Taysha基因疗法将在ASGCT 2026年会上揭示新的临床前数据，支持TSHA-102用于Rett综合征的结构设计

泰莎基因治疗公司（纳斯达克股票代码：TSHA）（Taysha或该公司）是一家临床阶段生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒（AAC）的基因疗法治疗中枢神经系统（中枢神经系统）严重单基因疾病，该公司今天宣布，将提供新的临床前体外数据，该数据来自对TSHA-102（scAAC 9-miniMeCP 2）进行头对头评估，与具有全长MCAP 2的类似ssAAC 9构建体进行比较。在神经元细胞模型中。这些数据将在即将于2026年5月11日至15日在波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会的海报展示中展示。

TSHA-102是一种用于Rett综合征临床评估的scAAC 9基因疗法，它编码功能性、微型化的MBEP 2转基因，这是支持增强的传导效率和稳定性的关键设计特征。即将提供的数据与之前发表的载体比较一致，证明scAAC 9比ssAAC 9驱动显着更高的MeCP 2蛋白表达，这支持Taysha使用微创腰椎间盘内（IT）给药有效地将TSHA-102传递到中枢神经系统的能力。此外，数据表明，miniMeCP 2蛋白在分子和生化功能方面与全长MeCP 2蛋白在功能上相当，并且在神经元细胞中表现出相当的稳定表达。

“这些发现表明，miniMeCP 2蛋白在功能上与全长MeCP 2相当，并且scAAV 9载体能够实现显着更高的蛋白质表达，在神经元细胞模型中传递的MeCP 2比相当的ssAAV 9构建体高出30倍，”Sukumar Negran医学博士说，Taysha总裁兼研发主管。“scAAV 9的增强的传递效率和改善的基因组稳定性支持我们使用微创腰椎间盘内给药有效地将TSHA-102传递到中枢神经系统的能力。重要的是，这些数据为TSHA-102的差异化构建设计提供了直接的机制验证，并为我们REVEAL 1/2期试验的A部分中使用TSHA-102治疗后所表现出的早期、持续和加深的功能改善提供了翻译支持。我们期待在本季度晚些时候报告REVEAL 1/2期试验A部分的长期安全性和有效性数据。"