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2026-05-01 18:58
医学博士David Meeker表示:“欧盟委员会的授权是向欧洲后天性血友病患者提供第一个新治疗选择的重要一步。”节奏制药公司董事长、总裁兼首席执行官。“由于下视丘直接损伤或结构异常而导致的下视丘功能障碍导致的吞噬过度和加速、持续的体重增加对患者和家人产生了重大影响,他们迄今为止还没有获得批准的治疗选择。随着这项授权的实施,我们期待与当地卫生当局合作,支持可能受益于整个欧洲的患者获得医疗服务。"
获得性HO是一种罕见的神经内分泌疾病,其特征是下视丘损伤或损伤导致体重加速和持续增加。Rhythm估计,欧洲约有10,000人患有后天性血友病。
EC的批准是基于塞特梅拉诺肽治疗后天性血友病的III期TRANSECT试验的关键120名患者队列的结果。这项全球研究达到了其主要终点,经安慰剂调整后的体重指数(BMI)下降了19.8%,具有统计学意义。对于平均BMI较基线的变化这一主要终点,接受塞特梅拉诺肽治疗的研究参与者(n=81)在第52周时降低了-16.5%,而接受安慰剂治疗的患者(n=39)增加了+3.3%(p<0.0001)。成人患者(18岁及以上; n=49)在52周时实现了安慰剂调整后的BMI下降-19.2%,儿科患者(18岁以下; n=71)在52周时实现了安慰剂调整后的BMI下降-20.2%。在TRANSECT研究中,塞特梅拉诺肽总体耐受性良好。最常见的治疗后出现的不良事件(影响超过20%的参与者)是恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着过度和头痛。
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在欧盟授权的情况下,该公司现在将努力确保欧洲各国的访问权限。预计将于2027年投入商业运行。