PTC Therapeutics将报告PIVOT-HD长期扩展研究的结果

新泽西州沃伦2026年4月28日/美通社/ -- PTC Therapeutics，Inc.（纳斯达克：PTCT）将于美国东部时间今天4月28日下午4：30举办网络广播电话会议，分享Votoplam PIVOT-HD长期扩展研究的24个月中期分析结果。PTC的合作伙伴诺华在今天的季度财报电话会议上表示，长期扩展数据支持现已启动的诺华三期INVEST-HD研究，诺华和PTC将评估该计划潜在的最佳下一步措施，包括与FDA采取进一步行动。

要访问实时网络广播，请访问PTC网站投资者部分中的“活动与演示”页面。活动结束后30天内，PTC网站将提供网络广播的重播。如需通过电话参与，请提前在此处注册以接收拨入详细信息。

关于PIVOT-HD PIVOT-HD设计为一项为期12个月的安慰剂对照试验，旨在评估votoplam两个剂量水平（5毫克和10毫克）相对于安慰剂的药效学效果和安全性。最初，该研究仅包括2期患者。随后增加了类似规模的第3阶段队列，以帮助确定未来研究的最佳研究人群。PIVOT-HD的主要终点为第12周时总血亨廷顿蛋白（HTT）降低和安全性事件。次要终点包括12个月的血液HTT水平，其他血液和中枢神经系统（CNS）生物标志物以及复合统一亨廷顿氏病评定量表（cUHDRS）的变化。

12个月后，患者有资格参加一项长期扩展研究，其中所有受试者都将接受votoplam。最初随机分配至5毫克和10毫克的人将继续接受该剂量水平;最初随机分配至安慰剂的人将以1：1的比例随机分配至5毫克或10毫克。所有受试者和研究者对初始治疗分配保持盲情。

关于Votoplam Votoplam（原名PTC 518）是一种小分子剪切修饰剂，通过独特的机制促进包含包含提前终止密码子的新型假exon，从而引发亨廷顿蛋白（HTT）mRNA降解并随后降低HTT蛋白水平。Votoplam是在成功发现和开发用于脊髓性肌萎缩症（SM）的Evrysdi®（risdiplam）之后，从PTC经过验证的拼接平台中发现的。Votoplam于2024年12月与诺华（Novartis）合作。PIVOT-HD临床试验完成后，诺华承担了votoplam的开发、生产和商业化的责任。

关于亨廷顿病亨廷顿病（HD）是一种致命的、遗传性的中枢神经系统遗传性疾病。1它是由缺陷基因引起的。该基因产生一种名为Huntingtin（HTT）的蛋白质，该蛋白质参与大脑神经细胞（神经元）的功能。当基因有缺陷时，它会产生异常（或突变）的HTT蛋白，该蛋白具有毒性，并导致神经元损伤和神经元死亡。2 HD通常出现在30多岁或40多岁的人身上。症状可能在生命早期出现，这称为青少年HD。2，3还有婴儿HD的病例，症状出现在10岁以下的儿童中。2虽然症状因人而异，但这种疾病主要影响大脑，导致异常运动、言语困难、吞咽和行走，以及许多其他症状，包括行为、障碍。认知和运动障碍。4，5虽然有批准治疗特定疾病症状的疗法，但目前还没有治愈HD的方法，也没有批准的药物可以延迟发病或减缓疾病进展。

关于PTC Therapeutics，Inc. PTC是一家全球生物制药公司，致力于为患有罕见疾病的儿童和成人寻找、开发和商业化临床差异化药物。PTC正在推进强大且多元化的变革性药物管道，作为其为医疗需求未得到满足的患者提供一流治疗的使命的一部分。该公司的战略是利用其科学专业知识和全球商业基础设施来优化患者和其他利益相关者的价值。要了解有关PTC的更多信息，请访问www.ptcbio.com并在LinkedIn、X、Instagram和Facebook上关注我们。

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参考文献：

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来源：PTC Therapeutics，Inc.