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2026-05-04 19:16
接受调查的HCP强调减少患者对TPN的依赖以提高生活质量、减少线感染和降低血栓形成风险的重要性。大多数人(46.4%)认为减少每周接受TPN的天数是未来治疗的优先事项。另有30.1%的受访者优先减少每天的TPN工作时间,而优先减少TPN数量的受访者较少(11.3%)。
SBS是一种严重的慢性疾病,其特征是液体和/或营养物质的吸收能力降低,通常需要长期依赖肠外支持或PS(IV营养和/或IV补水)来维持生命。长期依赖PS的SBS患者(也称为SBS伴肠衰竭(SBS-IF))经常经历沉重的治疗负担、生活质量下降和感染等严重并发症的风险增加。尽管采用了目前的管理方法,但对减少PS依赖和改善结局的疗法的需求仍然没有得到满足。据估计,美国有18,000名成年患者患有SBS-IF,欧洲和日本,并且长期依赖PS。
“对于许多患有短肠综合征的人来说,TPN可以维持生命,但也会深刻影响生活质量。LANDMARK调查表明,仍然明显需要更多的疗法来进一步减少TPN依赖,”Syed-Mohammed R.说。贾弗里,医学博士,底特律Henry Ford Health的胃肠病学家和移植肝脏病学家,也是该研究的主要作者。“虽然减少TPN量仍然很重要,但减少TPN的天数可能会对患者的生活产生更有意义的影响。"
调查结果还强调了SBS-IF患者与长期TPN依赖相关的重大负担。HCP指出,中心线感染(59.8%)、疲劳(47.9%)、中心线疼痛(43.2%)、腹痛(40.5%)、肿胀(37.5%)和血栓形成(29.5%)是最常见的并发症。中心线感染(49.7%)和中心线疼痛(44.0%)被认为是患者最痛苦的问题。近一半的受访者(48.2%)认为中心静脉导管相关挑战(包括感染、疼痛和血栓形成)是TPN的主要局限性,其次是生活质量下降(34.8%)和肝脏毒性(32.4%)。
“调查结果强调了患有SBS-IF患者的现实经历,而我们的阿肽STARS和STARS-2临床试验中的终点旨在评估肠外支持依赖的维度,包括TPN容量的减少和TPN停药天数的增加,”医学博士Michael Shetzline说,博士,Ironwood Pharmaceuticals首席医疗官、高级副总裁兼研究和药物开发主管。“通过立足于HCP和患者的现实见解,我们可以更好地专注于改善患者的结果。"
除了调查结果外,Ironwood及其合作者还提供了来自阿庇肽和利那洛肽研究的数据。主要调查结果总结如下。
阿拉肽长期安全性数据
来自STARS临床项目的数据(包括II期STARS Nutrition研究、STARS III期随机安慰剂对照母研究和正在进行的开放标签扩展STARS Extend)表明,阿庇肽表现出耐受良好的长期安全性特征,与之前的研究一致,因不良事件导致的停药率较低,并且没有新的安全性观察结果。利那洛肽数据
在2-5岁患有功能性排便的儿科患者中,3期开放标签扩展的数据显示,利那洛肽72微克耐受性良好,没有新的安全信号。大多数患者的FC症状得到了缓解,腹泻的发生率较低。在IBS-C成人中,一项事后分析表明,利那洛肽与种族、民族和年龄亚组IBS-C症状的改善有关。安全性结果与既定的安全性特征一致。在患有严重CIC的成年人中,3期研究的事后汇总分析表明,利那洛肽72微克或145微克可以改善排便频率、粪便稠度、拉伤和大多数腹部症状,凸显了其解决肠道功能和症状负担的能力。一项事后分析表明,利那洛肽在CIC和IBS-C成年人中表现出在关键临床终点上的功效,无论是否使用pH调节剂,在IBS-C中表现出在关键临床终点上的功效,无论使用pH调节剂,安全性结果与已知的安全性特征一致。