Atossa Therapeutics因（Z）-内西芬治疗麦库恩-奥尔布赖特综合征而获得FDA罕见儿科疾病称号

指定将（Z）-endoxifen项目扩展到罕见的儿科内分泌疾病，并在批准后使Atossa有资格获得优先审查收件箱奖

西雅图，2026年5月4日/美通社/ -- Atossa Therapeutics，Inc.（纳斯达克：ATOS）（“Atossa”或“公司”）是一家临床阶段生物制药公司，致力于在肿瘤学和其他临床需求高度未满足的领域开发新疗法，该公司今天宣布，美国食品和药物管理局（“FDA”）已授予（Z）-endoxifen罕见儿科疾病（“RPD”）称号，用于治疗女性麦库恩-奥尔布赖特综合征（“MAS”）。

RPD称号授予旨在治疗主要影响出生至18岁人群的严重或危及生命的疾病的候选药物。合格上市申请获得批准后，具有RPD指定的药物可能有资格获得优先审查申请（“PPV”），该申请可用于获得未来申请的优先审查，也可以出售或转让给另一名申办者。在过去18-24个月里，披露的PPV销售额约为1亿至2.05亿美元。

医学博士Steven Quay说：“这一指定是Atossa的一个重要监管里程碑，并进一步验证了（Z）-endoxifen在肿瘤学领域的潜力。”博士，Atossa Therapeutics总裁兼首席执行官。“麦库恩-奥尔布赖特综合征是一种罕见而严重的儿科疾病，医疗需求严重未得到满足，特别是对于受激素调节失调和青春期提前影响的年轻女孩。我们相信（Z）-endoxifen有潜力解决关键疾病驱动因素并改善这些患者的预后，同时还通过罕见儿科疾病计划创造潜在的非稀释价值。

Quay博士继续说道：“我们很高兴参加了在费城儿童医院举行的纤维发育不良、麦库恩-奥尔布赖特综合症联盟（“FD/MAS联盟”）（https：//fdmasalliance.org/）研究优先事项研讨会，与会者包括领先的临床医生、研究人员和患者、他们的护理人员和患者倡导团体。该研讨会的目的是通过将患者及其护理人员面临的观点和挑战与临床医生和研究人员对当前科学状况的洞察结合起来，为FD/MAS的研究议程提供信息和制定，确定未满足的医疗需求并促进合作，以加速为患者开发新的治疗选择。

我们对该论坛的参与强调了我们在推进MAS（Z）-endoxifen的开发过程中与临床和患者社区合作的承诺。"

Atossa研发高级副总裁Janet Rea表示：“RPD指定为我们评估MAS的开发策略时加强与FDA的合作提供了宝贵的监管途径和机会。”“我们对在这种情况下支持（Z）-endoxifen的科学原理感到鼓舞，特别是考虑到它作为有效SERM/D的机制及其调节雌激素驱动的疾病表现的潜力。随着我们进一步定义临床开发路径，我们期待推进该计划。"

关于罕见儿科疾病命名

FDA的RPD指定保留用于严重或危及生命的疾病，主要影响出生至18岁的个体，并符合《联邦食品、药品和化妆品法案》（“FD&C法案”）第526条中罕见疾病或病症的定义。MAS是一种罕见的儿科疾病，由于其严重的表现，包括促性腺激素非依赖性早熟，加速骨成熟，影响儿童和青少年的内分泌异常。

在FDA批准合格的新药申请或生物制品许可申请后，获得RPD指定的药物可能有资格获得PPV，前提是满足所有法定标准。PPV可以由申办者使用，也可以出售或转让给另一家公司。

关于麦库恩-奥尔布赖特综合征

MAS是一种极其罕见的遗传性疾病，由GNAS基因激活突变引起，导致马赛克内分泌失调。由于它非常罕见且症状广泛，诊断可能具有挑战性。该疾病的特征是三重症状：多发性纤维发育不良：用软弱的纤维组织取代正常骨骼，导致骨折、畸形和疼痛; Café-au-lait Spots：色素过度的皮肤斑块，边缘不规则、“锯齿状”（通常被描述为“缅因州海岸”），通常尊重身体中线;和功能失调内分泌病：通常称为性早熟，儿童（尤其是女孩）可能早在两岁时就开始青春期。在儿科患者中，MAS通常表现为促性腺激素非依赖性早熟，尤其是在女性中，这可能导致生长加速、骨瘦如柴过早关闭和成人身高下降。其他并发症可能包括甲状腺功能障碍、生长激素过量和其他内分泌异常。目前有效的治疗选择有限，凸显了对新治疗方法的需求。

关于Atossa Therapeutics

Atossa Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：ATOS）是一家临床阶段生物制药公司，在肿瘤学和其他重大未满足需求领域开发创新药物。该公司的主要候选产品（Z）-endoxifen目前正在多个临床环境中开发。

（Z）-Endoxifen是一种有效的选择性雌激素受体调节剂/降解剂（“SERM/D”），具有在多种感兴趣机制中的活性。Atossa正在评估其在肿瘤学和罕见疾病中的潜在应用。该公司的专有口服制剂显示出与他莫昔芬不同的良好安全性和药理学，包括ER靶向作用和PKC抑制。Atossa的（Z）-endoxifen未被批准用于任何适应症。

Atossa此前曾获得FDA的孤儿药认定，以及用于治疗杜氏肌营养不良症的（Z）-endoxifen RPD。合格的上市申请获得批准后，具有RPD指定的药物可能有资格获得PPV，可用于获得未来申请的优先审查，也可出售或转让给另一名申办者。在过去18-24个月里，披露的PPV销售额在1亿至2.05亿美元之间。

Atossa的（Z）-endoxifen计划得到了不断增长的全球知识产权组合的支持，包括最近颁发的多项美国专利和全球范围内众多正在审批的申请。

更多信息请访问https://atossatherapeutics.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含适用证券法含义内的某些“前瞻性陈述”，包括但不限于我们对公司发展和监管战略以及相关里程碑的预期，包括公司可能寻求（Z）-endoxifen的潜在迹象、（Z）-endoxifen获得监管机构批准的可能性及其时间，公司获得罕见儿科疾病优先审查收件箱的潜在资格和价值，以及公司的潜在市场和增长机会。“预期”、“潜在”、“继续”、“可能”、“将”、“应该”、“可能”、“将”、“寻求”、“意图”、“计划”、“估计”、“预期”、“相信”、“设计”、“预测”、“未来”或有关意图、信念或当前预期的其他类似表达或陈述，均为前瞻性陈述。

本新闻稿中的前瞻性陈述受到风险和不确定性的影响，可能导致实际结果、结果或实际结果或结果的时间与预测或预期存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：我们有能力成功执行缩短临床开发时间表并寻求MAS适应症或其他适应症主导项目，（Z）-endoxifen;我们的临床前研究、临床试验和研发项目的预期时间、完成和结果;临床前研究结果和临床研究结果之间不可预测的关系;监管备案和批准的时间或可能性;必要监管批准的结果或时间;我们获得MAS的（Z）-endoxifen药物独家经营权的能力;我们保持遵守纳斯达克上市要求的能力;我们建立和维护涵盖我们产品的知识产权的能力;总体宏观经济状况对我们业务的影响;我们筹集资本的能力;以及Atossa向SEC提交的文件中不时详细介绍的其他风险和不确定性，包括但不限于其10-K表格年度报告和10-Q表格季度报告。

PPV的市值是可变的，并受到我们无法控制的许多因素的影响，并且报告的过去PPV销售金额不一定表明未来的PPV销售金额。

前瞻性陈述截至本新闻稿发布之日。除非法律要求，否则我们不打算更新任何前瞻性陈述。

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来源：Atossa Therapeutics Inc