Atossa Therapeutics宣布FDA将罕见儿科疾病指定为（Z）-endoxifen，用于治疗女性McCune-Albright综合征

RPD称号授予旨在治疗主要影响出生至18岁人群的严重或危及生命的疾病的候选药物。合格上市申请获得批准后，具有RPD指定的药物可能有资格获得优先审查申请（“PPV”），该申请可用于获得未来申请的优先审查，也可以出售或转让给另一名申办者。在过去18-24个月里，披露的PPV销售额约为1亿至2.05亿美元。

医学博士Steven Quay说：“这一指定是Atossa的一个重要监管里程碑，并进一步验证了（Z）-endoxifen在肿瘤学领域的潜力。”博士，Atossa Therapeutics总裁兼首席执行官。“麦库恩-奥尔布赖特综合征是一种罕见而严重的儿科疾病，医疗需求严重未得到满足，特别是对于受激素调节失调和青春期提前影响的年轻女孩。我们相信（Z）-endoxifen有潜力解决关键疾病驱动因素并改善这些患者的预后，同时还通过罕见儿科疾病计划创造潜在的非稀释价值。

Quay博士继续说道：“我们很高兴参加了在费城儿童医院举行的纤维发育不良、麦库恩-奥尔布赖特综合症联盟（“FD/MAS联盟”）（https：//fdmasalliance.org/）研究优先事项研讨会，与会者包括领先的临床医生、研究人员和患者、他们的护理人员和患者倡导团体。该研讨会的目的是通过将患者及其护理人员面临的观点和挑战与临床医生和研究人员对当前科学状况的洞察结合起来，为FD/MAS的研究议程提供信息和制定，确定未满足的医疗需求并促进合作，以加速为患者开发新的治疗选择。

我们对该论坛的参与强调了我们在推进MAS（Z）-endoxifen的开发过程中与临床和患者社区合作的承诺。"

Atossa研发高级副总裁Janet Rea表示：“RPD指定为我们评估MAS的开发策略时加强与FDA的合作提供了宝贵的监管途径和机会。”“我们对在这种情况下支持（Z）-endoxifen的科学原理感到鼓舞，特别是考虑到它作为有效SERM/D的机制及其调节雌激素驱动的疾病表现的潜力。随着我们进一步定义临床开发路径，我们期待推进该计划。"