需要两个月的时间,但这是一项巨大的成就,也是RIZAM与我们的研究人员、欧洲HO专家和监管当局多年工作和合作的结果,他们都致力于推出有史以来第一种专门批准用于HO患者的治疗方法,据估计,欧洲约有10,000名患者。这是一个有意义的机会,我们拥有一支经验丰富的市场准入团队,将带领我们完成国家级谈判,预计将于2027年开始发布。与我们之前对phamsi、LE par ndbs批准适应症遵循的流程类似,我们已开始努力寻求德国联邦联合委员会(GBA)豁免其排除名单,该名单禁止报销生活方式药物,例如用于戒烟和一般肥胖的药物。CHMP的意见使我们能够开始这一过程,这可能需要六到九个月的时间,使我们有望于2027年在德国推出。此外,关键的当地报销档案也已敲定,并将在法国、意大利、西班牙和其他国家开始谈判。对于英国,我们利用我们通过国际认可程序IRP提交的欧盟申请,寻求药品和保健产品监管局(mhra)的授权。该文件已于上周根据CHMP的积极意见提交。当然,正如我们在法国和意大利的HO报销抢先体验计划中所看到的那样,欧洲已经有了很大的热情,这些计划占国际地区接受报销治疗的患者的很大一部分。这些抢先体验计划使法国和意大利的许多领先医生能够开始服用塞特美拉诺肽,从而获得该药物的经验并看到患者的益处。特别是法国的AP 1项目产生了现实世界的疗效结果供发表,增加了支持seman natide治疗ho的证据。下周,在布拉格举行的欧洲内分泌学大会上,法国医生将展示60多名在抢先体验计划中接受cetpen natide的HO患者的真实世界数据,其中包括一组接受长达12个月的治疗的队列。下一张幻灯片,我们还在迅速推进在日本实现预期的营销授权和商业化,估计有5至8,000名获得性下视丘肥胖患者。在日本,人均患病率和发病率高于欧洲和美国,对有效疗法的未满足需求相当明显。自我们在ho首次披露第二阶段数据以来,KOL一直得到了强有力的支持,我们致力于迅速为有需要的日本患者提供ECI,这使得与日本监管机构能够进行积极和开放的对话。我们现在在日本拥有近50名员工,我们已经开始执行专注于疾病意识的发布前策略,包括面对面互动、网络研讨会和研讨会以及患者识别。这些活动使我们对疾病状况有了深入的了解,并使我们能够在获得批准后开始定价谈判。就在上个月在日本,我加入了团队,与KOL和J巴拿马政府官员。除了对美拉诺肽对这些患者的潜在影响感到兴奋之外,这些KOL和官员告诉我们,他们非常赞赏我们进入日本的速度和紧迫性。特别值得注意的是,我们的团队行动迅速,可能会在距离美国批准不到一年的时间内在日本获得批准,而许多公司等待数年或与其他公司合作寻求批准。正如我们今天宣布的那样,PFDA已接受并正在审查我们针对获得性下视丘肥胖的NCVR NDA申请。日本监管机构不会像美国和欧洲那样发布或宣布批准时间轴,但我们预计将于2026年底获得批准并推出。幻灯片15最后,2026年第一季度是国际地区又一个强劲的季度。我们看到该地区接受报销治疗的患者数量以两位数的百分比增长,其中包括超过25个国家,通过住院病房的国家报销来提供MCV。SBS是2025年4月至2026年1月增长的主要驱动力,法国和意大利的抢先体验计划为HO做出了有意义的贡献。CIMTIM CEBRI于2021年首次在欧洲获得PUBC和Lepr的授权。我们与许多专家和市场准入官员建立了积极的合作关系,建立了非常坚实的基础。这次经历将对我们有很好的帮助。这样我就把它交给亨特。
谢谢Jan。我从幻灯片17开始。Rhythm资本充足,有望为变革性的2026年带来良好开端。美国推出和收购HO的初始阶段非常令人鼓舞,我们也对国际地区正在取得的重大进展感到兴奋。2026年第一季度我们业绩强劲,MSIVRI销售全球净收入为6,010万美元,比2025年第四季度环比增长5%。第一季度,61%的收入来自美国,其余收入来自美国境外,反映了这些地区的持续强劲表现。在全球范围内,我们看到接受报销治疗的患者持续增长,比上一季度增长了8%,主要是由SBS推动的。在第18张幻灯片中,我将逐个季度回顾收入,收入从2025年第四季度的5700万增加到2026年第一季度的6000万。首先,美国虽然从第一季度末到第四季度末到第一季度末,美国接受报销治疗的患者数量有所增加,但第四季度专科药房库存增加约180万个,这对销售起到了拉动作用,从而影响了美国本季度的收入。第一季度的发货量和向RSP的分发量以及向患者的分发量分别相当平衡。因此,尤其是本季度药房库存变化并没有对收入产生重大影响。此外,正如我们去年第一季度看到的那样以及詹妮弗提到的那样,许多患者在新的一年中改变了保险计划,因此他们在本季度的部分或大部分时间从我们的过渡计划中获得了免费药物。由于我们的患者支持团队与患者付款人和HCP密切合作,接受桥梁治疗的患者数量已恢复到第四季度的水平。第一季度美国以外的收入从1,830万增加到2,320万,环比增长27%。这一增长是由德国和法国以及某些指定患者销售市场(特别是沙特阿拉伯和希腊)销量增加推动的。正如我们之前所说,其中一些指定患者销售市场的订单交货时间更长,这可能会导致季度收入增长更加不稳定。第19张幻灯片是2026年第一季度业绩与2025年第一季度相比的财务快照。第一季度美国销售额毛额与净销售额比例为84%,与最近几个季度一致。本季度销售的商品成本占产品收入的11.9%,在我们的正常范围内,主要受到材料成本和与本季度产品收入增加相关的套装黑拉诺肽特许权使用费的推动。作为产品收入的百分比,齿轮可能会根据库存余额和制造活动的变化而逐季变化。2026年第一季度的研发费用为4,170万美元,而去年同期为3,700万美元。与2025年第四季度相比,研发费用持平。本季度,人员人数或相关成本的增加被临床试验成本以及与化学、制造和控制或SMC工作相关的成本的下降所抵消。同比增长主要归因于员工相关成本的增加。2026年第一季度SG和A费用为6,360万美元,而上年同期为3,910万美元。与2025年第四季度相比,LGA费用增加了610万美元,即约11%。SBA费用的变化主要反映了员工相关成本的增加,包括基于股票的薪酬和营销活动,以支持预期在获得性下视丘肥胖症中推出IMCIBRI。第一季度加权平均发行普通股为6800万股。本季度运营使用的现金约为4,420万美元。GAAP每股收益 2026年第一季度每股基本股和稀释股净亏损为0.83美元,其中包括每股0.02美元来自可转换优先股110万美元的应计股息。第一季度末,我们拥有约3.41亿美元的现金、现金等值物和短期投资,我们继续预计这些资金足以为至少24个月的计划运营提供资金。最后,幻灯片20进一步详细介绍了第一季度运营费用以及第一季度全年运营费用指导。运营费用约为1.053亿美元,其中包括2,310万美元的股票薪酬。第一季度非GAAP运营费用为8,220万美元。我们预计这一数字将在整个2026年按季度增长,原因是对支持RM 718的SMC的投资增加了临床试验的支出在我们计划的下视丘肥胖症3期试验之前增加了Vivamagon临床供应的支出以及我们在日本的持续建设团队以及与我们的CHI计划相关的临床前工作。我们的指导不变,因为我们预计2026财年的非GAAP运营费用约为3.85亿至4.15亿,其中非GAAP研发费用约为1.97亿至2.13亿,非GAAP SG和A费用约为1.88亿至2.02亿。说完,我就把电话转回给大卫。
周二,Rhythm Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码:RYTM)在财报电话会议上讨论了第一季度的财务业绩。完整的文字记录如下。
此内容由Beninga API提供支持。有关全面的财务数据和成绩单,请访问https://www.benzinga.com/apis/。
访问https://edge.media-server.com/mmc/p/ozfw4rjy/
Rhythm Pharmaceuticals报告称,2026年第一季度PBS收入为6000万美元,反映了患者诊断和治疗候选者的增长。
该公司的战略扩张包括FDA批准Inivri收购HO和欧洲营销授权,拥有150多份开始表格和积极的付款人接待。
HO的估计流行率带来了巨大的机遇,日本被定位为仅次于美国的第二大市场。
该公司预计将于2026年底前在日本获得批准,并计划于2026年底前在HO开始Vivamelagon的第三阶段试验。
财务业绩显示,全球净收入为6010万美元,其中61%来自美国,国际地区增长强劲,特别是德国、法国和指定患者销售市场。
操作者
女士们、先生们,感谢大家的支持,欢迎参加The Rhythm Pharmaceuticals 2026年第一季度财报电话会议。此时,所有参与者都处于仅听模式。在演讲者的演讲之后,将有一个问答环节。要在会议期间提出问题,您需要在电话上按Star 11,然后您将听到一条自动消息,建议您举手,并要撤回您的问题,请再次按Star 11。请注意,今天的会议正在录制中。我现在想把会议交给戴夫·康利。请继续。
戴夫·康纳利
Jennifer Lee(执行副总裁、北美主管)
Jan Massabrou(执行副总裁、国际主管)
亨特·史密斯(首席财务官)
大卫·米克尔
谢谢亨特。最后,我希望能清楚地了解为什么我们对建立下一阶段的节奏感到兴奋。我们看到支持这一阶段的三个明确支柱。关于MC 4 R途径损伤的遗传原因的工作仍在继续。这项工作的重点是提高我们对特定遗传变异的理解,以更好地澄清那些真正功能丧失的变异。这些患者将成为我们下一次试验的重点,这些试验将使用我们的下一代疗法之一进行。这项工作将持续到2026年。我们今天关注的第二个支柱是下视丘肥胖,要么是由于受伤,要么是由于下视丘无法正常发育而导致的下视丘功能障碍。第三个支柱是普拉德·威利综合症,这是一种极其复杂的疾病,需求巨大未得到满足。我们认为MC 4 R途径发挥着重要作用。我们正在积极推行下一代疗法的生命周期管理策略。我们正在建立专注于少数项目的早期研究职能,其中包括我们的CHI项目。至此,我们现在就可以开始问答了。
操作者
谢谢为了提醒提问,请按手机上的星号11,等待您的姓名公布。要撤回您的问题,请再次按星号11。我们确实要求您仅限一个问题。第一个问题将来自TD Co.的Phil Natto。您的热线已开通。
菲尔·纳托
早上好.感谢您回答我们的问题并祝贺HO的发布。问题在于这些患者星表和患者身份证明。我认为您上次给我们提供的确诊患者人数大约是2,000人,但您说过此后您已经确诊了更多。今天该数字有更新吗?在您收到的患者开始表格中,有多少来自该患者库,有多少是自发布以来新发现的患者?谢谢你,詹妮弗。
Jennifer Lee(执行副总裁、北美主管)
当然.所以我们不断取得进展。我们有一个分层的群体列表,我们的销售代表仅在疾病教育方面针对这些群体,并且我们在渗透该列表方面继续取得进展。正如我概述的那样,即使自9月份以来,2000年的数字也在继续增加。这不是我们未来正在更新的数字,因为我们更多地关注指标,包括开始形式。如果你看一下,我们收到的许多开始表格都来自我们在批准之前接受过培训的医生名单。我想说,总体而言,这些开始表格中的绝大多数来自我们的现场团队在批准之前与他们进行了某种形式的接触的医生。
菲尔·纳托
这非常有帮助。谢谢非常感谢
操作者
谢谢下一个问题将来自保罗·马蒂亚斯和Stifel。您的线路已打开。
保罗·马蒂亚斯
太好了早上好.祝贺提前发射进展。退一步说,感觉就像最近推出了一些罕见疾病,街上只是争论早期成功是大剂量还是线性和可持续的。看起来除了从临床试验中转变的患者之外,你还增加了大约20人。您是否觉得这是一种基于您的可见性和与医生的对话的节奏,您知道这可以持续20岁、26岁,或者如果不是,您如何看待动力学?非常感谢
Jennifer Lee(执行副总裁、北美主管)
当然.所以我想说,总的来说,我们对前六周的最初阶段以及我们的进展感到非常满意。正如您提到的,我们确实有40种处方来自试验转换,我们的团队将继续与我们的临床团队合作,推动这些处方的发展。我想说的是,从试验转换部分来看,剩余的患者将真正基于实际设置的最后一次访视。因此,我们将在下一季度继续努力。因此,在试验转换之外,还有更多的患者。你知道,你谈到了大剂量。我想说,正如预期的那样,在任何发布中,都会有医生在等待批准方面非常活跃。我们有一些人在获得批准后主动联系了他们的患者,让他们知道可用性。但绝大多数患者或医生都在等待与患者进行定期就诊时进行对话。所以这将持续下去,我想说更多的是稳步前进。我们在教育方面仍然有很多机会,
保罗·马蒂亚斯
回答你的问题,保罗。是的非常感谢
操作者
谢谢下一个问题将来自富国银行的德里克·阿奇拉。您的线路开通了。
德里克·阿奇拉
嘿,早上好,谢谢你回答问题。祝贺这里的进展。是啊刚刚对110名处方者提出了一个问题。这些职位的构成是什么?这些主要是在卓越中心还是这些更多的一次性中心?
Jennifer Lee(执行副总裁、北美主管)
因此,就处方者而言,我想说,我们非常高兴地看到,有大量医生为患者提供处方和IMCIVRI的兴趣而被激活。这是我们在前进过程中将继续关注的事情。由于迄今为止,我们的目标名单上有许多医生都有潜在的患者,所以我想说,与这些医生的其他罕见疾病类似,绝大多数医生都为他们的患者写了一个剧本。但我也想说,其中一些医生仍然有机会在他们的实践中获得额外的帮助。这与我概述的入院患者流程一致,以便医生可以就诊断和初期潜力进行持续对话。然后与过度中心内的浓度有关。过去,我们已经概述了我们专注于这42个优先帐户。然而,我要说的是,我们的列表还包括我们在索赔中确定的患者以及实际患有这些可能是ho患者的医生。因此,这种广度超出了这些优先帐户。我们也收到了这些优先帐户之外的“绝对”剧本。
德里克·阿奇拉
谢谢,詹妮弗。
操作者
谢谢下一个问题将来自杰弗里斯的丹尼斯·辛格。您的线路已开通。
Jennifer Lee(执行副总裁、北美主管)
嗨感谢您回答我的问题,并祝贺该季度的到来。因此,我们试图了解这里的潜在需求。那么,对于那些为HO患者开出艾明韦的医生来说,阻止他们向第二名或第三名患者开出艾明韦的主要门控因素是什么?你知道,医生是否对产品配置和报销感到满意,因为他们中的绝大多数人似乎都是msivi的新手?或者也许只是患者就诊的时间问题。谢谢.所以我想说主要的门控因素可能是两部分。主要的是围绕emsifra进行对话的患者的节奏和时间表。因此,这实际上是根据患者的正常就诊情况预先计划好的。我认为另一个因素是,当我们继续对HCP进行教育时,有些患者可能是最重要的或已经被诊断出来的,但通过我们的教育,他们也有过几次啊哈时刻,他们怀疑其他患者也可能有aho。回顾我们的广度,我们对我们在批准时获得的标签感到非常高兴,该标签不仅仅是脑肿瘤和脑肿瘤管理相关的aho原因。因此,仍然有机会了解HO的其他潜在原因,并让这些患者也得到诊断。
丹尼斯·辛格
完美了谢谢
操作者
下一个问题
科琳·约翰逊
下一个问题来自高盛的科琳·约翰逊。您的线路开通了。也许您可以在这里量化这些正在接受治疗的HO患者的报销动态,并将其转化为我们应该如何考虑每位患者的净价格,因为这成为对收入的贡献的更大部分。谢谢.
杰夫
是啊是啊所以,杰夫,所以只是报销。因此,对于这里的付款人组合来说有点道理。然后我认为科琳正在考虑医疗补助,当然,会有折扣之类的。
Jennifer Lee(执行副总裁、北美主管)
当然.所以我们在推出这两种产品的早期阶段,只是为了了解这对组合的样子。话虽如此,我们看到的是,我们已经收到了来自基本上所有不同付款人类型的脚本。我想说,从未来的访问角度来看,我认为我们通过论坛所做的教育就有很多好处。拥有bbs经验的付款人也明白,这与一般肥胖有很大不同。
Jennifer Lee(执行副总裁、北美主管)
因此,我再次非常高兴地看到,我们确实并且已经有患者在这个过程的早期就获得了报销。你知道,这里需要警告的是,就这些政策的实际实施而言,我重申,预计距离批准仍然大约需要三到九个月的时间。因此,随着我们前进并在未来的电话中更新,我们将继续监控付款人组合。
操作者
谢谢下一个问题将来自迈克尔。这是摩根士丹利。您的线路开通了。
Jennifer Lee(执行副总裁、北美主管)
早上好.感谢您回答这个问题,并祝贺您的发布。也许只是一个后续行动的HO推出只是在超过150开始形式。也许如果你能把它和你在发布之初的内部期望进行比较。其次,我们应该如何考虑将这些患者转化为刚才给出的收入?听起来你在这里的早期对付款人有很好的吸引力。谢谢.所以我想说的是,总的来说,就我们收到的启动表格而言,我们对其中一个非常满意,就工作速度而言,所有的工作都已经完成,为这些临床试验转换做了规划。所以再一次,我们能够转换为实际拥有商业RX的数字是伟大的。就我们收到的其他RXS而言,为了达到这一点而进行的合作努力而言,我认为,你知道,现在是一个良好的开端。我们仍然觉得还有很多机会。就我们采访过的医生而言,在我们前进的过程中,可能会有一位患者进行这种对话。因此,我们确实预计全年将实现稳定增长。就我们从付款人动态部分中收到的RXS而言,我想说,就批准而言,如果我们也与bbs进行比较,那么,第一,这些Rx的预期被提前拒绝,因为没有具体的HO政策。就确实发生的发布而言。然而,就像所提供的适当信息一样。你知道,我们发现其中一些付款人的批准时间比最初的论坛发布时更快。所以我认为这是我们确实看到的积极动态。
迈克尔
非常有帮助.谢谢
操作者
谢谢下一个问题将来自古根海姆的西马斯·费尔南德斯。您的线路开通了。
大卫·米克尔
哦太好了谢谢你的问题。因此,很快就会有一些关于PWS的更新,只是想更好地了解您所认为的西梅拉诺肽在这个领域或至少针对MC 4 R的临床附加值。它是否只专注于减肥,而对饱腹感没有太大好处?减肥和饱腹感都有可能吗?只是想更好地了解您所看到的内容、您在此环境中寻求的总体PWS目标产品概况,以及我们可能通过六个月数据与第二季度结果电话会议的潜在更新了解到的内容,这可能是在该环境中的演示文稿的增量。谢谢.是的,不,谢谢。贾姆斯。是的,只是想明确一点,对于718数据、Prader-Willi数据,无论我们有什么,希望我们届时能有一些可以评论的东西,但对于数量少得多的患者来说,这还为时过早。因此,即将推出的信息量最大的数据集是Miller博士的数据集,我们将在Endo上发布。我们的期望实际上只是基于这里的生物学。对的也就是MC 4 R。所以,正如我在那里所说的开场白,我的意思是我们非常确信MC 4 RR途径是Prader-Willi生物学的重要组成部分。这不是唯一的事情。纠正这一点并不能修复或帮助纠正普拉德-威利患者的疾病,但我们相信,它可以产生重大影响。生物学上这是一个饱腹信号。你减少了饥饿感,我们认为他们的暴食症状会随之减少,这些症状是由严重饥饿驱动的行为,并增加了能量消耗,其净结果将是他们的总体体重减轻。我们也知道,我们在12月的电话会议上强调了这一点,当时我们发布了米勒博士试验的早期数据。这些患者吃东西还有其他原因。我们讨论了其中的强迫症部分等等。因此,这些都是一种非常复杂疾病的混淆因素。但具体来说,你知道吗,我们希望这两者都能减轻,他们的暴食症状和体重减轻。
西马斯·费尔南德斯
谢谢
操作者
谢谢我们的下一个问题将来自花旗的Samantha Simenco。您的线路开通了。
大卫·米克尔
嗨,早上好。非常感谢您回答这个问题,并祝贺HO的早期发布。我有一个关于日本的,考虑到日本的HO潜在市场,这已经在您准备好的发言中,但您能否详细说明您从日本KOL那里收到的一些关于INSBRI可能对这一人群产生的影响的反馈?然后,就在今年晚些时候获得批准之前,我们应该如何看待日本发射的轨迹,相对于迄今为止我们在美国看到的早期启动呢?非常感谢是啊简,你明白了吗?所以KOL的反应。
Jan Massabrou(执行副总裁、国际主管)
是的,谢谢你的问题。首先,正如我在讲话中所说,几周前我在日本,我会见了许多日本KOL和许多审判的调查人员。所以首先,我认为日本的每个人都非常担心这种疾病,这是因为这种疾病的发病率很高。其次,他们亲眼目睹了患者的结果,所以他们已经相信该药物的功效。第三个方面是我们很早就与他们接触了。所以我们与他们互动了三年多,他们一直是出版物的一部分,他们与我们合作研究了大量数据。所以几乎已经与他们建立了长期持久的关系。所以第三个方面,第三个方面在轨迹方面,仍然很难。所以首先我不会比较美国和日本。有点难以预测。到目前为止,我们在患者识别方面取得了良好的结果。我们确定了150家脑瘤手术量最多的一级医院。日本野战部队目前正在视察这些医院。所以我再次不会给出数字,但我们认为有大量日本患者将在推出后的27日开始治疗。
操作者
谢谢伙计。下一个问题
约瑟夫·斯金格
谢谢下一个问题将来自约瑟夫·斯金格和尼达姆等人。您的线路已打开。嗨,早上好。感谢回答我们的问题。您提到了ATO推出前六周的150个明星形态。40左右来自临床试验。这个数字,这个开始表格的数量与论坛推出的前六周相比如何?目前这是一个公平的补偿吗?然后我们的第二个问题是关于患者,与这些开始形式相关的150名患者,其中有多少是肿瘤损伤相关的患者和接受过手术的患者?只是好奇,考虑到广泛的标签,您在多样化的患者群中看到了什么,也许超出了更常见的肿瘤相关原因。谢谢
大卫·米克尔
是的,谢谢,乔伊斯。也许我会在论坛上发表评论,然后詹妮弗,评论肿瘤与肿瘤的混合。那么,你知道,论坛是一个好的竞争吗?我的意思是,这是一种罕见的疾病。我认为这里存在一些根本性的差异,我们已经强调了HO人口A更大,但B也集中在内分泌方面。所以这里是有区别的。所以我不确定这是最好的。也就是说,这是一次更陡峭的发射。我的意思是,前六周的开始表格率比我们在bbs中的开始表格率要高。一旦我们回答完所有关于如何将所有这些放在一起的问题,我会发表一些评论。但我认为,你知道,你听到的是我们对150感到非常满意。是的,这比我们在肿瘤方面使用BBB时更快的开始。
Jennifer Lee(执行副总裁、北美主管)
当然.我会重复大卫提出的观点。这是指HO推出前六周与论坛推出前六周的开始表格数量之间的差异。不过,我不太记得的是SBS方面的试验转换数量,该研究中在美国的患者总数要少得多。但肯定的是,即便如此,这顿午餐上的RXS数量也比SBS午餐要多。
约瑟夫·斯金格
就背景而言
Jennifer Lee(执行副总裁、北美主管)
患者中,绝大多数患者都具有肿瘤或肿瘤治疗相关背景。然而,我们的适应症更广泛,涵盖中风、TBI或炎症等疾病。我们也收到了具有这些背景的患者的RXS。我认为,到目前为止,在意识到后天假设肥胖的医生中,我认为他们的想法更多地围绕肿瘤背景。因此,即使从各种其他背景的角度对医生进行全面教育,这些背景也可能导致后天性下视丘肥胖的发展。
约瑟夫·斯金格
下一个问题
操作者
好吧,我们的最后一个问题将来自加拿大皇家银行资本的丽莎·沃尔特。您的线路开通了。哦,早上好。
大卫·米克尔
感谢回答我们的问题。也许只是普拉德·威利综合症的一个。我只是想知道您认为X US批准标签上同时注明视力过度和减肥有多重要。我认为,对于vcat,我们看到EMA可能不想批准VCAT,考虑到一些选择和端点。所以只是想知道您如何看待普拉德·威利综合症试验设计在美国和美国取得成功是的,谢谢你的问题。我认为我们要回到这种药物和这条途径的机制。这是一个饱腹的信号。我们减少饥饿。我们在所有试验中一致证明了这一点。你知道,由于一些试验设计的原因,我们还没有遇到一些挑战,将其纳入美国标签,但我们已经将其纳入欧洲标签。因此,欧洲标签旨在减少我们正在研究的饥饿和疾病。因此,正如我之前所说,我们的期望是,我们将寻求一个既能减少视力过度的标签,并期望我们能够在全球范围内,当然是在我们今天谈论的三个主要地区,以及降低体重BMI。
操作者
谢谢现在我想把电话转回到大卫·米克的闭幕词。
大卫·米克尔
所以感谢大家的收看。我希望并感谢您的耐心等待。我意识到每个人都想要具体的数字和提供指导的能力。正如我们在论坛上所说,众所周知,发布的预测具有巨大的挑战性,而罕见病的发布则更加困难。所以,你知道,有一个著名的警告,那就是现在还早,你听到的是,是的,我们很高兴,我们对这里的开始真的很高兴。我认为这是一个良好的开始。首先,我们对詹妮弗强调的处方药的广泛性感到非常高兴。这不是一次我们有两三个信徒并且他们正在写一堆剧本的发布会。这就是它非常广泛、动态的地方。你知道,这个问题被提出了,正如詹妮弗强调的那样,我认为关于动态的好消息是存在一些合理的紧迫感。周末我参加了在旧金山举行的儿科内分泌学会会议,我参加了很多罕见疾病类型的会议,而罕见疾病往往会在这些大型会议中迷失方向。那不是一次大型会议。但我不得不说,我对人们的意识水平、内分泌学家、儿科内分泌学家的数量感到震惊,在这种情况下,他们的意识、巨大的兴奋,真的在为他们能为患者做什么而奋斗,并且感到兴奋,至少现在有事情可做了。因此,所有这些动态在这里都非常积极。因此我们期待着向您提供最新消息。这将在我们第二季度的电话会议上进行,但对我们即将走出大门的情况感到非常兴奋。谢谢.
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