Sarepta/ Roche Duchenne疗法将面临针对欧盟认可的新的后期试验

罗氏公司（RHHBY）周四宣布，正在启动针对Elevidys的新的3期试验，这是一种与Sarepta Therapeutics（SRPT）合作开发的治疗肌肉萎缩疾病的治疗方法。杜兴肌营养不良症，试图获得欧盟批准该基因疗法。

这种一次性疗法已获得FDA批准，用于治疗四岁及以上患有DMZ的患者，这是一种罕见的遗传性疾病，影响着全球约5，000名出生的男孩。然而，几名患者死亡促使在美国销售该疗法的Sarepta（SRPT），去年暂时停止发货。

这家瑞士制药商的这一决定是对欧盟药品监管机构欧洲药品管理局专家小组去年发表的负面意见的回应，该意见不建议该疗法获得上市授权。

据罗氏（RHHBY）称，针对近100名患有DMZ的早期门诊男孩的试验将持续72周以上，以生成支持向EMA重新提交监管所需的额外安慰剂对照数据。

罗氏（RHHBF）首席医疗官Levi Garraway指出：“我们的信心源于稳健的长期数据，这些数据显示了Elevidys的持久功效和安全性，以及治疗全球一千多名流动男孩的经验。”