Vertex Pharmaceuticals 2026年第一季度盈利电话会议：完整成绩单

大家晚上好。我是Susie Lisa，作为投资者关系高级副总裁，我很高兴欢迎您参加我们2026年第一季度财务业绩电话会议。在今晚的电话会议上，我们邀请了Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani博士、首席运营官兼首席财务官Charlie Wagner以及首席商务官Duncan McKechnie。我们建议您在收听此电话时访问网络广播幻灯片。通话正在被录音，我们的网站上将提供重播。我们将在这次电话会议上发表前瞻性声明，这些声明将受到今天新闻稿和我们提交给美国证券交易委员会的文件中详细讨论的风险和不确定性的影响。这些声明包括但不限于有关Vertex上市的治疗囊性纤维化、镰状细胞病、β地中海贫血和中度至重度急性疼痛的药物的声明。我们的管道和Vertex的未来财务表现基于管理层当前的假设。实际结果和事件可能会有重大差异。我还要指出，我们将在今晚的电话会议上审查的部分财务业绩和指导是在非公认会计原则的基础上提出的。我现在把电话转给雷希玛谢谢苏西。大家晚上好，感谢大家参加我们今天的电话会议。Vertex将在2026年取得良好的开局，我们认为这是由执行力定义的一年。第一季度整个产品组合的收入增长强劲，我们通过更多产品接触到更多患者，产品总收入达到29.9亿美元，同比增长8%。重要的是，自推出以来到第一季度末，我们的每种新产品都实现了关键的商业里程碑，Alifrek的累计收入超过10亿，超过500人开始了他们的Kashgevi治疗之旅，并且已为诺那韦开出了超过100万张处方。第一季度的另一个亮点是来自新疾病领域的产品，即卡舍维和诺那韦，推动了产品总收入增长的约25%。研发方面的执行力同样强劲，最近完成了多份监管提交，并且更具预期。结合临床试验的快速进展和研究的重要进展，让我重点介绍一些成就。首先是POVI。IGAN关于从上到下的有效性和安全性的第三期雷尼尔研究的中期分析结果令人惊叹，进一步激发了我们对POVI作为BAF April潜在最佳抑制剂的热情。我对最近在伊根提交的POVI BLA申请的速度和质量感到非常满意。事实上，从数据库锁定到监管提交仅需27天，这是Vertex历史上最快的提交。同样值得注意的是，膜性肾病和POVI重症肌无力项目正在膜性进展的紧迫性。第二阶段研究已全部入组，第三阶段项目也已启动。此外，重症肌无力第二阶段概念验证试验正在进行中。其次是Kasgevi，我也对SBLA提交的Kashgevy 5至11岁镰状细胞病或β地中海贫血儿童的速度和质量感到非常满意。卡什盖维的文件已获得专员的国家优先事项审查，反映了在该疾病的一些最严重并发症开始之前治疗这个年轻年龄组的重要性。总体而言，Vertex继续扩大其在CF领域的领导地位，通过新产品的推出推动增长，同时建立我们在肾脏病学领域的下一个疾病领域特许经营权，加速中后期开发项目并推进早期研发管道。今晚，我将把我的研发评论限制在CF以及具有最重要新信息可分享的管道计划上。某些肾脏程序POVIne重症肌无力和扎米拉塞尔类型 1糖尿病从CF.4本季度的快速研发更新开始，我们最近在美国实现了一个重要里程碑，扩大了ALIFTREC和Trikaftor的标签。随着这一扩展，临床诊断为CF的患者，如果CFTR基因中至少有一种变体，并且根据临床和/或体外数据具有响应性，现在可以被ALIFTREC和Trikafta标签覆盖，从而加强了这些药物的影响，无论CFTR蛋白中的变体位置如何。这是资格的显着扩大，反映了数十年的投资、努力和对科学的不懈追求。这也是一个很好的创新例子，利用临床试验结果加上体外数据，将Vertex CFTR调节剂的益处扩大到约95%的CF患者，包括罕见甚至N of 1基因型的患者。当我们将ALIFTREC和Trikafta标签扩展到其他突变时。我们还将标签扩大到年轻患者。我们将很快提交ALIFTREC在2至5岁患者中的批准，您可能还记得我们的关键试验表明，65%的儿童达到了正常的CFTR功能水平，我们还计划在短期内提交Trikafta在1至2岁儿童中的申请。此外，我们还继续推进下一代3.0 CFTR调节剂，包括VX 828，该调节剂目前正在对CF患者进行研究。我们有望在今年下半年完成这项研究并分享结果。Next Gen 3.0系列中紧随VX 828之后的是VX 581和VX 272，这两款产品目前都在临床上进行第一阶段健康志愿者研究。正如我们一贯所说，如果有可能在CF中做得更好，我们致力于成为这样做的人。最后，在VX 522上，我们正在开发一种MRNA疗法，用于那些不产生CFTR蛋白、因此无法从我们的调节剂中受益的人。我们之前在该计划中披露了耐受性问题。尽管我们在试验中采取了行动来克服这些问题，但我们未能做到这一点，因此我们选择停止该计划。鉴于提前终止，我们将无法评估VX 522的有效性或完全安全性。我们将与CITES合作，在未来几周内完成这项研究，继续进入我们的肾脏系列，该系列继续取得快速进展，并迅速成为Vertex在CF、血红蛋白和疼痛方面的第四个系列。我们总共有四个项目用于Igan的肾POVI、用于初级膜性肾病的POVI、用于AMKD的Enoxaplin和用于80 PKD的VX 407的中后期开发。今晚我将介绍前三个节目，从POVI和Igan召回开始。POVI在类别中最佳的分化潜力源于其作为工程快速融合蛋白的特殊设计，具有结合亲和力、效力和PK特性，可提供最佳的双重BAF April抑制。双重抑制和工程优势在雷尼尔研究的中期分析数据中都很明显，我们看到蛋白尿的快速、深入和持续改善，所有亚组都具有良好的安全性和一致性，以及三个关键的患者给药益处：每月一次给药、小容量和通过自动注射器皮下给药。总体而言，第三阶段中期分析数据在研究设计、执行和结果方面代表了本垒打，POVEY在所有主要和次要终点方面取得了统计学显着和临床有意义的结果。这项试验中的患者接受了出色的标准护理，背景药物使用率很高，包括IGAN研究中使用SGLT 2的最高比例。基线特征在年龄、肾功能和蛋白尿程度方面与现实世界IGAN患者非常匹配。此外，作为学习质量的衡量标准，考虑中止情况也很重要。在这个阶段治疗中止率较低，试验中止率甚至更低，安慰剂组为1.5%，POVI组为0.8%。为了重现主要终点的主要和次要疗效结果，通过24小时UPCR测量，POVI的腹膜尿较基线减少了52%。与安慰剂相比降低了49.8%。对于第一个次要终点，POVI治疗导致血清GDGA 1水平较基线下降77.4%。对于第二个次要终点，与安慰剂相比降低了79.3%。在基线时出现尿血的患者中，85.1%的POVI治疗患者实现了尿血解决，与安慰剂相比降低了61.7%。此外，42.2%的患者达到了24小时UPCR探索性终点，即每克0.5克，这是一个重要的临床阈值。这些都是显着的结果，尤其值得注意的是，在中期分析时，患者仅接受了36周的NPS治疗。在安全性方面，阿司匹林总体上是安全的，耐受性良好。大多数不良事件为轻度至中度，没有与pov相关的严重不良事件。重要的是，就感染而言，大多数感染为轻度至中度。安慰剂组和氨氯地平组的感染严重不良事件发生率均较低，为0.5%。总体而言，没有机会性感染，也没有与NPS相关的停药，包括没有因感染而停药。最后，对于抗药物抗体或adas，在生物制品中观察到adas与预期的相同，但对povi的疗效或风险特征没有影响。我们期待着分享中期分析结果的更多细节，并预计在今年秋天即将举行的医学会议上这样做。转向POVI和原性膜性肾病我很高兴地与大家分享，我们已经完成了奥林巴斯2.3期研究的第2期部分的入组，并且已经在我们之前宣布的2026年中期目标之前启动了第3期部分，并最终将POVI作为其管道的一部分，用于肾脏以外的B细胞介导疾病的产品潜力我也很高兴地分享第二阶段的概念验证POVI治疗全身性肌无力的研究正在进行中。这是一项对30名GMG患者进行的研究，评估了80和240毫克剂量持续12周，主要终点是安全性和第12周时IgG较基线的百分比变化。研究线粒体和肌无力的理由令人信服，它是一种严重的B细胞介导疾病，发病率很高，影响美国和欧洲约175，000人。由于当前的治疗方法存在有意义的局限性，因此存在很高的需求未满足，这意味着还有提高疗效、更好的获益风险概况以及更适合患者的剂量和给药的空间，我们在IGAN的背景下讨论了这一点，认为在考虑慢性生物制品市场时至关重要。我们相信，povi的作用机制，通过工程蛋白质形式打击自身抗体产生的核心，为肌无力提供了一流的前景，我们很高兴能够开发这个机会。在Apol 1介导的肾脏疾病或AMKD中，重新转向肾脏，最终使用enoxaplin。首先是幅度，这是对主要AMKD的关键3期研究，即患有两种Apol 1变体的患者患有先天性肾病，且没有其他肾脏相关合并症。我们有望在治疗48周后进行中期分析，并于2027年初分享该队列的数据。如果是积极的，我们将准备在美国申请潜在的加速批准。第二，在不同人群中进行的依诺肝素2b期研究中，有2种APOL1变异体、中度腹膜尿且无其他肾脏疾病的患者，以及有2种APOL1变异体、中度至重度腹膜尿和第二种疾病、可能影响肾脏的2型糖尿病的患者。这两个种群没有被广泛研究，de.我们最近完成了Amplified研究的入组，该研究为期13周。鉴于这些人群之间存在明显差异，我们很早就决定在单独的试验中对其进行研究。该领域新出现的数据证实了这一决定的智慧。我们很高兴能从Amplification的研究中学习，并期待在今年下半年分享结果。最后，关于1型糖尿病，提醒人们，Zamylacel迄今为止已取得非常强劲的临床结果，正如去年的《新英格兰医学杂志》中详细介绍的那样。在接受全剂量并接受至少一年随访的患者中，12名患者中有10名未使用胰岛素。这些结果是前所未有的，尤其值得注意的是，这些患者患有20多年的1型糖尿病，基线时无法检测到内源性胰岛素产生，每天服用40多单位的外来胰岛素，并且尽管有最好的护理，但每年仍有两次或更多严重的低血糖事件。您可能还记得，去年下半年，我们暂停了1、2、3期研究的给药，以进行我们现已完成的生产分析。我很高兴地报告，研究中的给药已恢复，多名患者已接受给药，现已重新开始给药。我们将在未来几个月内向您通报修订后的研究完成时间表和监管备案的最新情况。说完，我将把电话转给邓肯，要求进行商业更新。

非常感谢雷什玛。我将从CF开始，它逐年表现良好。全球收入增长6%，第一季度美国5%的增长和国际8%的增长之间良好平衡。全球增长反映了ALIFTREC的持续吸收，因为其每日一次给药和改善的汗液氯化物含量继续引起临床和患者社区的共鸣。如前所述，自2024年12月底在美国和2025年7月在欧洲获得批准以来，Lifrek的全球累计收入已超过10亿美元。在美国以外，仅在第一季度，我们就在11个国家签署了ALIFTREC的报销协议，这是在去年下半年产生的准入基础上进行的。ellifrek和Trikafta的标签扩展所代表的巨大科学和监管成就也代表着约800名新符合美国资格的CF人员的有意义的增量商业机会。这种广泛的标签是2026年剩余时间内CF增长的几个关键驱动力之一，随着LiftRec在全球推出，治疗年轻患者并扩展到其他地区。二十年来，我们一直与CF人群密切合作，并继续专注于继续服务CF群体，并扩大我们在所有基因型、年龄组和转向血红蛋白的地区的领导地位。Kashgevi的推出在所有三个地区继续增强势头，我很高兴强调另一个重要的商业里程碑。自启动以来，已有500多名患者开始了卡什热维的治疗之旅。数百人已经进行了第一次细胞收集，许多患者的细胞已经编辑并准备好输注。第一季度，我们在卡什盖维实现了4300万美元的收入。重要的是，我们在第一季度致力于在德国为卡什盖维达成定价协议，目前正在制定实施步骤。这是一个历史性时刻，我们很高兴患有镰状细胞病和TDT的德国患者可能很快就会以可持续的价格长期获得卡什盖维服务。总体而言，我们对美国、欧洲和中东的患者从转诊转向细胞收集和输注的强劲流动感到非常鼓舞。第一季度收入反映了预期的季度变化，因为患者选择了最适合他们2026年全年的输液时间。卡什盖维展望非常有希望，因为我们已经建立了ATC网络，获得了报销，现在有许多患者处于治疗旅程的各个阶段。因此，我们对Kashgevi 2026年剩余时间的收入有着非常强的可见性，这将为我们今年非CF产品的5亿美元以上收入目标做出有意义的贡献，并为Kashgevi最终为诺那韦治疗中度至重度急性疼痛的数十亿美元潜力做出贡献。处方、处方者和意识都在继续建立。本季度处方量超过350，000份，而2025年全年处方量约为550，000份，符合我们的预期。我们还超越了自推出以来开出超过一百万份genavix处方的里程碑。本季度的处方药再次在医院和零售渠道之间分配了约5050份，并产生了2900万美元的收入。也符合我们的期望。总体处方增长仍然强劲。尽管第一季度的收入反映了一些正常的库存去库存，但我们仍有望将2025年55万张处方药的数量增加两倍以上，并且收入增长将显着超过处方药增长。我现在将概述我们持续增长的一些关键驱动因素以及Genavix在2026年的预期成功。首先，医生和患者在Genavix上的临床经验仍然非常出色，这为持续增长提供了良好的基础。我们还继续看到u医生的出色广度Ptake以及genavic对医院和dn处方集的添加协议和订单集。其次，除了三大商业PBM之外，我们在付款人领域继续取得良好进展，目前还覆盖了2.4亿人的生命。我很高兴地宣布，我们已与四大医疗保险D部分计划中的第一个达成协议，从5月1日起开始覆盖尼达尼布。鉴于阿片类药物给老年人带来了多重且有据可查的挑战，这是一个受欢迎的消息，我们正在与剩余的医疗保险D部分计划以及较小的区域计划进行讨论。第三，我们已将野战部队规模增加一倍，达到300名代表，略高于计划。正如我们之前沟通过的那样，Genavix对促销反应非常灵敏，我们对这个新的现场团队对genavics增长的影响感到兴奋。最后，我们还将继续实施多项举措来推动意识的增长并为患者提供新的机制，包括推出Vertex首个直接面向患者的远程医疗平台Informed Pain Care。该平台可从genavics.com访问，并为符合条件的非手术急性疼痛患者提供适当且独立的远程医疗评估。我们还很高兴genavix最近被添加到根据《无疼痛法案》有资格单独付款的非阿片类药物名单中，有效期追溯至1月23日。总而言之，随着我们现场组织规模的扩大、我们在确保付款人和医院覆盖方面的持续进展，以及处方集地位的强劲提高，我们仍然有信心到2026年Genavix的处方量将增加两倍。此外，我们强劲的报销进展继续使我们能够在2026年缩减患者支持计划，并在进入2027年时实现毛净比正常化。我们继续预计Deliveravix将为今年CF以外的5亿美元收入做出有意义的贡献。最后，我将介绍我们新兴肾脏业务商业计划的最新情况。我们正在长期投资于肾脏病学领域，Povatacept是一系列潜在变革性药物中的第一种，可以解决四种严重肾脏疾病（IgAN、PMN、AMKD和ADPKD）的根本原因。我们对雷尼尔三期研究的中期分析结果感到兴奋，该研究在有效性、安全性以及所有亚组以及肾病学家和患者最感兴趣的领域取得了出色的结果。这些结果为潜在的同类最佳药物的商业推出奠定了良好的基础。鉴于POVI具有令人信服的三重差异疗效结果、良好的耐受性和以患者为中心的给药特征，我们的POVITaZCEPT的目标是成为IGAN患者的医生首选，因为其每月通过Sub Q自动注射器给药量较低。根据我们的市场研究和与肾病学家的讨论以及我们现场团队的反馈，我们知道肾病学家正在IGAN中寻找能够有意义、快速减少他们所治疗患者的蛋白尿的治疗方法，因为他们认为蛋白尿是患者临床走向的关键指标。肾病科医生还寻求良好的耐受性，医生和患者都向我们传达了对无缝治疗体验的需求，其中包括从获得患者支持到每月给药、剂量大小和自动注射器给药的一切。我们相信，独特的POVI具有临床特征，Vertex有能力满足所有这些需求。我们的肾场部队将具有专业规模，规模足以覆盖为大约80%的美国伊根患者就诊的肾病科医生。我们将瞄准代表肾脏卓越中心、小球疾病诊所和主要大批量私人诊所组合的关键设施。我们的付款人对话是 在大约70%的患者拥有商业保险的美国市场进展良好。我们在确保药物广泛、快速获取方面拥有良好的记录，并计划为POVI和igan建立同样的记录。最后，我们知道，所提供的患者支持的质量在生物制品领域至关重要。考虑到这一点，支持POVI患者的Vertex计划将在整个治疗过程中加快治疗速度和个性化支持，为患者和医生提供无缝的入职体验。POVI和IGAN是我们新兴肾脏系列的第一个组成部分。我们很高兴能够将其带给肾病学家及其患者。根据我们与他们的合作，我们知道他们也很高兴尝试。我们相信POVI正是肾病学家在igan身上寻找的东西。正如我们十多年来在CF领域所做的那样，povi的成功将由一支现场部队推动，这些部队提供高科学细胞，该细胞由潜在的一流产品、广泛的报销以及强大且高质量的患者计划推动。我们非常高兴能够开始建设我们的第四个商业支柱，并在Vertex创建另一个价值数十亿美元的特许经营权。我现在将电话转给查理，让他回顾财务状况。

谢谢邓肯。正如Reshma指出的那样，Vertex 2026年第一季度的业绩证明了我们一贯的强劲业绩和有吸引力的增长概况。2026年第一季度总收入同比增长8%至29.9亿美元。CF全球收入同比增长6%，新疾病领域也做出了贡献，第一季度Kashgevi销售额为4300万美元，Deliveravix销售额为2900万美元，约占该季度按地区划分的同比增长的25%。美国收入同比增长7%，这得益于CF的持续稳定表现以及Kashgevi和journavix的贡献不断增加。国际收入同比增长9%，这得益于CF持续扩张、卡什盖维的贡献不断增加，以及正如预期的那样，得益于外汇同比变化。2026年第一季度收购的非GAAP R和D合并费用为12.9亿美元，比2025年第一季度的12.3亿美元增长了5%。在总运营支出中，非GAAP研发费用同比下降2%，部分原因是某些临床试验费用的时间和组合。此外，某些POVI制造费用在2025年被纳入研发，现在被记录在销售成本中，在积极的中期分析数据之后，非GAAP SBA费用同比增长30%，主要由商业投资推动，其中约40%归因于诺那韦和PAIN，约1/3归因于肾脏启动计划。我们本季度还记录了100万美元的IPRD费用，而2025年第一季度为2000万美元。2026年第一季度非GAAP营业收入为13.1亿美元，而2025年第一季度非GAAP营业收入为11.8亿美元。2026年第一季度非GAAP有效税率为19.6%。2026年第一季度非GAAP净利润为11亿美元，比2025年第一季度增加9300万美元，主要是由于产品收入的增加被2026年第一季度营业税和所得税费用的增加部分抵消。2026年第一季度非GAAP每股收益为4.47美元，而2025年第一季度为4.06美元。在第一季度部署约3.44亿美元回购超过741，000股股票后，我们在本季度末获得了130亿美元的现金和投资，反映了我们强劲的收入增长和严格的费用管理。这项活动反映了我们为股东回报价值的持续承诺，同时保持对战略增长机会采取行动的灵活性。总体而言，我们的现金部署优先事项保持不变，主要重点是投资创新。现在转向指导，我们重申2026年总收入指导为12.95亿至131亿美元，增长8%至9%。这一前景反映了CF系列在elliprek推出、向年轻患者群体的扩张、标签扩张和地理扩张带来的增量患者推动下的持续稳健业绩。由于casgevy输注不断增长，我们对收入将达到5亿美元或以上的前景充满信心，鉴于患者旅程的长度，我们拥有良好的视线，而且Jornix处方和收入的大幅增加，下半年毛额与净收入将正常化。最后，我们的收入前景继续包括扣除对冲计划后外汇的预期影响。我们对全年毛利率的展望仍在略低于86%，反映了非CF产品组合的影响日益增长以及对各种产品制造网络和工艺开发的持续投资。我们还重申了56.5亿至57.5亿美元的合并非GAAP运营费用指引，反映了我们对后期临床管道和商业基础设施以及新产品发布和收入多元化活动的持续投资。我们还继续期望我们的非GAAP有效税率2026年全年将在19.5%至20.5%之间。关于关税问题，我们预计2026年利润表不会受到任何重大影响。我们将继续评估最近公告的细节以及对vertex的潜在适用性。总而言之，2026年第一季度是今年一个非常强劲的开局。财务业绩步入正轨，商业推出和多元化势头强劲，随着管道在我们的多个疾病领域不断推进，我们将继续在创新和商业化方面进行有针对性的投资。我们的商业组合日益多元化，目前跨越三个疾病领域，随着肾脏特许经营权的建立，很快将扩大到四个疾病领域，这正在推动新的收入来源，并增加我们的近期和长期增长。Vertex有能力继续扩大其对患者、投资者和所有利益相关者的影响。幻灯片17详细介绍了多个疾病领域持续进展的这些和其他预期里程碑。我们期待向您通报未来通话的进展。我现在请苏西开始问答环节。

Vertex Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：VRTX）周一召开了第一季度财报电话会议。以下是电话会议的完整记录。

此文字记录由Beninga API为您带来。如需实时访问我们的整个目录，请访问https://www.benzinga.com/apis/进行咨询。

访问https://event.choruscall.com/mediaframe/webcast.html?的完整电话webcastid= fH9sLE 8H

观看下面的完整财报电话会议：

Vertex Pharmaceuticals报告称，2026年第一季度产品总收入为29.9亿美元，同比增长8%，这得益于其产品组合的增长，特别是新疾病领域的增长。

该公司的战略重点包括扩大囊性纤维化（CF）治疗、推进肾脏病学特许经营权，并通过镰状细胞病和β地中海贫血等领域的多项监管提交和试验推进其管道。

Vertex Pharmaceuticals重申了其2026年收入指引为129.5亿至131亿美元，预计Casgevy和Deliveravix等非CF产品将做出重大贡献。

运营亮点包括Povi在IGAN中的快速监管提交以及ALIFTREC和Trikaftor的标签扩展，从而提高患者资格和市场影响力。

管理层强调其肾脏特许经营权在规模上与CF相媲美的潜力，Povi在IGAN中取得了令人鼓舞的中期结果，并计划在其他B细胞介导疾病中进行研究。

操作者

日安，欢迎参加Vertex Pharmaceuticals 2026年第一季度财报电话会议。所有参与者将处于仅听模式。如果您需要帮助，请按星号键并按零键向会议专家发出信号。今天的演讲结束后，将有机会提问。请注意，此活动正在录制中。我现在想把会议交给苏西·丽莎女士。请继续。

Susie Lisa（投资者关系高级副总裁）

雷什玛·凯瓦拉马尼

Duncan McKechnie（首席商务官）

查理·瓦格纳（首席运营官兼首席财务官）

我们现在开始问答环节。要提出问题，您可以在Touchtone手机上按Star，然后按1。如果您使用的是免提电话，请在按键之前拿起手机。要撤回你的问题，请按星号键，然后按二。我们今天的第一个问题将来自摩根大通的Jessica Fye。请继续。

操作者

嘿伙计们，下午好。感谢回答我的问题。所以您已经谈到肾脏有一天在规模上可以与囊性纤维化业务相媲美。您能谈谈需要采取哪些措施来实现这一愿景，以及您认为哪些肾脏资产具有最大的长期收入潜力吗？谢谢嗨，杰西，我是雷什玛。我想作为公司的肾脏科医生，也许我可以接受这个。Duncan，请随时补充。Jess，我们在我们新兴的肾脏系列中谈论的是4种资产CoV、4种疾病、3种资产POVi（IGAN）、POVi（膜性）、enaxeppline（AMKD）以及我们在ADPKD中称为VX 407。我认为这有可能与CF一样大，如果不是更大的话，原因是这些药物治疗的疾病是罕见疾病。但它们是常见的罕见疾病。当你把它们加在一起时，它们就在成千上万的病人中。例如，我们讨论了北美和欧洲大约15万例IGAN患者，AMKD相同地区的10万例膜性患者，另外还有15万例振幅人群患者，不包括扩增人群，这增加了另外100，080例PKD约30万例患者。当然，我们正在研究的第一种药物DX 407可以治疗这30万人中约10%的药物。所以，虽然每一种都是罕见疾病，但它们都是常见的罕见疾病。当你把它们加在一起时，我们只是西方世界的数十万患者。其次，不幸的是，在肾脏医学中，这些疾病的结果是肾功能无情下降，然后走向死亡。透析和移植，显然这些对社会来说是巨大的烧伤。关于死亡我不需要多说，但透析尤其昂贵。虽然它可以让你生活，但这是一种非常非常艰难的生活。预期寿命就像胰腺癌等非常严重的癌症。最后一个区块，当我们查看povi的新结果时，例如，在Igan和Membranous中，你可以查看第二阶段，对于Igan，你当然可以查看第三阶段的最终结果，正如我在电话中所说，它们从上到下闪闪发光。安全性、有效性。这些都是能够带来变革价值的药物。当我想到AMKD时，也是一样的事情。您可以查看我们在《新英格兰杂志》上发表的第二阶段结果。蛋白尿减少47.6%是一件非常重要的事情。当我们考虑adpkd时，还没有人类结果。但当你观察作用机制时，就是说正确折叠错误折叠的PC 1以及我们在临床前看到的另一个我们认为具有变革性效果的PC 1。这就是为什么我们相信这是另一个可以与佳士得CF最佳肾脏资产相媲美的垂直资产。这是一个艰难的问题，杰西。我现在要把注意力集中在托比身上。它看起来闪闪发光。你可以称之为近期偏差，因为我们刚刚查看了第三阶段的结果。谢谢

Jessica Fye（摩根大通股票分析师）

下一个问题将来自高盛的Salvine Richter。请继续。

雷什玛·凯瓦拉马尼

下午好.您能否讨论一下Maze最近数据对Enaxiplin项目的通读？您能否代表该项目发言，是否有招募考虑因素来丰富APOL 1对CHD贡献较大的患者，特别是在非FGS患者中。谢谢是啊嘿，下午好，Salvine谈迷宫数据。你知道，我们不喜欢评论其他公司的资产和业绩，但我只想说，在顶线，顶线的最高结果是蛋白尿减少了47.6%，正如新英格兰发表的那样，我记得玉米数据是35.6%在顶线。往下说很困难，因为我们谈论的是两名和三名患有或不患有糖尿病等疾病的患者。我只是认为，当你只剩下两三个病人时，你就赚不了多少钱。我要说的是，我对我们早期做出的决定感到非常高兴，即不将异类群体混合在一起，而是将我们的项目重点放在那些患有严重蛋白尿、两个Apol 1基因和肾功能下降的人，而不是研究那些患有糖尿病等共病的人。相反，我们所做的是在一项名为Amplify的单独试验中研究这些人以及一组蛋白尿较低的患者。该试验已经完成招募，我预计今年下半年会有结果。

Salvine Richter（高盛股票分析师）

下一个问题将来自加拿大皇家银行资本市场的Brian Abrams。请继续。

雷什玛·凯瓦拉马尼

嘿，伙计们，非常感谢你们在即将推出的POVI时回答我的问题。您认为需要向KOL和社区医生传达什么信息，以说服他们相信TASE的差异化并克服竞争对手的先发优势？谢谢，

Brian Abrams（加拿大皇家银行资本市场股票分析师）

布莱恩让我请邓肯来接这个。他花了很多时间与学术机构、卓越中心以及社区的肾病学家在一起。

Duncan McKechnie（首席商务官）

邓肯、布莱恩，下午好。所以，在我们深入讨论您的答案之前，请发表评论。我刚刚指出，显然这是一个巨大的市场机会，美国约有160，000名患者，例如，它是CF的五倍，而且绝大多数（约75%）患者在蛋白尿方面远未达到Kidigo指南目标。所以机会很大。我们一直在通过市场研究和其他机制与许多肾病学家进行接触，他们基本上告诉我们，他们正在寻找一种对蛋白尿有显着影响的产品。我们会回来发现，它耐受性良好，易于患者使用，我们相信它独特地满足了这些需求。我们认为它具有令人难以置信的临床效果，正如您在准备好的评论中听到的那样，例如蛋白尿以及Gdiga 1和血症的快速、深入和持续减少。它具有极其良好的耐受性和非常有吸引力的剂量和给药。如您所知，每月一次，剂量小，通过自动注射器输送。因此，正如我们在临床数据中看到的那样，我们认为我们拥有一款令人难以置信的产品。我们还从我们的市场研究中了解到，那些区分四月和单独四月的肾病科医生，他们中的绝大多数更喜欢在四月使用BAF进行双重抑制，并且在我们的患者市场研究中，绝大多数患者更喜欢每月给药而不是每周给药。事实上，选择每月一次给药的患者比每周一次给药的患者多八倍。因此，就与医生和患者需求相匹配的产品概况而言，我们认为我们拥有同类最佳的资产。我还想补充一点，在商业能力方面，我们知道如何执行高科学细胞，我们知道如何确保快速、深入和广泛的报销，我们知道如何建立患者支持计划，这些计划在生物领域非常重要，就像我们在过去12、13年左右的囊性纤维化方面所做的那样。因此，我们对新冠病毒的形象感到非常满意，因为它被接受。我们正在为推出做好准备，并准备好在FDA给予我们监管批准的那一天开始。

杰夫·米查姆（花旗股票分析师）

下一个问题将来自花旗的杰夫·米查姆（Jeff Meacham）。请继续。

雷什玛·凯瓦拉马尼

下午好伙计们。非常感谢你的问题。我有两个快速的。因此，在疼痛方面，特别是在993方面，由于你们有Dranavics的商业经验，是否存在静脉注射方式更适合临床实践的环境？我想这可能是古巴的医院环境显然想了解您的观点。然后在povi上，恭喜快速提交和Igan。但是，除了PMN和GMG，做一个篮子研究值得吗？有没有其他的自身免疫性疾病的迹象，你知道，你可以有最大的分化为乳腺癌，然后可能有最高的成功概率？谢谢

迈克·易

嘿，杰夫，这是Reshma的疼痛组合以及静脉注射药物是否有帮助。我认为拥有静脉注射药物会很有帮助，我们真正想要做的是，我们不仅拥有Sucetrogine或Genavix，还有993和额外的NAV1.8，但非常重要的是NAV1.7是为了确保我们拥有最好的药物，无论是PO还是静脉注射。IV的可配方性是我们正在关注的功能之一，并且有兴趣切换到POVI以及我们看到的情况。IGAN已经完成了中期分析和归档。膜第三阶段已经开始。肌无力第二阶段正在进行中。我们正在考虑一些其他B细胞介导的疾病，我确实认为篮子研究是通过第二阶段开发评估这些疾病的一种非常有效的方法。我不会详细说明具体是哪些情况，但只要说有一些B细胞介导的情况就足够了。自身抗体很重要，我们认为POVI很适合。我确实认为通过篮子研究和高效的第二阶段和第三阶段来解决这一问题是正确的做法。在未来几个月和未来的时间里，您将听到我们更多地谈论NPS和我们的免疫学产品组合。但我喜欢你的想法。

雷什玛·凯瓦拉马尼

谢谢你，雷什玛。

Tazeen Ahmed（美国银行股票分析师）

下一个问题将来自Evercore isi的Corey Kasimov。请继续。

雷什玛·凯瓦拉马尼

嘿，下午好伙计们。感谢回答我的问题。我想跟进Salvine关于Enoxaplin的问题，当您思考来自放大的待决数据时，观察患有中度蛋白尿或糖尿病的AMKD患者，该人群需要什么才能获得具有临床意义的益处，以证明该患者群体的进步是合理的。科里。我想说的是，一般来说，在肾脏医学，我们一直认为两位数的改善是有价值的。我不是说10%或11%。我会说，如果我们能显示出30%的改善，你知道，20%到40%之间的一些数字，25%到50%，当然，在标准治疗的基础上，蛋白尿有一些实质性的两位数改善。因此，除了ACE、ARB、ERV等之外，这将是有意义的，我们很快就会看到我们的表现如何。报名已经完成，这是一项为期12周的研究，所以我们将能够在短期内告诉您结果。

David Ressinger（Layrank Partners股票分析师）

这非常有帮助。谢谢你，雷什玛。

泰伦斯·弗林（摩根士丹利股票分析师）

下一个问题将来自瑞银集团的Kyle Yee。请继续。

雷什玛·凯瓦拉马尼

嘿，我是瑞银的迈克·易。

艾莉·梅里尔

你相信你在

雷什玛·凯瓦拉马尼

功效观点是，您在EGFR上的分化将能够在9、12或24个月内完成，而不是说

卡盘

我认为大冢公司将于下个月公布他们的EGFR九个月数据，然后他们的两年数据即将公布。

操作者

所以我只是想思考

F

关于低丙球蛋白的一点

e

心律失常我认为有一些

F

关于150或300是否重要的问题

e

以及分析中的噪音和测量的时间，以及为什么您认为这对povi来说不是任何问题。是的，从安全性和低γ、球蛋白血症的问题开始，然后我们将讨论安全性的功效。结果真的非常棒，因为POVI和任何对April或Baf有效的药物。四月本质上是调节B细胞。您确实需要考虑安全概况。在安全性简介中，需要考虑的领域是感染。因此，我们具体关注的是，我非常高兴地看到的是，我们可以对蛋白尿、尿血、Gdiga 1获得这种水平的功效，将其降至这些非常低的水平，低于每克0.5克，这是重要的临床阈值，我们可以以非常有利的安全性降低到这些水平。因此，在感染方面，大多数感染都是轻度至中度的。所以想想上呼吸道感染。没有机会性感染，没有罕见的感染。感染的严重不良事件较低且平衡。安慰剂组恰好为0.5%，普莱维治疗组恰好为0.5%。所以就实际免疫球蛋白水平而言，这看起来非常好。让我们关注一下免疫球蛋白。抗体水平低于300、150或200。有些人使用400。这些阈值很重要，因为这就是人们设置试验的方式，也是试验可能采取某些行动的方式。你是对的。每次试验定义了不同的阈值。您测量它的次数不同。有些人每月测量一次，比如我们。其他人每季度测量一次。有些人需要多次测量才能称其低于该阈值。其他人需要简单的一个级别。所以交叉比较根本不容易。但重要的是，迈克尔，如果你问我，嘿，有什么让你担心的吗？根本没有。重要的是要关注的是感染。在疗效上，这些组之间的感染看起来非常平衡。你会问gfr，它是一个监管支持端点。对的因此，监管机构表示，蛋白尿在9个月内加速批准是可以接受的，但他们正在寻找两年的GFR以获得全面批准。然而，请注意，GR实际上并不是肾脏医学中的硬终点。硬终点是死亡、透析或移植。这就是我们真正想避免的。只是那个终点需要很长时间。因此，全面批准的可接受监管启用终点是gfr。我认为蛋白尿如此重要的原因是当你想到死亡、透析和移植的艰难终点时，这需要数年的时间才能形成。最接近反映这一点的是蛋白尿。我会做的就是考虑蛋白尿，好吧，如果我的蛋白尿改善比任何其他药物多1分，2分，5分，10分。多年来，你开始看到为什么蛋白尿是如此重要。该机构已经非常明确地表示，我们不允许分享gfr，但他们同样表示，他们需要看到GFR提供加速批准。所以我想说的是，伊根的任何药物，得到加速批准，有蛋白尿，我们已经分享，并有GFR，该机构发现安慰。谢谢

一

下一个问题将来自美国银行的Tazeen Ahmed。请继续。

E

嗨，下午好。我想问一下Reshma对于通读您最近提供的这项积极IGAN研究的顶部行到您目前正在竞选职位的PMN研究有何看法。其次，关于CF管道，我只是想了解一下您计划在下半年为8.28显示哪些数据，以及哪些数据被认为是好数据。谢谢.好吧，我们先来看看伊根。Tazim，我认为来自IGAN的一些数据对于无膜性非常重要且积极，因为现在我们已经在九个月的时间内研究了数百名患者，这是第二阶段结果的附加信息。因此，像PK PD、蛋白尿减少这样的事情，我认为所有这些在功效方面都很重要。显然，感兴趣的自身抗体是不同的。一个是PLA2 R。这就是我们在膜性与gdiga 1中寻找的。所以这必须自行发挥作用。但就其他参数而言，我认为这确实是积极的。我看到的另一个非常积极的变量是安全性。事实上，安全状况如此良好，我认为这是一个积极的因素。当然，IGAN研究是80毫克，而在膜研究中，我们正在研究80和240毫克以选择一种。最后，我对研究的进行方式感觉非常好，也就是说，就研究中止和治疗中止而言，中止率较低。我对背景治疗也感觉很好。当您考虑在当前实践中进行这些研究时，关注一下现在转向CF是非常重要的。这828个结果是我们完成健康志愿者研究后的CF队列。因此，您应该看到的是进入患者队列的单剂剂量的数据。您也应该看到汗液氯化物结果和安全结果。这是一个小群体，因此您不应该对PPF EV 1抱有任何期望。但我们正在寻找的读数、功效读数是汗液氯化物。所以您应该期望我们分享这一点。

一

下一个问题将来自bmo的Evan Segerman。请继续。

e

大家好，非常感谢你们回答我的问题。

F

我想详细介绍一下VX 522的停产情况。关于耐受性问题，您还可以分享任何其他信息，然后展望未来，您是否计划利用其他技术来帮助这些目前无法通过您当前的产品组合治疗的患者？

e

谢谢是啊下午好，埃文。关于VX 522，我可以告诉您的是，我们一直在监测并与您分享的耐受性问题与肺部炎症有关，比如炎症反应，可能是对用于传递它的LNP的反应。我这么说是因为这在这方面并不罕见。因此，关于我们将为患者做什么，我想明确一个事实，即我们对CF的承诺是绝对和坚定的。如果我们还能为95%人群中的患者做更多的事情，我们就会成为这样做的人。对于最后5，000名左右的患者，我们也将为此努力。我预计挑战将继续是交付。就模式而言，我们将不得不回到模式的绘图板上。这最后5，000人需要一些核酸治疗。对的因为它们根本不产生任何蛋白质。所以最大的问题不一定是核酸疗法是什么。我们有一些大的，有想法，他们，我认为，显而易见的。但是你怎么才能在不刺激肺部的情况下给药呢？这就是我们要做的。

一

下一个问题将来自Layrank Partners的David Ressinger。请继续。

F

是的，非常感谢并感谢所有更新。所以我的问题是在navix上。您能否帮助将第一季度2900万美元的收入与处方药或药丸的数量相匹配？然后，鉴于Your Navix目前为2.4亿人（超过人口的三分之二）提供了PBM覆盖，Genavics是否需要实现更多雇主选择加入和更多二级处方药职位才能使毛额与净收入正常化？非常感谢，邓肯。

E

你想拿走那个吗？

F

当然.下午好，大卫。因此，就你问题的第一部分而言，顺便说一句，我想说，总体而言，我们对Genabix的进展非常满意。就处方数量和收入数据而言，我们在协调季度1美元和销量方面完全步入正轨。正如我在准备好的讲话中提到的那样，我们确实在2026年第四季度和2026年第一季度之间看到了少量但相对正常的渠道库存去库存。当然，在该季度，医疗保险D部分计划正在重置，这可能会导致更高的共同支付和更多的放弃。然后，我们还看到一月份择期手术数量传统上的减少，由于流感季节相当强劲，今年的择期手术数量受到的影响稍微大一些。所以总体而言，我想说第一季度的表现符合我们的预期。我们绝对有望将2025年提供的处方数量增加到三倍以上。为了回答你问题的第二部分，我们刚刚覆盖了2.4亿人的生命。如您所知，我们对此非常满意。事实上，在更新中，自从我们敲定剧本以来，您知道我们一直在制定四个Medicare Part D计划。在脚本中，我们传达了我们已经确保了这四个计划中的一个的覆盖范围，实际上我们已经确保了这四个计划中的两个的覆盖范围，并且非常接近确保这些计划的三分之一或三分之一的覆盖范围。该报道从5月1日至7月1日开始。所以我认为我们不需要专注于下游计划和雇主计划。正如我们一直以来所说，随着我们确保了准入的最后支柱，患者支持计划将逐渐减少。到今年年底，我们的毛净比将恢复正常，随着今年剩余时间的推移，您将看到收入显着加速，并且加速速度快于处方药增长。谢谢

一

下一个问题将来自摩根士丹利的特伦斯·弗林。请继续。

D

谢谢.问我只有两个问题。我只是想知道您是否可以告诉我们Enaxaplan的幅度3期试验中是否有规定的FMSG患者百分比，是否有分界线，或者是否只是几乎所有人。该组合将取决于注册者和liftrec。只是想知道，就你们关注的三个不同时段而言，本季度的患者组合与上一个季度是否有任何不同。谢谢。

E

泰伦斯。我将在Axoplan的第三阶段回答您的SSGS问题。我会把它交给邓肯。我无法分享基线特征是什么样子，因为我们还没有查看过这些数据，也不知道这些数据。但我要告诉你的是，AMKD的常见之处在于，他们往往患有严重蛋白尿，所以我们谈论的是患有0.7克或以上蛋白尿的人。他们通常倾向于进行活检，因为这会导致大量蛋白尿。人们正在试图弄清楚是否存在潜在的已确定原因。因此，如果AMKDADE三期幅度试验中的许多甚至大多数患者实际上是已知的FMSG患者，我一点也不会感到惊讶，因为其中许多患者实际上确实接受了活检。不是所有的，但这并不罕见，所以这是我的猜测，但我没有正式的答案给你。幸运的是，IA注册已经完成。完整的研究招募将于今年完成，我们完全预计IA将在2027年初获得结果。所以我们很快就会知道答案。邓肯A升降机轨道特征过渡新

F

是的，特伦斯，谢谢你的问题。所以，是的，我假设你在天真谈论的三个类别是天真的病人，停止的病人，和过渡病人。我想说，一旦我们获得监管批准和报销，我们就会看到所有这些都将继续取得强劲进展。我们首先看到天真的患者出现，然后我们看到停药患者出现，然后最后过渡患者正在走向电梯，事实上，正如我们所希望的那样。所以在这一点上，本质上，我会告诉你，所有新患者都在乘坐电梯。没有人会去trikaftor。他们都要踏上缆车。我们看到停药的患者大部分转向Alifrec，当然，我们的绝大多数患者现在都从Trikaftor转向Alifrec，正如我们所预期的那样。因此，今年Liftrec增长的三个驱动因素是美国的持续普及、更多欧洲国家获得报销以及扩大的标签，例如，最近在最新的标签更新中增加了800名患者。所以希望这能回答你的问题，但我们看到的情况与我们之前看到的情况基本相似，并且非常高兴我们目前在电梯轨道上的资金远远超过10亿美元。

E

拜托，再问一个问题，查克，还有

一

下一个问题将来自巴克莱银行的Ellie Merrill。请继续。

E

有效性或安全性观点。我想，当你广泛地考虑CF的前景时，你是如何考虑电梯轨道设置的标准的，而不是你认为有增量改进的空间的？谢谢艾略特我们没听清你问题的第一部分。请重新启动好吗？当然.不好意思如果你现在听不到我说话，请告诉我。这只是ACQ上的另一个问题。你能听到我。好的，很好。就在828上，只是为了跟进前面的问题，我想，您认为从功效或安全性的角度来看，您希望看到什么是标准？然后，就像您考虑囊性纤维化的整体情况一样，您如何看待升降轨道设定的标准与您认为改进的空间？谢谢是啊当我们有了trikafta并且我们正在努力了解未满足的需求是什么时，老实说，埃莉更容易被发现。尽管Trikafta令人惊叹，但我们可以看到每天一次的药物对患者来说更好，我们可以看到获得更多相同的CFTR蛋白功能、更多的汗液氯化物、更多的患者低于诊断阈值60和正常水平30将是有利的。现在快进到我们今天的电梯轨道，真的有很少未满足的需求。所以我们需要一些特别的东西来推进。这就是为什么我们正在研究VX 828，我们正在研究VX 581，我们正在研究VX 272，因为我们真的想询问，看看是否有更多，我们可以带来的表。我在这个事件中真正要说的是不清楚的是。如今，90%的人，如果你从很小的年龄开始，阿里现在被批准为六岁，而我们正在申请两到五岁，90%的人不到60岁。我们三分之二的患者患有汗液氯化物。这低于正常水平。这是一天一次的药。现在，当你想一想，每个人，正如邓肯所描述的那样，我们所有的新患者，我们所有的年轻患者都在向阿里示好。这里的改进空间很小。所以，如果可能的话，我们就会成为这样做的人。但事情变得非常非常困难，因为我们已经减少到每天一次漂亮的DID，出色的汗液氯功能，2/3正常。这很艰难，所以如果我们看到了，我们一定会让您知道。但这就是为什么我们如此挑剔，并提出了这么多的药物，看看是否有什么比电梯更好。太好了，我想我们就在那里结束了。查克，你能提供重播信息吗？

一

我会的这将结束我们的问答环节，以及我们今天的电话会议。感谢各位出席今天的报告会。重播今天的活动将可在通话结束后不久拨打1-877-344-7529或1-412-317-0088使用重播访问代码10208180。感谢您的参与。您现在可以断开连接。

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