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2026-04-27 20:32
南旧金山,加利福尼亚州,2026年4月27日(GLOBE NEWSWIRE)- Tenaya Therapeutics,Inc.(纳斯达克股票代码:TNYA),一家临床阶段的生物技术公司,其使命是发现,开发和提供潜在的治疗性疗法,以解决心脏病的根本原因,今天宣布接受多个摘要,以在美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)年会上发表,该年会将于2026年5月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行。值得注意的是,来自TN-401的RIDGE-1 Ib/II期试验的两个剂量队列的新临床数据将作为最新的口头报告。
TN-401正在开发用于治疗成人致血栓性右心室心肌病(ARVC),这是一种主要影响右心室的致血栓性心肌病(ACM),由血小板生成素-2(PKP 2)基因突变引起。PKP 2基因突变导致维持心肌细胞结构完整性和细胞间电信号传导所需的关键蛋白质水平不足。TN-401基因替代疗法旨在通过使用腺相关病毒血清型9(AAV 9)衣壳将功能性PKP 2基因递送到心肌细胞中来解决疾病的根本原因。
ASGCT演示将包括接受3 E13 vg/kg和6 E13 vg/kg剂量水平治疗的患者的新安全性、活检和有效性数据。