文字记录：生物素制药2026年第一季度盈利电话会议

Biomarin Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：BMRN）周一召开了第一季度财报电话会议。以下是电话会议的完整记录。

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Biomarin Pharmaceutical完成了对Amicus的收购，在其投资组合中增加了两种创新疗法Galafold和Pomebility，将2026年的收入增长预测加速至20%。

该公司报告2026年第一季度总收入为7.66亿美元，其中酶疗法同比增长6%，由Vimizim、Naggazyma和Brineura领衔。

由于Amicus产品的纳入以及预计下半年业绩强劲，Biomarin提高了2026年全年预期，总收入预计在38.25亿美元至39.25亿美元之间。

运营亮点包括在美国成功推出针对青少年的Palanziq、患者对Voxogo的强劲需求以及启动Amicus产品整合计划。

管理层对实现Fabry病和Pompe病的更高诊断率表示有信心，并预计Voxogo在第二季度晚些时候在软骨发育不良和BMN 401在治疗ENPP 1缺乏症方面取得关键成果。

操作者

下午好，欢迎大家参加Biomarin Pharmaceutical 2026年第一季度电话会议。今天的会议正在录制中。所有线路均处于静音状态，以防止出现任何背景噪音。演讲者发言后，将进行问答环节。如果您想在此期间提出问题，只需按星号键，然后按电话键盘上的数字1即可。如果您想撤回您的问题，请再次按星号1。此时，我想将会议交给投资者关系主管Tracy McCarty。请继续。

Tracy McCarty（投资者关系主管）

感谢运营商提醒您，这份非机密演示文稿包含有关Biomarin Pharmaceutical Inc.业务前景的前瞻性陈述。包括对Biomarin财务业绩、商业产品和不同治疗研究和开发领域潜在未来产品的预期。结果可能会存在重大差异，具体取决于Biomarin产品计划的进展、监管机构的行动、资本的可用性、制药市场的未来行动和竞争对手的发展以及Biomarin向证券交易委员会提交的文件中详细说明的因素，例如10-Q、10-K和8-K报告。此外，我们将在今天的电话会议上使用G法规中定义的非GAAP财务措施。这些非GAAP措施不应孤立地考虑、替代或优于根据美国GAAP制定的财务措施，您可以在收益发布和收益陈述中找到与美国GAAP的相关对账，这两项措施现已在我们网站的投资者关系部分中提供。请注意，除非另有说明，否则我们对今天电话会议的评论将重点关注非GAAP财务措施。从第三张幻灯片开始，介绍Biomarin的管理团队。参加今天电话会议的还有首席执行官Alexander Hardy、首席财务官Brian Mueller、首席商务官Kristin Hubbard和首席研发官Greg Freiberg。我现在将致电Biomarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy。

亚历山大·哈迪（首席执行官）

布莱恩谢谢你亚历山大。请参阅今天的新闻稿，了解2026年第一季度的详细业绩，包括GAAP与非GAAP财务指标的对账。所有第一季度业绩将在我们即将推出的10 Q表格中公布，我们预计将在未来几天提交。现在转向第7幻灯片，第一季度总收入为7.66亿美元，在酶疗法和vVoxogo患者需求增加的支持下，同比增长。正如预期的那样，这些有机增长动力被订单时间动态以及罗克塔维安·库万和版税收入下降部分抵消。酶疗法的收入同比增长6%，主要得益于Vimizim、Nglazyam和Brineura、Palynziq的增长。第一季度收入受到美国订单时间的影响，导致2025年第四季度库存水平上升。正如上个季度所讨论的那样，我们预计这种库存动态将正常化，并预计2026年全年帕兰齐克的收入将同比增长，因为18岁以下人群中新患者的增长势头增强，患者继续调整至维持剂量。Oxogo的收入得到了所有地区新患者的支持，这符合我们在上一季度财报电话会议上分享的预期。展望未来，由于预期的订单时间并与2025年保持一致，我们预计2026年下半年VVoxogo的收入将高于上半年。克里斯汀稍后将为商业动态提供更多色彩。现在转向幻灯片8。第一季度销售成本同比增长，主要原因是与一项不成功的工艺认证活动相关的3100万美元费用，该活动旨在扩大Naglazyme的制造能力。重要的是，这并没有影响商业供应。虽然这一事件降低了第一季度的利润率和每股收益，但我们预计这一费用将在2026年全年被抵消。非GAAP摊薄每股收益指引第一季度非GAAP研发费用同比增加，主要是由于支持BMN 401的支出，BMN 401是我们在2025年下半年的酶交易中收购的3期临床项目。VVoxogo治疗软骨发育不良、BMN333治疗软骨发育不全和BMN351治疗Duchenne的开发活动。肌肉营养不良症也导致研发费用逐年增加。非GAAP SBA费用也有所增加，部分原因是支持酶疗法和VVoxogo商业扩张的投资，部分原因是与Amicus收购相关的收盘前成本。第一季度非GAAP稀释每股收益为0.76美元，受到我刚才提到的运营费用增加驱动因素以及第一季度收入的影响的显着影响，我们认为这将是今年最低的季度。与Amicus收购相关的销售成本和收盘前成本的影响导致我们的非GAAP每股收益结果产生了每股收益0.20美元的影响。回顾这些因素有助于衡量Biomarin的基本业务业绩，以及第一季度业绩如何符合我们的全年每股收益指引，在对Amicus业务进行分层之前，该指引对于历史Biomarin业务保持不变。现在转向第9张幻灯片和我们更新的2026年全年指南，其中现在包括Amicus财务展望。从上周开始，我们将2026年全年酶疗法收入指引提高至27.25亿美元至27.75亿美元，其中包括Galafold、Pombility和Opfolda的有意义的贡献，导致中点时增长约30%。将这些高增长产品添加到我们的酶疗法产品组合中，将我们全年总收入指引增加至38.25亿美元至39.25亿美元，中点代表2026年同比增长约20%。对于BVoxogo，我们将维持975美元的收入指导增长至10.25亿美元，继续反映中点的个位数高增长。关于非GAAP稀释每股收益指引，我们正在将指引范围更新为4.85美元至5.05美元。正如之前所传达的那样，2026年全年对Amicus的收购将略有稀释。我们继续预计，此次收购将在2027年开始的密切且大幅增长之后的头12个月内增加非GAAP稀释每股收益。截至上周2026年交易结束，Amicus P and L将纳入Biomarin的财务业绩。正如Alexander所提到的那样，我们预计将包括Amicus基本运营费用减去2026年预期的初始成本协同效应。现在交易已经完成，我们与Amicus业务进行了更深入的接触，并计划在下一个季度的财报电话会议上分享我们对商业收入和成本协同效应的展望，以提供对更新指导时间的一些看法。我们预计下半年历史生物马林产品的订单时间以及galafold、Pombility和Otfolda两个完整季度的收入将推动与2026年上半年相比显着提高的收入。为了提供背景信息，我们预计2026年总收入的55%以上将在下半年得到确认。同样，就我们盈利能力的预期时机而言，我们预计第二季度非GAAP稀释后每股收益将略高于第一季度，部分原因是4月份发生的收盘前Amicus成本加上2026年Amicus稀释的金额增加到第二季度。此外，下半年加权的收入时间导致我们的大部分预期盈利能力发生在第三季度和第四季度。这些盈利时机动态推动了我们下半年预计2026年每股收益的约三分之二。简而言之，关于不断变化的地缘政治不确定性我们正在非常密切地关注中东局势，并注意到今天的指引反映了2026年该地区将出现少量干扰的情况。展望未来，我们期待与您分享我们扩大的财务前景，该前景因增加了galafold和Palestinian而得到改善，并为加速近期和中期增长奠定了基础。感谢您的关注。现在我将把它交给克里斯汀进行商业更新。

克里斯汀谢谢你布莱恩。今年迄今为止，我们产品组合的商业执行情况令我们感到鼓舞，酶疗法和voxogo的患者需求强劲。我们期待着就我们的计划提供更详细的商业更新，以最大限度地发挥下季度Opfolda的galafold和Pombility的潜力。我们的首要任务是关注Fabry和Pompe Switch的驾驶诊断。这将支持提高Galafold、Pomvillity和Opfolda销售国家的渗透率。虽然我们同时制定这两种产品的地理扩张计划，但我们期待在第二季度电话会议上向您通报最新情况。现在转到幻灯片11，我将从酶疗法开始更新2026年第一季度的业绩。正如Brian所概述的那样，酶疗法在Vimizim、Maglazyne和Brunera的带领下，在第一季度实现了6%的同比增长。在酶疗法产品组合中，我们继续看到强劲的患者需求和依从性。在第一季度转向Palinsiq，我们继续扩大潜在的患者基础，医生的参与度仍然很高。重要的是，在FDA批准Palynziq的年龄标签扩展到12岁及以上人群后，我们已经成功地在这个年龄组推出，并看到了令人鼓舞的早期势头。我们观察到，在青少年发展的这一关键阶段，护理人员和医疗保健提供者对青少年的治疗表现出了广泛的兴趣和参与。自批准以来，我们观察到有意义的入组和18岁以下人群的新患者开始。从处方的角度来看，青少年的吸收是由具有丰富经验的医生处方Palynziq以及临床医生谁是新的治疗。回想一下，患者可能需要几个月的时间才能滴定到他们的维持剂量Palynziq，所以我们希望在未来几个季度看到积极的早期处方的结果。Palynziq继续独立于其能力，使PKU患者达到生理费用水平，同时减少饮食限制，无论严重程度如何。随着美国Adolescent的推出以及欧洲预计将于今年晚些时候获得批准，我们对Palynziq随着时间的推移可以对更多家庭产生的影响感到兴奋。现在转向幻灯片12上的Voxogo，第一季度业绩反映了第四季度强劲之后的预期订单时间动态，特别是在国际市场。重要的是，我们观察到全球患者增加量强劲增长，接受Voxogo治疗的儿童数量同比增加了20%以上。由于竞争对手最近进入了美国市场，我们的重点仍然是执行我们的战略，并且我们在第一季度继续看到强劲的势头。在所有地区和AEGI持续增加患者、全球强有力的坚持和坚持以及处方药基础的持续扩大的支持下，Voxogo进展继续。我们的团队专注于推动所有年龄段的新患者开始治疗，重点是2岁以下儿童，国际软骨发育不全共识指南建议在美国尽快进行早期诊断和使用Voxogo治疗，我们很高兴地看到，我们在教育和与护理人员合作方面所做的努力正在对第一季度的2岁以下年龄段产生影响。超过一半的新患者来自2岁以下的儿童，比例高于上季度。此外，我们还发现，两岁以下儿童开始Voxogo治疗的平均年龄下降了约10%，缩小了国际诊断和治疗开始之间的窗口期。迄今为止，在全球扩张到55个国家的基础上，我们的战略仍然专注于为更多有更多机会的地区的患者提供帮助，并在人口密度已经高的国家治疗婴儿现已提交我们的SNDA全面批准的净率。我们相信voxovo临床证据的深度和持久性可以进一步得到加强，加强其在患有软骨发育不全的婴儿和儿童治疗决策中的作用。与此同时，我们在将Voxogo扩展到卵巢发育不良的准备工作方面正在取得进展。随着我们越来越接近第三阶段数据和潜在的发布，我们的商业化前活动继续加速。我们在美国的举措正在发挥作用。越来越多的人在更年轻的时候被诊断出来，诊断率正在上升，越来越多的医生要求进行诊断测试。我们期待在2026年第二季度获得第三阶段的顶线结果，并在今年下半年提交给全球卫生当局，并可能在2027年获得批准。总而言之，我们对整个产品组合中观察到的强劲患者需求感到高兴，我们的核心业务部门持续增长，以及一系列引人注目的短期机会来加速增长。这样，我就会把它交给Greg进行研发更新。格雷格谢谢你克里斯汀。

正如预期的那样，2026年将成为研发活跃的一年，我们期待实现多个有意义的里程碑。转到第14张幻灯片，我们建立了一个全面的Voxogo证据包，其远远超出了描述年化生长速度的范围，还强调了软骨发育不全儿童的长期持久性和具有临床意义的健康结果。最近，在儿科内分泌学会年会上，我们分享了三项正在进行的长期扩展研究的数据，这些研究说明了随着时间的推移，Voxogo的持续益处。在六到八年的随访中，观察到所有年龄组的臂展Z评分均出现一致且累积的改善，如幻灯片14左侧所示。在右侧，您再次看到身高和身高Z评分的一致和累积增益，并在8年的随访中获得持久的结果。除了解剖学上的获益，我们还提供了数据，证明voxogo对生活质量的有利影响。重要的是，这些持续的疗效结果得到了强大的安全性数据库的支持，该数据库目前包含超过10，000患者年的暴露，加强了Voxogo的长期安全性。总之，这一广泛的证据强化了voxogo的差异化特征，没有其他软骨发育不全疗法得到安全性、有效性和功能结局方面长期数据的支持。重要的是，该数据涵盖了整个儿科年龄人群，voxogo仍然是唯一获准从婴儿期立即使用的疗法。这允许早期开始治疗，并提供一个很长的窗口来积极影响软骨内骨形成以及对健康结果的所有潜在下游益处。这些数据共同构成了我们旨在满足上市后要求的全面批准提交文件的坚实基础，该文件已于四月份提交给FDA，并将使我们有机会通过同行评审的出版物和演示与社区分享voxogo长期价值的直接证据今年晚些时候。现在转向幻灯片15，2026年剩余时间包括几项预期的管道更新，包括预计在第二季度读取的两项特别重要的关键数据，从软骨发育不良开始。我们相信医疗保健提供者社区期待着一种针对这种骨骼疾病的靶向疗法，并且我们对voxogo用于该适应症的科学依据充满信心。这种信心基于Dawber博士的研究员赞助的研究所证明的概念和持久性的强有力证据，以及我们在自己的3期关键试验中观察到的快速入组情况。我们期待在第二季度同时分享这些第三阶段的顶级结果，我们在三岁以下儿童中进行的第二阶段研究的招募进展非常顺利，凸显了人们对Voxogo作为婴儿期治疗垂体发育不良的潜在选择的早期兴趣。我们还预计今年第二季度将公布BNN-401的第三阶段顶级数据。值得注意的是，ENPP 1缺乏症是一种罕见、严重且进行性的遗传性疾病，影响血管、骨骼和软组织系统。BNN 401有可能成为第一个治疗ENPP 1缺乏症的疾病靶向疗法。在1至12岁儿童中进行的SYS CY 3研究包括两个CO主要终点。第一个是第52周无机焦磷酸盐相对于基线和血浆测量的变化。第二个是治疗52周后，RGIC或Ricketts总体印象的变化评估BNN-401对老年患者骨骼健康的改善的临床经验表明，焦磷酸盐的正常化伴随着骨矿物质生物标志物的改善、功能表现以及患者和医生报告的结果。除了这些关键的读数之外，我们还想强调BTN-333（我们的长 代理ANP疗法。我们很高兴分享，我们的全球注册启用第23阶段研究正在进行中。我们正在迅速推进该计划，目标是将BMM 333建立为治疗软骨发育不全和其他骨骼疾病的潜在下一代标准护理。在结束之前，我还想在三月份的肌肉萎缩症协会大会上讨论一下BNN 351治疗杜兴型肌营养不良症，我们提供了初步数据，表明在6和9毫克每公斤剂量队列中，第25周肌营养不良蛋白呈剂量依赖性增加。与历史匹配的对照组相比，这些发现伴随着肌肉损伤生物标志物肌酸酶的显着下降，并且通过北极星评估和六分钟步行测试来测量功能衰退的预防。到目前为止，我们对开发计划中观察到的肌萎缩蛋白表达水平和功能改善感到鼓舞。每公斤12毫克队列的招募正在进行中，随着该计划的继续推进，我们期待在年底前提供额外的更新。最后，我们要感谢患者、家人和护理人员，他们的承诺继续使这一进展成为可能。感谢您今天的关注。我们现在将呼吁

感谢Tracey，感谢大家今天加入我们。我很高兴我们上周完成了对Amicus的收购，通过增加两种创新疗法，即治疗法布里病的Galafold和治疗庞贝病的Pombility和Opfolda，开启了Biomarin新的、令人兴奋的篇章。此次收购将我们预期的2026年收入同比增长加速至今天更新指引中点的20%。这种走强的轨迹只是Biomarin长期财务前景增强的开始，并得到了我们更大、更多元化的商业投资组合的支持。自去年年底宣布收购Amicus的计划以来，我们一直在为从第一天开始的快速整合做准备，目标是提高这些新增产品的峰值潜力。最近交易完成后，我们启动了有针对性的整合计划，重点是利用BioMarin的运营规模和能力来提高法布里病和晚发型庞贝病患者的诊断和治疗率。下个季度，我们计划分享这一路线图以及有关Biomarin增长加速的更多细节，将Galafold、Pombility和Opfolda添加到我们的商业投资组合中，并将FSGS的DMX 200添加到我们的后期管道中。简单谈谈第一季度业绩和今年剩余时间的前景，首先从酶疗法开始，我很高兴看到继最近Palanziq青少年标签在美国扩张后，PKU社区产生了浓厚的兴趣。我们将与克里斯汀进行更详细的讨论。我们预计酶疗法将在2026年实现强劲增长，Galafold、Pombility和Opfolda加入产品组合将进一步支持这一点。转向我们的骨骼疾病业务部门，我们发现患者对bVoxogo的需求强劲，第一季度所有地区的新患者数量都有所增加。在美国，大多数新患者来自2岁以下人群。这些结果反映了我们对增加Voxogo采用的重点投资，特别是在年轻患者中。基于我们在软骨发育不全方面的领导地位，我们很高兴提交了vVoxogo的sNDA完全批准。我们预计将在未来几个月内听到审查的时间。我要祝贺我们的监管团队在这个全面的提交包中所做的出色工作。我们还期待着VVoxogo和软骨发育不良以及ENPP 1缺乏症的BMN 401的关键结果，这两个结果都将在第二季度晚些时候公布。总之，我们预计2026年将是Biomarin重要的一年。我们当前的重点仍然是无缝和快速地整合Amicus，以加速我们今年及以后的增长轨迹。在两个即将到来的关键数据读出之后，追求监管的下一步，将Galafold和Pomebility和Opfolda添加到BioMarin的创新药物组合中，为全球更多的患者提供了一个机会，为我们所有的利益相关者在短期和长期内创造了重大价值。当我们进入下一个篇章时，我想对Biomarin和Amicus的员工表示感谢，他们的奉献精神构成了我们为患者服务的共同使命的基础。感谢您的关注，我现在将电话转给布莱恩，以提供更多的财务更新。

Brian Mueller（首席财务官）

克里斯汀·哈伯德（首席商务官）

Greg Freiberg（首席研发官）

操作者

您的问题接线员谢谢您。我们现在开始问答环节。如果您已拨入并想提出问题，请按电话键盘上的星号1举手加入队列。如果您想撤回您的问题，只需再次按星号1，我们将先开始。肖恩·莱曼·摩根士丹利

迈克

嗨，我是迈克，找肖恩。感谢您回答我们的问题。我想想触及两件事。首先，查看儿科内分泌学会的最新数据，您能否帮助了解您在骨矿物质含量和发育不良方面看到的好处，以及这如何告知或影响您进入顶级市场的期望？

Greg Freiberg（首席研发官）

谢谢你的问题，迈克。我是格雷格·弗赖伯格。是的，除了测量历史上软骨发育不全和软骨发育不全的生长速度外，我们当然还测量了各种健康和福祉因素，包括骨骼生物学和骨骼健康。累积数据中呈现的DEXA扫描再次表明，除了增加骨骼长度和刺激软骨内骨形成之外，是的，骨骼是健康的，是我们希望看到的力量，并再次重申了我们在其他FGFR3相关突变条件下看到的情况。软骨发育不全。进入第三阶段研究的数据读取，我们当然很高兴看到这些数据。该活动将在今年中点之前举行，所以我们提到是在第二季度。我们渴望看到这些结果，我认为它再次强调了PES的数据强调了这样一个事实：软骨发育不良虽然与软骨发育不全相比是一个独特且个体的适应症，但相关生物学再次表明该假设是一个强有力的假设。我们在多布罗博士来自国家儿童医院的数据中再次看到，我们看到了这种生长肯定符合我们研究旨在衡量的统计学显着改善标准的增长。关于安全状况，我们预计那里也不会发生任何意外事件。因此，祈祷我们将在数据可用时更新您所有人。

迈克

太感谢了这真的很有帮助。然后也许只是回顾一下有关Amicus整合的介绍评论，暗示也许有一个未来增长加速的路线图。我们只是想知道您是否可以帮忙发表评论。我的意思是，特别是对于AM Bility和Opfolda来说，您认为有哪些杠杆可以推动该市场的转换率增加？谢谢

克里斯汀·哈伯德（首席商务官）

是啊，非常感谢。我是克里斯汀·哈伯德，上周刚刚关闭，我可以说我们对这两种产品的商业潜力感到非常非常兴奋，正如我们之前提到的那样，这两种产品都是可以添加到我们产品组合中的高增长产品。但我会特别为Galafold扩展一点，我们真的认为最大的增长杠杆是在诊断方面。我们知道，很大一部分顺从的病人仍然没有被诊断出来，而推动诊断正是，你知道，“朋友”真正开始建立势头的地方。但我们认为，利用Biomoran在这方面的能力，我们真的可以继续推动这一进程。在棕榈能力和opfulva方面，这更多的是一个转换的机会。我们真的认为在未来几年里，随着患者现有疗法的进展，这里将有一个相当大的机会。所以我们真的在努力，再次，Amicus已经开始，这是围绕开始新的治疗，看看病人已经确定自己的进展和了解进展是什么样子。这是我们真正关注的一个领域，更不用说不断产生的证据来证明转换的好处。所以，这些领域我们对Biomarin的能力充满信心，并对未来的发展轨迹感到非常兴奋。我们将在第二季度电话会议上分享更多信息。

汤米

我们将转向高盛Salvine Richter的下一个问题。感谢回答您的问题。这是汤米为萨尔文报道的节目。简单介绍一下doxogo，想知道您是否看到了与竞争对手进入不同行为的任何早期信号，无论是切换还是在新的患者广告中。谢谢

克里斯汀·哈伯德（首席商务官）

是的，谢谢你的问题。这又是克里斯汀。正如您在我们准备好的评论中听到的那样，我们第一季度的需求确实仍然强劲。我们的入学人数实际上超过了第一季度。我们的入学人数超过了去年下半年的平均水平，并且这一趋势持续到了四月份。所以当我们现在看到的时候，我们真的很兴奋。如您所知，根据共识指导方针，我们非常关注0至2人群，并且我们看到了那里的真正势头。我们的新患者开始人数不仅受到加权，其中一半以上属于第一季度的0至2人群，而且我们还看到该人群从诊断到治疗的时间减少了10%。所以我们知道真正的重点正在发挥作用。此外，我们关注已经在接受治疗的患者，并确保那些治疗效果良好的患者，我们希望确保他们了解vVVoxogo现有证据的全部情况，并继续在益处方面拥有积极的体验。因此，我们对第一季度的进展感到非常满意，并期待继续沿着这一轨迹前进。

操作者

我们将在斯蒂菲尔（Stifel）与保罗·马蒂斯（Paul Matisse）一起观看。

Brian Mueller（首席财务官）

太好了非常感谢您回答我的问题。只是预览您下季度的更新，因为它与非法庭整合有关，我想知道您是否可以为我们奠定基础，说明您可能提供的内容，因为它与收入前景的持续时间有关。您是否会谈论高峰销售或更新这些观点或其他任何内容？其次，您可以做的任何事情来为我们的预期奠定基础，涉及增长、成本协同效应，以及盈利能力前景的持续时间。谢谢嗨，保罗。谢谢.感谢这个问题。是的，我们今天想强调的是，一周前刚刚完成交易，你知道，迄今为止集成的简要更新，周末进展顺利。您今天看到了我们的收入指引的更新，添加了我们八个月Amicus收入的预期范围，得出中点5亿美元，更新后的指引同比增长20%。我们还想为第二季度的更新奠定基础。交易公告。我们讨论了这两个业务之间的战略契合度如何非常强，并且由于随着时间的推移，Biomarin的全球以及商业和医疗能力是在我们现有的产品组合上建立的，这两种药物应该真正在Biomarin中拥有更大的潜力。这是交易背后的一个关键理由，我们一直在制定计划，直到交易结束，现在我们已经完成，我们正在深入挖掘并更深入地参与Amicus业务。这就是为什么我们要等到第二季度才提供此额外更新。但它将包括有关长期潜力的许多细节和指标，包括我们对收入峰值的看法。提醒您，根据我们在宣布交易时的尽职调查，我们重申了Amicus关于Galafold、Pombility和Alfolda各自约10亿美元的峰值收入潜力的看法。但随着我们制定长期业务计划和战略来扩展这两种药物，我们认为这有可能更高。因此，这就是我们要分享的内容，对于我们来说，分享一些关键指标和策略对于我们预计如何实现长期潜力来说非常重要。因此，请继续关注，我们期待在第二季度分享更多内容，顺便说一句，这还包括一些其他财务要素，例如协同效应、长期盈利能力、增长等。我会分享这一点。今天。我们重申了之前的预期，虽然正如您今天在每股收益指南中看到的那样，您知道，Amicus的收购相对于日历26略有稀释，但在收盘后的前12个月内会增加，然后在整个27年开始时会大幅增加。是的因此，我们期待着分享更多内容，但我们已经有了一个良好的开端。

茉莉

我们将转移到巴克莱银行的埃莉·穆瑞尔（Ellie Murrell）旁边。嗨，这是Jasmine为Ellie服务的节目。非常感谢您回答我们的问题。因此，仅针对Voxogo和垂体发育不良，您认为的良好数据以及您希望在agv上看到的最新数据是什么？您如何看待明年卵巢发育不良对Vooxoga收入的贡献？那么您认为该人群的吸收节奏是多少？您能谈谈您的商业准备工作吗？

克里斯汀·哈伯德（首席商务官）

谢谢.茉莉，这是格雷格·弗莱伯格。也许我会拿走第一部分，然后把它交给我的同事。关于我们正在移交的Vox HCH研究，当然我们将在今年第二季度查看数据。非常期待。当然，与对照组相比，成功是增长方面的统计学显着改善。你知道，在这个世界上，我们当然正在衡量各种其他指标。当然，我们正在关注其他拟人化措施，当然还有安全状况以及增长方面的任何统计积极改善。我们认为这对这些患者来说是一个胜利。我只想补充一点，你知道，我认为，我们已经看到年龄较大的儿童的招募速度相当惊人，正如我在准备好的评论中提到的那样，我们的发育不良研究中的婴儿确实表明这是一个渴望疾病靶向疗法的市场。同样，在驱动这种疾病的突变方面，其生物学与软骨发育不全的生物学非常相似。因此，从这个角度来看，当然，基于道伯博士看到的数据，我们很高兴看到最终结果会是什么。我认为还有一个关于市场的问题，我将把这个问题交给克里斯汀。是的，谢谢。因此，我们的总体目标当然是将vVoxogo的增长持续到中期。卵巢发育不良是其中的一个重要组成部分。实际上，我们今天重点关注的是诊断及其周围。我们之前曾分享过，全球可解决的患者总数为14，000人。这假设我们可以继续推动对这种疾病的诊断和认识。因此，我们在推出之前的这个时间点的目标实际上是增加已确定的发育不良患者的数量，我们让医生了解基因检测并确保他们提供的。实际上，这个想法是患者在更早的年龄就被诊断出来。因此，我们今天的目标是改进这一点，并确保我们在潜在发布时识别出患者。

Greg Freiberg（首席研发官）

Jasmine，如果我能从医疗事务的角度补充一个因素的话，我们显然在看到我们的数据之前就在社区中积极工作，真正尝试加速被诊断患有这种疾病的患者数量。当然，这可能有三个方面，让患者能够更快地转诊，进行评估，当然，进行更多检测，以及我们正在基因方面进行工作，对所谓的不确定意义的VUS变体进行重新分类。因此，在那个世界里，我们再次预计，如果这种疗法可用，将会有患者可以接受并准备好接受这种疗法。

克里斯汀·哈伯德（首席商务官）

如果我可以快速介绍一下我们迄今为止正在运行的诊断计划和此类非宣传性启动前活动时已经取得的成功，我们已经看到我们已经发现的发育不良患者数量增加了90%，年龄减少了70%。因此，这些正是我们正在努力争取并希望在整个发布期间继续使用的数字类型。

操作者

我们将转向Evercore的Corey Kazimov提出的下一个问题。

Brian Mueller（首席财务官）

嗨，我是阿迪找科里。感谢您回答这个问题。我有一个关于指导增加的问题，从中点增加5亿美元的指导。你能确定吉福德的贡献相对于2025财年产生的6亿美元收入来说是保守的吗？你知道，将这两项资产添加到指导中的关键假设是什么？嗨埃迪，这是布莱恩。非常感谢你的问题。我很高兴有机会为今天更新的这个重要元素提供更多的色彩。所以是的，我会为你裱起来的。首先，您知道，5亿代表一个范围的中点，该范围符合我们现有的26酶疗法指南的范围。但是，但是我会，我会从时间的角度对中点说话。仅需提醒的是，随着交易上周结束，5亿美元的中点主要代表今年5月至12月剩余的八个月。我会分享你关于保守主义的问题，我想说它既不保守，也不激进。我们认为这是现实的。我会分享的。您知道，我们分析了Amicus产品收入从1月到4月的未报告时期，当我们观察这一时期与共识相比时，虽然没有报告，但1月到4月的业绩领先于共识。众所周知，Galfold和Palm联手将在2026年取得强劲开局。话虽如此，这还是一周前刚刚完成的交易。我们将在下个季度回来，带来更多的颜色，包括长期潜力。我还想分享的是，由于您对2025年报告的6亿人口发表了评论，因此今天从Amicus更新的基础范围，您知道，有机同比增长率的角度范围从十几岁到二十岁以下。所以我们认为这是一种非常健康、健康的增长。而且，我们很高兴这些资产现在成为我们投资组合的一部分。再说一次，由于将其应用到生物马林酶疗法上，您会看到同比增长30%，而中点时的总收入为20%。所以我们对此感觉很好，我们将分享更多未来的信息。

操作者

我们将紧随摩根大通的杰西卡·菲（Jessica Fye）。

何塞

嗨，我是Free Jess上的Jose，感谢您回答我们的问题。相对于软骨发育不全，我们应该如何考虑boxogo在发育不良症中的应用？您认为这些市场之间的不同差异中有哪些相似之处？其次，您能否帮助我们弥合第一季度患者同比增长20%与收入增长3%之间的脱节？是否完全是由较大的订单来解释

克里斯汀·哈伯德（首席商务官）

去年第四季度？谢谢是啊因此，我将根据我们如何看待它来解决问题的第一部分。我认为我们可以认为它与软骨发育不全类似。但我认为，正如我前面提到的，对我们来说最重要的是确保疾病意识的程度、治疗的紧迫性和诊断确实是我们关注的，因为我们相信这就是加速采用曲线的原因。因此，我们的目的是尽可能多地推动这一目标，以便在2027年初潜在推出时识别出患者，但重要的是，我们要继续保持这一势头，因为这最终将成为推动采用曲线形状的因素。

Greg Freiberg（首席研发官）

克里斯汀，从医学的角度来看，如果我可以评论一下的话，软骨发育不良的儿童与软骨发育不全的患者生来就患有同样的生长缺陷。因此，他们通常会晚一点才被诊断出来。他们被转诊和诊断。因此，我们之前提到的数据点，这是我们的目标之一，试图缩小诊断年龄的数字，我们认为这是一个真正的积极迹象，表明我们正在做的工作，让这些孩子交到合适的医生手中，他们再次知道该为他们做什么，这似乎是一个真正的早期成功。我们期待着继续帮助塑造这个社区并制作这些疗法，如果治疗患者的医生能够真正使用它们的话。

Brian Mueller（首席财务官）

谢谢格雷格和克里斯汀。我将回答收入时机或波动问题。我很感激您指出这一点，因为重要的是要强调，潜在的患者需求增长与报告的收入之间的脱节完全是订单时间。顺便说一句，这个层有几个不同的层，我们上季度讨论了这两个层。其中之一是，第四季度处理的大型国际订单，但第一季度没有再次出现。第二个是回顾多年来我们业务的独特之处，即第四季度到第一季度美国库存的影响有限。这影响了Pound Zeke和VVoxogo。你知道，增加一周的库存并不重要，但足以表现为季度收入的差异。这就是为什么我们想要强调潜在的患者需求增长。顺便说一句，其中没有重大的价格驱动因素。这完全是订单时间动态。

操作者

我们将搬到TD Cowan的Phil Niddao旁边。

亚历山大·哈迪（首席执行官）

下午好.感谢回答我们的问题。我们两个。首先，您能介绍一下国际贸易委员会听证会的最新情况吗？我们特别想了解您对最近在网上发布的国际贸易委员会审前简报的看法。这是第一个。新闻稿中的第二个注释是，2027年BMN333第23期试验将有一些数据。您能否提供有关届时将发布哪些数据的更多详细信息？谢谢.非常感谢菲尔。是亚历山大。我会回答你问题的第一部分，并将其交给格雷格回答第二部分。因此，关于国际贸易委员会，我的意思是，总的来说，你知道，我们相信在国际贸易委员会寻求排除令来执行我们的知识产权是在美国保护我们的知识产权的最快捷方式。正如您提到的，我们最近完成了国际贸易委员会的证据听证会，听证后简报现已提交给首席行政法法官。因此，接下来发生的事情是，我们预计将在8月21日或前后收到有关Cendis产品是否侵犯我们专利的裁决。届时，如果整个委员会决定审查该决定，那么最终决定预计将在12月21日左右做出。所以这是我们所处的位置以及我们未来可以期待什么？我还想补充一点，你知道，完成国际贸易委员会程序后，我们预计还将在联邦地区法院执行我们的专利，当然，联邦地区法院也可以提供金钱赔偿。我现在把它交给格雷格。

Greg Freiberg（首席研发官）

谢谢你的问题，菲尔。关于BTN-333。提醒那些正在通话的人，这是我们的长效ANP模拟物。再次设计用于每周给药时释放持续的、潜在更高的CGM暴露量。再次提醒您，在我们的第一阶段，我们看到我们能够在健康志愿者中安全地实现的曲线下面积增加了10倍以上。我们最近启动了针对软骨发育不全儿童的23期研究。这是一项多区域临床试验。目前它在世界多个国家开放。我们正在注册，我们的目标是运行第二阶段部分，即为儿童接种三剂BNN-333中的一剂。还有一只手臂也有varxogo。这项研究中没有安慰剂。我们最终将在2027年报告的是，我们将能够衡量六个月时间点的年化增长速度。我们将使用这些数据以及其他措施、拟人化措施、其他安全和福祉措施，根据Bayesian分析做出决定，即我们应该将哪种剂量提前到第三阶段，与voxogo进行正面交锋。再次寻找AGV的优势，并假设更多的AGV将推动我们都熟悉的健康和健康测量。

操作者

我们将在雷蒙德·詹姆斯（Raymond James）与克里斯·雷蒙德（Chris Raymond）一起观看。

Greg Freiberg（首席研发官）

谢了只是关于BMN 333关键试验的一个问题。我知道这以前也出现过，但我想我只想以更尖锐的方式询问是否决定进行优效试验。我想我已经听到你们在333左右所说的，提供两到三倍的免费ANP，这应该转化为更高的功效。但也许只是战略上，如果非劣势性试验可以显示这些数据，为什么要冒险进行优势研究呢？谢谢.是的，谢谢你的问题。这是Greg Freiberg，您知道我们BMN 333的目标是发展这个空间，而不仅仅是制作更方便的Voxogo版本。我只想强调的是，3倍的目标至少是3倍。我们实际上正在测试3倍、5倍和大于7倍的AUT暴露。因此，从这个角度来看，我们坚信BMN 333是测试这一假设的正确试剂。我还要补充一点，从非自卑的角度来看，这是一个很自然的问题。从纯数学的角度来看，这不是更容易吗？实际上要困难得多，为了表明其与Voxogo等药物相比的非劣势性，该研究的规模将是其规模的10倍以上。因此，从这个角度来看，设计这项研究是可行的。但我确实想向您保证，在第二阶段部分结束后，我们将有机会查看数据。如果需要进行调整，Bayesian模型会给我们一个更新，告诉我们应该重新评估这些将是潜在的机会。话虽如此，我们非常清楚我们想要从这个分子中得到什么。我们想要一种优质的ANP产品，它可以成为未来软骨发育不全疗法的基石。

亚历山大·哈迪（首席执行官）

我只想补充一句，正如格雷格所说，这是亚历山大。您知道，我们认为这里的机会和需求实际上是在功效、自动导向车以及线性增长之外的所有好处方面的优势。但通过这项研究的设计，我们实际上对Voxogo进行了主动控制。因此，该研究的规模小于格雷戈尔已经涵盖的非劣等性设计。但我们也认为，对护理人员和医生的提议意味着这应该是一项对潜在患者非常有吸引力的研究，注册、被纳入，因此，你知道，招募速度非常重要。因此，我们认为，从疗效的角度来看，我们的目标是取得的优越性，以及快速的试验招募和正在实现的里程碑确实是一个令人信服的主张。

Greg Freiberg（首席研发官）

是的，当有积极、安全和有效的治疗方法时，安慰剂对照研究不再真正，你知道，可能进行。这也不是正确的做法。

操作者

下一个问题来自富国银行的Mohit Bansal

Greg Freiberg（首席研发官）

太好了我是Mohit Bansal的Jianxi感谢您回答我们的问题。所以我们只有一个。我只想双击一下BMA系列。我想你们讨论了BME 363的目标是改进。但只是想知道竞争对手也在与生长激素一起推进他们的每周ANP类似物，并可能报告更高的agv。随着时间的推移，我们应该如何看待Biomarin对这一不断发展的治疗格局的看法以及363可能发挥的潜在作用。谢谢谢谢你的问题，我又是格雷格·弗莱伯格，这是真的，我认为与生长激素结合的数据，我们已经看到了大约12个月的数据，确实表明，在早期研究中，通过添加第二种药剂可能会产生额外的生长。但我想警告你，现在组合还为时过早。生长激素已经存在很长一段时间了，但据我所知，它只在一个市场获得批准，那就是日本。原因是，可以用生长激素刺激的生长从历史上看并没有导致最终成年身高的增加。增长被打开，但代价是可能提前关闭增长板。这仍然是一个悬而未决的问题。我认为我们确实需要看到两年、三年或更长时间的数据，不仅是为了看到安全性，当然，生长激素虽然具有可管理的安全性，但确实有自己的一系列挑战，需要由医生监控。但我们需要看看这些成果是否长期存在。想向您保证，这是我们正在密切关注的事情，如果有机会和杠杆可以帮助ANP更好地完成工作，可以这么说，我们将在正确的时间和地点进行评估。我们认为现在不是正确的时间，我们当然有兴趣在范式转变之前看到更多数据。这也与我们从许多利益相关者那里听到的情况一致。

操作者

我们将转移到我们的下一个问题从乔施瓦茨在喉合作伙伴。

乔·施瓦茨

太好了，非常感谢。我想知道我们是否可以对您对酶疗法业务的指导意见获得更多的看法。我们看到它增加了5亿，我们估计Amicus为Galafold和Palm MOP以及去年八个月的计算机创造了约4.5亿的收入。我认为这意味着两位数的低增长率约为11%。但我听说你提到了高两位数的增长率，布莱恩，所以我只是想知道你是否可以帮助我们

Brian Mueller（首席财务官）

调和这种差异。谢谢.谢谢，乔。感谢这个问题和你的数学。我可能会将您试图通过两个因素来实现的和解差异归因于。首先，通过按比例计算2025年的八个月，你知道，有一些，你知道，那里存在一些缺失的变量，而且缺乏精确性，我们无法进行严格的苹果与苹果比较。其次，你知道，就全年而言，我再次指出，加拉福德和庞培在今年前四个月的强劲表现，并且向上。所以你知道，同样没有，没有报道。这是内部管理数据。我们没有披露它，因为它没有像常规季度那样经过通常的外部报告流程。但是，但我们认为为全年增添色彩很重要。所以我，我会说这更重要，这也关系到我们自己的生意。当我们考虑这些季度时间动态时，我认为最重要的是比较全年的年度周期，这就是当我们拼凑今天隐含的范围时，你知道，Amicus报告的全年6.34亿美元。从十几岁到二十几岁都有。所以我鼓励你们把注意力集中在这一点上，而不是试图去计算它们。四分之一内地图

操作者

我们接下来将转向美国银行的Jason Gerbery。

克里斯汀·哈伯德（首席商务官）

嘿伙计们，感谢回答我的问题。亚历克斯，继续跟进国际贸易委员会的问题。我试图弄清楚您是否了解优势解决制造业变通办法的能力，并帮助我们思考如果您得到积极的裁决，例如是否可以在任何形式的上诉期间保留决定，然后作为后续行动，就在Palm up上，我相信您继承的资产基本上已投放到15个国家市场，我认为目标是将其投放到80个国家市场。那么，既然您已经在2026年或2027年获得了资产，我们应该如何考虑该阶段的分阶段。谢谢，非常感谢这个问题。因此不幸的是，我不会得到有关itc及其潜在场景的任何进一步细节。所以我希望您能够理解，我们不想谈论太多细节，尤其是在案件悬而未决的情况下。所以我现在将把第二部分交给克里斯汀。是的，非常感谢您提出有关庞培性的问题。你说得绝对正确，目前我们在15个国家/地区获得了报销，而且我们在交易完成之前一直在做的事情，我们一直在进行重要且深入的探索会议，真正研究Galafold和Pombility在每个市场的业务，真正了解什么，了解其中的动态，但重要的是，正如你提到的那样，我们在80个国家的足迹，并说明潜力和机会在哪里。我们正在为Galafold和Pombility Up寻找机会。鉴于PA Momop的发射轨迹要早得多，您可以想象其中将会有更多国家可供关注。但重要的是要注意的是，我们不一定要将其纳入我们整个80个国家的足迹中，但重要的是，看看我们认为潜在机会在哪里，然后有节奏地进行讨论，我们将在第二季度电话会议中分享更多内容。

操作者

问答环节到此结束。我现在将把会议交给BioMarin首席执行官Alexander Hardy做闭幕词。

亚历山大·哈迪（首席执行官）

感谢接线员，感谢大家今天加入我们。正如您所知，本季度标志着Biomaria的一个非常重要的拐点，最近完成了amicus收购，扩大了我们的商业影响力，将我们2026年收入增长前景增强至20%，并增强了我们为全球更多患者提供服务的能力。我们对酶疗法产品组合中观察到的强劲患者需求感到鼓舞。我们预计，PalinSJ在青少年中推出的势头将随着Voxogo继续增强，第一季度新患者首次推出的人数同比持续增加20%以上，尤其是在幼儿中，这表明了对其长期安全性和有效性的信心，并强调了尽早开始治疗的重要性。随着AMICUS的整合正在顺利进行，未来将出现几个短期催化剂。管道读数我们专注于将这种势头转化为加速增长、更广泛的患者影响和有意义的价值创造。我们感谢您的持续支持，并期待下个季度向您提供最新信息。谢谢

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