Opus Genetics的OPGx-LCC 5计划被纳入FDA罕见病证据原则计划

Opus Genetics，Inc（纳斯达克股票代码：IRD）（“Opus Genetics”或“公司”）是一家临床阶段生物制药公司，开发基因疗法来恢复遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力和预防失明，今天宣布，其研究性的BCA 5基因治疗计划OPGx-BCA 5已被接受加入美国食品和药物管理局（FDA）的罕见病证据原则（RDPP）计划。

OPGx-BCA 5是治疗Leber先天性黑蒙5型（LGA 5）的潜在基因疗法，Leber先天性黑蒙5是一种由BCA 5基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病。这种情况会导致早发性、进行性视力丧失，并经常导致儿童严重的视力障碍或失明。目前还没有批准的专门针对BCA 5的疗法。