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2026-05-04 19:36
具有临床意义的血管角化瘤是一种罕见的、慢性的、使人衰弱的淋巴管畸形,在美国没有FDA批准的治疗方法,估计有超过50,000例确诊患者。
2期单组、基线对照试验,预计将在美国领先的血管异常中心和高容量皮肤病中心招募多达15名受试者。
第二阶段试验的总体结果预计将于2027年下半年公布
宾夕法尼亚州韦恩2026年5月4日(环球新闻)-- Palvella Therapeutics,Inc.(Palvella或“公司”)(纳斯达克股票代码:PVLA)是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发和商业化新型疗法,以治疗患有严重、罕见皮肤病和血管畸形的患者,这些疾病尚未获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的治疗方法。该公司今天宣布,首批患者已接受LOTU给药,这是一项多中心2期临床试验,旨在评估QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶(QTORIN™雷帕霉素)治疗具有临床意义的血管角化瘤的安全性和有效性。