Arrowhead Pharma表示，澳大利亚TGA批准REDEMPLO、RNA药物作为饮食的辅助药物，以降低家族性乳糜微粒血症综合征成年患者的三酸甘油脂水平

- REDEMPLO是澳大利亚第一种也是唯一一种获准用于治疗FCS的药物，并被授权用于基因确诊和临床诊断的成年FCS患者

- FCS患者的三酸甘油脂水平极高，急性胰腺炎和相关长期并发症的风险也高得多，通常导致生活质量下降

- 澳大利亚的批准是基于PALISADE 3期研究的积极结果，该研究与使用安慰剂的研究相比，REDEMPLO使三酸酯较基线降低了中位数80%，并显着降低了汇总剂量的急性胰腺炎的发生率

Arrowhead Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：ARWR）今天宣布，澳大利亚治疗用品管理局（TGA）已批准REDEMPLO®（plozasiran），一种小干扰RNA（sirium）药物，作为饮食的辅助剂，以降低患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的成年患者的三酸甘油脂水平，这些患者的标准降低三酸甘油脂治疗不足以。FCS是一种严重的罕见疾病，其特征是三酸酯水平可能比正常水平高出几个数量级，导致患急性、复发性和潜在致命性胰腺炎的风险大幅增加。FCS仍然被广泛诊断不足，估计全球每百万人中有1至13人受到影响。

REDEMPLO是澳大利亚第一种也是唯一一种获准用于治疗FCS的药物，并被授权用于基因确诊和临床诊断的成年FCS患者。TGA的此次批准是在美国、加拿大和中国获得批准之后获得的，并且随着箭头继续努力增加FCS患者在全球获得护理的机会，EMA也收到了积极的意见，建议获得营销授权。