BioMarin完成对Amicus Therapeutics的收购

收购将Galafold®（米加司他）治疗法布里病，并将Pombiliti®（cipagglucosidase alfa-atga）+ Opfolda®（麦格司他）添加到BioMarin的商业投资组合中

BioMarin预计将在2026年5月4日第一季度盈利电话会议上提供更新的2026财年指引

加利福尼亚州圣拉斐尔2026年4月27日/美通社/ -- BioMarin制药公司（纳斯达克：BMRN）今天表示，已完成之前宣布的协议，以全现金交易方式以每股14.50美元收购Amicus Therapeutics，总股权价值约为48亿美元。此次收购将加强BioMarin的商业投资组合，在该公司现有的针对髓鞘储积病的药物组合中增加两种新治疗方法：Galafold®（米加司他），第一种治疗法布里病的口服药物，以及Pombiliti®（cipagglucosidase alfa-atga）+ Opfolda®（麦格司他），一种治疗庞贝氏病的双成分疗法。BioMarin现在还在美国拥有了MX-200的使用权，这是一种潜在的一流研究性小分子，用于治疗局灶节段性小球硬化症（FMSG），这是一种罕见且致命的肾脏疾病，处于3期开发阶段。

BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示：“收购Amicus的完成推进了BioMarin的战略，即加强和多元化我们的增长格局，同时推进了我们为罕见疾病患者提供药物的使命。”“BioMarin的全球规模、成熟的商业基础设施和先进的内部制造能力建立在Amicus的传统之上，使我们能够将Galafold和Pombiliti + Opfolda带给世界各地更多患者。"

关于Galafold Galafold®（米加司他）123毫克胶囊是一种口服药理伴侣a-半乳糖苷酶A（alpha-Gal A），用于治疗患有易感半乳糖苷酶基因（GLA）变体的成人法布里病。在这些患者中，Galafold的工作原理是稳定身体自身功能失调的酶，以便清除疾病代谢物的积聚。Amicus Therapeutics估计，在全球范围内，大约35%至50%的法布里病患者可能患有可适应的GLA变体，尽管该范围内的适应率因地理位置而异。Galafold已在全球40多个国家获得批准，其中包括美国、欧盟、英国、和日本

美国适应症和用途Galafold适用于治疗根据体外检测数据确诊患有法布里病和可接受GLA变体的成年人。

该适应症是基于肾间质微血管细胞球状三羟甲基神经胺（KIC GL-3）代谢物的减少而获得加速批准的。该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床受益的验证和描述。

美国重要安全信息

不良反应：Galafold报告的最常见不良反应（> 10%）是头痛、口鼻炎、尿路感染、恶心和发热。

用于特定人群：关于孕妇使用Galafold的临床数据不足，无法了解重大出生缺陷和流产的药物相关风险。告知女性对胎儿的潜在风险。目前尚不清楚人乳中是否含有加拉福德。因此，应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对Galafold的临床需求，以及Galafold或潜在的孕产妇疾病对母乳喂养的婴儿产生的任何潜在不良影响。不建议将Galafold用于患有严重肾损伤或需要透析的终末期肾病的患者。Galafold在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。要报告疑似不良反应，请联系Amicus Therapeutics，电话1-877-4AMICUS或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。有关Galafold的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。

关于Pombiliti + Opfolda Pombiliti + Opfolda，是一种双成分疗法，由cipagglucosidase alfa-atga组成，这是一种富含双M6 P的rhGAA，促进通过M6 P受体的高亲和力吸收，同时保留其加工成最活跃形式的酶的能力，以及口服酶稳定剂麦格司他，旨在减少血液中酶活性的损失。

美国适应症和用法POMBILITI联合OPFolda适用于治疗体重≥40 kg且当前酶替代治疗（ERT）未改善的迟发性庞贝氏症（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏症）成人患者。

安全性信息过敏反应（包括过敏反应）：应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果发生重度超敏反应，应立即停用POMBILITI，并开始适当的药物治疗。输注相关反应（IAR）：如果发生重度IAR，立即停用POMBILITI并开始适当的药物治疗。易感患者的急性心肺功能衰竭风险：易受液体容量超负荷影响的患者，或患有急性基础呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在POMBILITI输注期间可能存在心脏或呼吸状态严重恶化的风险。请参阅完整的美国处方信息，了解完整的黑框警告。禁忌症：POMBILITI与Opfolda联合用药禁忌于妊娠期。胚胎-胎儿毒性：可能导致胚胎-胎儿伤害。建议有生育能力的女性注意对胎儿的潜在风险，并在治疗期间和末次给药后至少60天内采取有效的避孕措施。不良反应：最常见的不良反应至少5%为头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发烧。请参阅美国完整的POMBILITI（西聚葡萄糖苷酶alfa-atga）预写信息，包括盒装收件箱，以及OPFOLDA（麦格司他）的完整预写信息。

关于BioMarin BioMarin是一家全球领先的罕见病生物技术公司，专注于为患有遗传疾病的人提供药物。这家总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔的公司成立于1997年，拥有良好的创新记录，拥有一系列商业疗法组合以及强大的临床和临床前管道。BioMarin采用独特的药物发现和开发方法，寻求通过追求对患者产生深远影响的类别定义药物来释放遗传科学的全部潜力。如需了解更多信息，请访问www.guardin.com。

前瞻性陈述本新闻稿包含有关Amicus Therapeutics（Amicus）和BioMarin Pharmaceutical Inc.业务前景的前瞻性陈述。（BioMarin），包括但不限于有关以下方面的陈述：收购的预期收益;对Amicus产品Galafold和Pombiliti + Opfolda的期望;对Amicus候选产品MX-200及其持续开发的期望; BioMarin的资本配置策略，利用其财务实力实现渠道多元化并为患者添加创新新疗法; BioMarin的外部创新计划，包括BioMarin在未来季度执行额外交易的能力;有关BioMarin未来业绩的陈述;以及其他非历史事实的陈述。实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期结果存在重大差异。除法律要求外，BioMarin和Amicus均不承担更新这些前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。这些陈述代表了BioMarin和Amicus对各种未来事件的当前预期或信念，这些事件受到重大风险和不确定性，可能包含“可能”、“将”、“会”、“可能”、“预期”、“打算”、“计划”、“相信”、“估计”、“项目”、“寻求”、“应该”、“战略”、“未来”等词语“机会”、“潜力”或其他表明未来结果的类似词语和短语。

这些前瞻性陈述是预测，涉及风险和不确定性，因此实际结果可能与这些陈述存在重大差异。前瞻性陈述反映了当前的信念和预期;然而，这些陈述涉及固有风险和不确定性，包括但不限于：收购对Amicus或BioMarin股价和/或Amicus或BioMarin经营业绩的影响;未知或不可估量的责任;产品和候选产品的开发、推出和商业化;双方实现收购预期利益的能力，包括收购的预期利益将无法实现或无法在预期时间内实现以及BioMarin和Amicus将无法成功整合或此类整合可能比预期更困难、更耗时或成本更高的可能性;获得并维持BioMarin或Amicus产品的足够覆盖和报销;耗时且不确定的监管审批流程;昂贵且耗时的药品开发流程以及临床成功的不确定性，包括与成功启动或完成临床试验和评估患者失败或延迟相关的风险，包括当前和计划的未来临床试验;全球经济、金融和医疗保健系统中断以及当前和未来对BioMarin或Amicus业务运营和财务业绩的潜在负面影响; BioMarin或Amicus现金流和资本资源的充足性; BioMarin对其交易对其财务业绩和财务指导的潜在影响的评估; BioMarin或Amicus实现目标或预期未来财务业绩和结果的能力以及未来税收、会计和其他拨备和估计的不确定性;交易对与关键第三方（包括员工、客户、供应商、其他业务合作伙伴或政府实体）关系的影响，包括收购对员工保留产生不利影响的风险;收购扰乱当前计划和运营的风险;与收购相关的任何法律诉讼;以及影响BioMarin和Amicus的其他风险和不确定性，包括BioMarin和Amicus向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中详细介绍的风险因素，包括无限制地，BioMarin截至2025年12月31日财年的10-K表格年度报告和Amicus截至2025年12月31日财年的10-K表格年度报告中标题“风险因素”下包含的风险因素，因为此类风险因素可能会通过任何后续报告更新，以及Amicus提交的附表14 A的委托声明（经修订和/或补充）。敦促BioMarin和Amicus的股东不要过度依赖前瞻性陈述，这些陈述仅限于本文日期。BioMarin和Amicus没有义务，并且明确否认任何义务（公开或以其他方式）更新或更改任何前瞻性陈述，包括但不限于任何财务预测或指导，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

BioMarin®是BioMarin Pharmaceutical Inc.的注册商标。或其附属公司。

联系人：投资者Traci McCarty BioMarin Pharmaceutical Inc. (415)455-7558

媒体Marni Kottle BioMarin Pharmaceutical Inc. (415)218-7111

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来源：BioMarin Pharmaceutical Inc.