获得治疗学将在5月22日至23日第三届国际GBAI会议上口头介绍帕金森病GCase调节器的最新情况

Gain Therapeutics的主要候选药物GT-02287正在临床开发中，用于治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病（PD）。口服给药的脑渗透小分子是一种变构酶调节剂，可以恢复三体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能，GCase由于GBA 1基因突变而变得错误折叠和受损，GBA 1基因突变是与PD相关的最常见的遗传异常，或其他与年龄相关的应激因素。