Fulfill Therapeutics Q1 2026财报电话会议：完整成绩单

太好了谢谢香农，大家早上好。我们感谢大家今天加入我们。2026年第一季度对于Fulstival来说是一个重要且令人兴奋的时期，我们报告的Poseradir治疗镰状细胞病的1b期先锋试验的积极临床数据凸显了这一点。现在，提醒您，镰状细胞病是一种严重的遗传性血液疾病，需求严重未满足，影响了美国约120，000名患者，全球数百万名患者。镰状细胞病患者面临着沉重的疾病负担，包括慢性疼痛和疲劳，以及严重的并发症，例如血管阻塞危象、中风和进行性终末器官损伤，所有这些都导致预期寿命大幅缩短超过20年。现在，几十年来我们就知道，镰状细胞病患者胎儿血红蛋白（GbF）水平的增加会导致贫血的改善和血管阻塞性疼痛危象的减少。正是出于这个原因，我们对2月份报告的数据感到非常满意，这表明，经过仅12周的治疗，每天服用一次20毫克Poseradir表明HBF出现了强劲且具有临床意义的增加，从基线的7.1%增加到第12周的19.3%，同时也改善了溶解标志物和贫血。我们还观察到GbF泛细胞表达的持续进展，我们认为这对于实现有意义的临床益处至关重要。重要的是，我们看到这一重症患者人群中预期的VOC数量有所减少，12名患者中有7名在12周的治疗期间没有出现VOC。重要的是，Poseradir总体上仍然具有良好的耐受性，迄今为止尚未报告与治疗相关的严重不良事件。总而言之，这些数据强化了我们对poster解决镰状细胞病潜在生物学的潜力的信念，并支持我们的信念，即poster有潜力代表患者的差异化或每日一次的口腔治疗选择。现在，在本季度，我们还针对先锋研究中的患者启动了一项开放标签长期给药试验，我们最近招募了第一位患者参加了这项新研究。作为先锋试验的一部分，这项长期给药研究中的所有患者之前都完成了12周的治疗。因此，我们希望提供一个独特的数据集，为长期安全性、反应的持久性和重新启动后路治疗的影响提供重要见解。我们还继续支持旨在改善镰状细胞病患者护理旅程的举措，包括我们最近与Medic Alert和美国镰状细胞病协会（SCDAA）的合作，以帮助改善急诊室环境中患者特定护理信息的获取。展望未来，我们现在专注于后路临床开发的下一阶段，在我们即将与FDA举行阶段结束会议并收到最终会议纪要后，我们预计将在本季度晚些时候更新下一次试验的设计。在阶段会议结束时收到FDA的反馈之前，我们计划在2026年下半年启动一项潜在的注册支持试验。因此，凭借强劲的资产负债表，为2029年提供了现金跑道，我们有能力在下一阶段的临床开发中向前推进。现在，在将其交给艾伦之前，我想介绍另外两个重要的企业更新。首先，我想欢迎乔什·鲁尔加入我们的董事会。乔什为富利科带来了对镰状细胞病的深厚经验和热情，以及在推进该领域变革疗法方面的良好记录，包括他在Oxbrida的开发和批准中所发挥的作用。我们很荣幸让乔什加入FULCRUM这一重要事件第二，我还要感谢艾伦多年来的奉献精神和领导力，因为他预计在今年晚些时候退休。艾伦在加强我们的资产负债表和在整个组织中灌输财务纪律方面发挥了关键作用，我们感谢他对Fulstival的持续承诺，因为他将继续担任自己的职务，直到任命继任者以确保顺利过渡。因此，现在让我把它交给艾伦来审查我们的财务业绩。艾伦，再次感谢你为支点所做的一切。

Fulstival Therapeutics（纳斯达克股票代码：FULC）周一召开了第一季度财报电话会议。以下是通话的完整文字记录。

此内容由Benzinga API提供支持。有关全面的财务数据和成绩单，请访问https://www.benzinga.com/apis/。

访问https://edge.media-server.com/mmc/p/pzpi4fi3/

Fulstival Therapeutics报告了镰状细胞病后部Dare 1b期先锋试验的积极临床数据，显示胎儿血红蛋白水平增加，血管阻塞性危象减少。

该公司启动了Povertial Dare的开放标签长期给药试验，并计划在即将与FDA举行的期末会议后提供临床试验设计的更新。

财务方面，Fulstival Therapeutics报告2026年第一季度净亏损2，220万美元，现金和有价证券为3.333亿美元，为进入2029年提供了跑道。

操作者

早上好，欢迎参加Fulstival Therapeutics 2026年第一季度财务业绩和业务更新电话会议。目前，所有参与者都处于仅听模式。此次通话正在进行网络直播，可以在Fulstival网站www.fulcrumtx.do的投资者部分访问，并正在录制中。请注意，本次电话会议期间的言论可能包含1995年私人证券诉讼改革法案含义内的前瞻性陈述，可能包括有关公司未来预期和计划、临床开发时间表和财务预测的陈述。虽然这些前瞻性陈述代表了Fulspel今天的观点，但不应将其视为代表公司未来的观点。Fullium可能会在未来更新这些声明，但不承担这样做的义务。请参阅Fulspel最近向美国证券交易委员会提交的文件，以了解与公司业务相关的某些风险和不确定性的讨论。今天的电话会议将由支点首席执行官兼总裁Alex Sapier领导。与Alex一起参加电话会议的还有首席财务官Alan Musso和临床开发高级副总裁Ian Frazier博士。在提供公司关键计划的最新信息后，将进行简短的问答，Fulstival管理团队将在问答中回答问题。说完，我很高兴将电话转给亚历克斯。

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

艾伦·穆索（首席财务官）

谢谢亚历克斯，也感谢你的善意话语。很荣幸能够成为Fulstival进步的一部分，我为我们共同取得的成就感到自豪。凭借先锋试验取得的令人印象深刻的结果、一支才华横溢且积极进取的团队以及强大的资本基础，该公司处于为镰状细胞患者提供变革性治疗的有利地位。我期待着在未来几个月继续与团队合作，并确保成功过渡。至此，我现在将回顾截至2026年3月31日的第一季度业绩。2026年第一季度的研发费用为1，410万美元，而2025年第一季度的研发费用为1，340万美元。70万的增加主要是由于员工薪酬成本增加，其中包括40万的股票薪酬费用增加。2026年第一季度的一般和行政费用为810万美元，而2025年第一季度为700万美元。增加110万美元主要是由于员工薪酬成本增加，包括股票薪酬费用增加30万美元以及专业服务成本增加。2026年第一季度净亏损为2，220万美元，而2025年第一季度净亏损为2，040万美元。现在来看看资产负债表，2026年第一季度结束时，有价证券的现金现金等值物为3.333亿美元，而截至2025年12月31日为3.523亿美元。减少1900万美元主要是由于现金用于资助我们的运营活动。根据我们当前的计划，我们预计我们现有的现金、现金等值物和有价证券将足以满足我们到2029年的运营需求，为先进的Poseradir提供下一阶段临床开发的跑道。这样，我就把它还给你，亚历克斯。

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

太好了非常感谢艾伦。因此，随着我们先锋试验的积极临床数据，富乐丁已经达到了一个重要的拐点，强化了我们对Poseradir治疗镰状细胞病潜力的信念。我们专注于下一阶段的开发，并期待在即将与FDA举行的阶段结束会议后提供我们计划的更新。凭借强大的资产负债表和一支敬业的团队，我们相信我们有能力推动Poseradir进入下一阶段的临床开发。香农，通过这些简短的评论，我们为什么不继续提问呢？

操作者

谢谢为了提醒提问，请按手机上的星号11，等待您的姓名公布。要撤回您的问题，请再次按星号11。请在我们编制问答名单时待命。我们的第一个问题来自Lee Rink Partners的Joe Schwartz系列。您的线路现已开通。

Joe Schwartz（Lee Rink Partners股票分析师）

嗨感谢你回答我的问题，艾伦。祝贺您即将退休，并感谢您多年来对公司的出色管理。Alex，当您回顾通过Pioneer获得的经验时，您学到的最重要的事情是哪些，但您可能没有完全欣赏进去？这些经验教训将如何影响你的第三阶段设计和执行？是啊，这是个好问题，乔。我可以开始了。我也会把它交给伊恩，看看他是否想添加任何东西。我的意思是，我认为我从先锋、与许多研究人员的交谈以及他们与患者的对话中真正学到的一件事是，在这个患者群体中，仍然存在持续的高、高、高的未满足需求，特别是在我们在先锋试验中研究的重症患者人群以及我们预计将在下一阶段的临床中继续进行的重症患者人群中发展我想说这是第一学习。我想说，第二点是，胎儿血红蛋白和挥发性有机化合物减少之间存在着如此强的联系。我们早就知道这一点了。但花时间，就像我和像马蒂·斯坦伯格这样的人在一起一样，他花了几十年的时间研究胎儿血红蛋白的潜在生物学，他说得非常简洁，他的解释也非常简单，因为如果你可以增加胎儿血红蛋白，你就会看到VOC的减少，你会看到贫血的改善，因为总血红蛋白的增加，因为你看到的溶解减少了。所以我认为，对我来说，乔，这是两件事结合在一起。一个与患者人群未满足的需求有关，其次是我们认为非常非常深刻和强大的胎儿血红蛋白诱导。我认为，这确实是继续激励我并让我对临床开发时间表上资产旅程的下一阶段感到兴奋的原因。伊恩，显然你对先锋队的参与也相当深入。您想添加什么吗？我认为你捕捉得很好，亚历克斯。这是因为疾病的严重程度和这些患者经历的表现经历，再加上患者对可用疗法的高度未满足的需求。我认为我们每天都会被提醒这一点。好的，太好了，谢谢。然后，当您与fda进行讨论时，您认为他们可能需要什么水平的证据才能将HBF视为加速批准的合理可能替代终点？您计划如何定位迄今为止您所看到的Poseradir的有效性和安全性，以支持您的病例？是的，这是一个很棒的问题，乔。显然，伊恩已经非常非常深入地准备了我们即将到来的会议。所以我想回答这个问题。让我把这个交给伊恩。

Ian Frazier（临床开发高级副总裁）

是的，谢谢亚历克斯。谢谢，乔。你知道，我认为确实有大量已发表的文献证明了较高的HBF水平与镰状细胞病临床结果改善之间的联系。正如我们之前和今天一再讨论的那样，这种生物学关系确实是我们整个计划基本原理的关键部分。当然，HBF在监管框架方面可以发挥的作用将成为与监管机构讨论的主题，以了解他们对适当前进道路的看法。我们的重点仍然是设计一项稳健的研究，以有意义地证明临床益处。我们希望与监管机构就这方面的最佳策略保持一致。谢谢

操作者

是的，谢谢乔。下一个问题香农，我们的下一个问题来自Anupam Rama与摩根大通的关系。您的线路现已开通。Anupam Rama，您的线路开通了。请检查您的静音按钮。

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

哦，是的，非常感谢大家回答这个问题。艾伦，向这位退休老人致以最美好的祝愿。那么，在镰状细胞病研究研讨会上，是否会提出任何与先锋公司更新相关的新分析？我知道，第二个问题。我知道第一批患者已经在1b期的OLI部分接受了给药。先锋队的哪一部分患者去了医院？我们可以在Ash周围看到这一更新吗？也许吧让我来回答第二个问题，然后伊恩，我可以交给你回答第一个问题。是啊因此，我们招募了第一位患者参加了这种开放标签的后部长期给药。目前，onupam我们的目标是17名美国患者，这些患者入组队列3B（即12毫克队列）或队列4（即20毫克队列）。所以现在我们的重点实际上是激活这些网站。不幸的是，这不是患者直接翻身的传统PLE研究。这被认为是一项新研究，因此它必须经历与引入机构的任何新协议相同的机制。所以这显然需要一些时间。我认为预测我们何时会有病人有点困难。在这17名参与这项开放标签长期给药的患者中，我们认为我们不会得到所有患者。有些可能失访，有些可能在其他临床试验中。但我认为，考虑到我们从调查人员那里听到的关于重新接受治疗的兴趣水平，我们应该期待看到相当多的这种情况。17.如果你让我试着预测灰是可能的吗？我想说，可能要到2027年的某个时候，我们才会招募足够数量的患者来了解治疗的持续时间。这将是一个有意义、有趣且新的数据点。我们已经看到了当患者服用12周时这种疗法会发生什么。我认为真正有趣的是当患者服用更长时间24周或六个月时会发生什么。因此，这可能是我们与人们共享的第一个数据集。因此，这种情况很有可能发生在2027年的某个时候，而不是2026年的火山灰。明白了。非常感谢你带我去。还有第二个问题。

Ian Frazier（临床开发高级副总裁）

是的是的，这就是。是的，我可以处理这个问题。因此，我们表示，我们希望在今年晚些时候的医学会议上提供整个开创性研究的详尽报告。我们尚未提供有关细节。正如我们在新闻稿中指出的那样，FSCDR研讨会口头摘要将包括之前披露的临床数据。

Anupam Rama（摩根大通股票分析师）

非常感谢您回答我们的问题。

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

谢了阿努帕姆。

操作者

香农，下一个问题。我们的下一个问题来自克里斯汀·克拉斯科（Kristin Klasko）与坎特（Kantor）的关系。您的线路现已开通。

克里斯汀·克拉斯科

嗨，大家早上好。我还要祝贺艾伦在生物技术和制药领域取得了出色的职业生涯，包括在Fulspel取得的成就。我向您提出的第一个问题是广泛了解FDA的最新观点。我知道有几部作品，包括《灰烬》。我知道该团队已经在华盛顿特区会见了一些思想领袖，但没有具体探讨富伦斯的前进道路。您从这些思想领袖那里听到的最新消息是什么，关于他们如何将镰状细胞病视为一种适应症、未满足的需求以及对新药物类别的接受程度？

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

是的，这是一个很好的问题，克里斯。我就开始。伊恩，你可能也想添加一些想法。我会打断一下，我会把这个问题分成两部分。我们听到了什么？我们正在对国会山的人们做什么？那么我们在FDA听到和看到了什么？我认为，我们和我个人在华盛顿特区花了很多时间克里斯汀提到了她参加的一个非常有趣的项目，在该项目中，我们向参议员和国会议员的工作人员提供了国会简报，就在几周前，在华盛顿特区，我们真正谈论了未满足的需求。我们有几个病人谈论他们的旅程，那里只有一个站立的房间。对于会议的某些部分，众议院中很少出现干涩的情况。因此，我认为政客们所理解的是，镰状细胞仍然是一种需求未得到满足的疾病，预期寿命缩短了20年，更不用说他们在这里经历了非常令人衰弱的疼痛危机、器官损伤、腿部溃疡。我可以继续说下去。所以我认为镰状细胞病核心小组、罕见病核心小组、Doc核心小组的参议员和国会议员必须了解这一点，并可以帮助提供支持，以了解这一患者群体未满足的需求有多高。所以我想说，我想更多的是在山坡上，我认为在FDA方面。我想向您介绍Agios最近的新闻稿，其中显示他们将在未来几个月内就Mitipivat的镰状细胞病提交SNDA。我们认为，这表明我们对未满足的需求有多高的了解，并且可能会有一些监管灵活性，以尽快为患者提供药物。显然，这些药物不仅必须有效，而且必须安全。因此，我们显然非常兴奋，并期待在即将举行的阶段结束会议中与FDA接触。伊恩，你想补充什么吗？

Ian Frazier（临床开发高级副总裁）

不，我认为你很好地涵盖了关键点，亚历克斯。你知道，考虑到疾病的严重性和未满足的需求，我认为镰状细胞病领域最近取得的进展对该领域来说非常令人鼓舞，我们期待着推进我们的计划。

克里斯汀·克拉斯科

谢谢然后我的另一个问题是更多地关注开放标签扩展。很明显，你想了解对安全性和有效性的长期影响，但我很好奇，如果有任何终点，特别是你真的想了解长期有效性。那么，是否有某些终点可能需要更长的时间才能产生益处，而超过12周的试验可能会给你一些启示。再次感谢大家。

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

是的，克里斯汀，这是一个很好的问题。我认为要回答这个问题，我会把这个问题交给伊恩，他深入参与了开放标签长期给药研究的设计和执行，我们已经招募了第一位患者。伊恩

Ian Frazier（临床开发高级副总裁）

是的，是的，谢谢亚历克斯。谢谢你，克里斯汀。因此，正如我们之前指出的那样，在12周的后路治疗期间，HBF水平开始趋于平稳，但我们不相信它们在那时已经达到峰值水平。因此，我们非常感兴趣的这项研究的结果之一是看到12周之后的进展，然后在HBF下游，就像我们在其他血液学标志物上看到的那样，特别是溶解标志物，而且我们看到的总血红蛋白的增加，这些可能也没有达到最大值。随着hBF增加的持续时间更长，我们预计这些标志物会进一步改善。所以我认为它正在研究这种反应在更长的治疗期内如何发挥作用。话虽如此，我认为重要的是，亚历克斯早些时候提到过，这些患者已经离开臀部一段时间了。因此，这不是传统的开放标签扩展，他们立即滚动到其中。因此，他们将从新的基线开始，但我们特别感兴趣的是延长的给药持续时间。

克里斯汀·克拉斯科

谢谢

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

是的，谢谢，克里斯汀。

操作者

我们的下一个问题来自高盛的科琳·约翰逊（Corinne Johnson）。您的线路现已开通。谢谢.我们所有人也向艾伦表示祝贺。在退休方面。也许是我们的一个问题。在镰状细胞病的竞争格局和不断变化的治疗格局中，我想您能否帮助我们思考您期望后部发挥的作用，特别是如果未来几年有更多类型的口服药物上市的话。

Corinne Johnson（高盛股票分析师）

谢谢.当然，绝对。我先开始，然后，伊恩，你可能想添加一些我可能会省略的额外要点。所以是的，克里斯汀，我认为我们对此的看法是口头的，这很有趣，我认为这个市场将在未来五到十年内呈指数级增长。如果你只看看正在开发的治疗镰状细胞病的药物数量，你就会发现这是一个市场，一个多年来服务不足的非常大的市场。因此，我认为我们看到这个市场的发展方式非常倾向于口腔治疗选择。对我们来说，我们确实认为这是两种不同的方法。一种是像PK激活剂一样在成熟红细胞的下游操作。第二个是当这些红细胞在骨髓中形成时，在上游操作，并确保这些红细胞在形成时具有足够的胎儿血红蛋白。因为一旦这些红细胞具有足够的胎儿血红蛋白并形成并从骨髓中吐出，这些红细胞就不能也不会镰状。它们保持柔软、灵活的形状，从而防止血管阻塞危机。它们的寿命约为120天，而镰状血红蛋白的寿命为30天。因此，对我们来说，我们认为真正攻击疾病的上游根本原因，就像我们对后部所做的那样，我们相信这最终将成为首选的治疗方法，因为我们，你知道，随着这个市场的发展，我们现在与一些其他胎儿血红蛋白诱导剂的关系，保守地说，我们相信我们比下一个最接近的竞争对手领先大约24个月。下一个最接近的口服HBF诱导剂是BMC的产品，即BER 986，它是一种双降解剂，即Wise和ZBTB 7A或简称LRF。因此，他们目前正在诊所进行第一阶段研究，他们预计将在某个时候宣布第一阶段研究的结果，我想是2027年第一季度，也就是上半年。因此，我们相信，我们的第三阶段研究将会顺利进行。而下一个最接近的竞争对手--BMC将于2027年报告其第一阶段研究结果。因此，你知道，保持两年的领先地位，以便当我们进入市场时，我们基本上可以在没有其他口服HBF竞争对手的情况下占领这个市场。我们相信，这是我们希望确保保持24个月的领先地位的一个重要考虑因素。伊恩，关于竞争格局以及我们如何看待这个市场随着时间的推移而演变，您还想补充什么吗？

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

亚历克斯，我认为你提到了要点。我认为PK激活剂的重点是由于溶解减少而导致的总血红蛋白增加，并同意HBF机制，我认为已成为解决镰状细胞病更广泛表现的更核心、更上游的机制。我认为我们看到这一点反映在诊所对提出口服HBF诱导剂的赞助商的兴趣上。

Ian Frazier（临床开发高级副总裁）

谢谢

Corinne Johnson（高盛股票分析师）

谢谢你科琳香农，下一个问题。

操作者

我们的下一个问题来自詹姆斯的行列，他对斯蒂菲尔表示哀悼。您的线路现已开通。

詹姆斯

嘿，感谢您回答我的问题，我也会表示祝贺。艾伦，也许只是竞争格局和所有这些监管动态的一种。您知道，Novo最近谈到了VOC终点，只是想知道您是否认为这会改变任何事情，因为它与您的潜在监管路径有关，如果一种药物将获得VOC批准，这是否会改变FDA可能愿意批准的内容，因为它涉及到不是VOC终点的终点？只是好奇你的观点。

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

谢谢.是的，詹姆斯，好问题。也许只是为了让大家熟悉一下，他们确实有一个共同的主要总血红蛋白和挥发性有机化合物，他们击中了这一点。血管闭塞危象减少了27%。这与我们在另一种产品中看到的VOC减少百分比非常相似，这种产品目前已获得批准，但通常没有广泛使用，一种名为L谷氨酰胺的产品，VOC减少了25%。所以我只是想确保每个人都在打电话，特别是詹姆斯在说什么。伊恩，也许我会让你接受詹姆斯问题的核心，如果有任何潜在的方式通读帕西迪尔和我们的前进道路，这个问题确实存在。伊恩？

Ian Frazier（临床开发高级副总裁）

是的，我认为VOCS是一个重要的临床终点这一事实仍然如此。我认为这没有任何变化。我认为，正如我们在文献之前讨论的那样，将胎儿血红蛋白的增加与挥发性有机化合物的减少联系起来肯定仍然是这样。考虑到我们迄今为止在先锋研究中看到的HBF诱导的程度，无论是12毫克还是20毫克剂量，我们预计这都会转化为VOC的益处。我认为这仍然是一个重要的临床终点。太好了

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

感谢詹姆斯的问题。

操作者

香农，我们的下一个问题来自opco的Matthew Beagler的作品。您的线路现已开通。

Matthew Beagler（OpCo股票分析师）

太好了，非常感谢。也感谢并祝贺你艾伦。也许只是借鉴你之前发表的一些评论，亚历克斯。我正在考虑未来潜在的组合策略。你知道，你提到了PKR激活剂和其他一些引用的下游治疗，你们更上游，也许这在逻辑上是有道理的。所以在我看来，也许有一个比羟基脲更适合你的伴侣。你有没有想过这个问题谢谢.

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

是的，这是一个非常好的问题，马特和伊恩，我可能会把这个问题交给你们，但我想也许只是一些初步想法。因此，HRA现在已经被批准使用了40多年。它显然是中流砥柱。我认为患者有时对此并不着迷。由于与之相关的一些副作用，它对药物的坚持性并不高。但尽管如此，它在很大程度上是主要的。因此，我认为我们的长期发展战略始终是找到一条与HRA联合使用的前进道路。我们不相信这会成为我们将与FDA达成协议的设计的一部分，作为我们即将与FDA举行的阶段会议的一部分。但我们确实认为这是Postera正在进行的临床开发计划的重要组成部分。迪拉。是的，我认为伊恩，也许如果你想超越胡的话。你知道，是否有可能将HBF诱导剂与潜在的PK激活剂结合起来，并可能以不同的机制发挥作用，并可能看到比任何一种单独发挥作用更大的功效？

Ian Frazier（临床开发高级副总裁）

是的，是的，当然。我的意思是，我们在其他领域确实看到了这一点，而且这在这种有如此多的表现且如此严重的疾病中仍然是一种潜力。然而，我认为当我们思考这些时，我们目前的主要目标确实是生成一个具有后验的可解释数据集，以支持其配准。我认为在单药治疗的背景下了解确实是这一旅程的第一步。以便我们真正充分了解这一点，然后我们可以认真考虑。我们如何评估未来潜在的联合疗法？是的，我认为这说得很好，伊恩。

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

谢谢，肯。谢谢，马特。

操作者

我们的下一个问题来自Truist Securities的Gregory Renza。您的线路现已开通。

Gregory Renza（Truist Securities股票分析师）

大家早上好，感谢回答我的问题。我还要祝贺艾伦在富利迪和.在行业内亚历克斯，我知道，当然，重点是在后面，但我只是好奇，当你看到时间是正确的潜在推进或提名一些发现程序，并考虑新的HBF诱导剂，你可能在图书馆。其次，当我们考虑即将举行的FDA会议时，您能否向我们介绍EMA和全球发展方面的参与计划的最新情况？非常感谢

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

当然.我会回答第一个问题，伊恩，我会回答第二个问题。事实上，伊恩，你为什么不呢。如果你愿意你想先回答第二个问题吗？

Ian Frazier（临床开发高级副总裁）

是的，是的，很高兴这样做。谢谢，格雷格。因此，正如我们之前指出的那样，登记镰状细胞病研究的背景可能是一项全球性研究。我们已经表示，作为该过程的一部分，我们将在今年晚些时候与EMA互动。因此，这当然是更加全球化并获取有关该计划的额外反馈的第一步。

Alex Sapier（首席执行官兼总裁）

是的，太棒了。然后，是的，我认为，格雷格，就你的第一个问题而言，我们的发现努力是吗？我们是一家大约有60、65名员工的公司。我们有20、25个人完全专注于发现。然后在他们的发现工作中，他们完全专注于开发第二代、第三和第四代口服HBF诱导剂。因此，这确实是我们的重点领域，因为我们再次回到我之前说过的事情，我们确实相信，由于我之前提到的原因，这是一个最终将由口服胎儿血红蛋白诱导剂主导的市场。因此，我们正在考虑如何开发一种产品，一旦它最终击中，就有可能蚕食后部DARA。格雷格，我认为目前估计我们何时会开始看到我们的发现工作并进行IND支持研究还为时过早。但我要说的是，在未来几年里，我们相信我们将看到一些新的IND几乎完全专注于尝试推出比我们目前的后路更好的口服HBF诱导剂。考虑到我们如何看待这个市场在未来五到十年内的发展，这确实很有帮助。我欣赏所有的颜色。是啊谢谢，格雷格。

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