Metagenomi报告研究显示CRISPR编辑效率;研究结果支持可开发基因编辑系统

Metagenomi治疗公司纳斯达克股票代码：MGX）（以下简称“公司”）是一家利用其专有技术为患者创造治疗性遗传药物的体内基因组编辑公司，今天宣布在《自然结构与分子生物学》杂志上发表一篇文章，重点介绍MG 119 -28的发现和详细表征，MG 119 -28是一种紧凑型CRISPR核酸酶，相对于先前发现的紧凑型核酸酶具有更高的编辑效率。

该出版物题为“Cas 12 f直系同源物的比较表征揭示了增强基因组编辑效率的机制特征”，强调了MG 119 -28（正式命名为Al 3Cas 12 f）克服先前鉴定的Cas 12 f类紧凑核酸酶在哺乳动物系统中编辑效率低的潜力。

该出版物证明，编辑性能的增强是由于蛋白质卓越的结构稳定性和本质上更稳定的引导RNA，这使得DNA切割活性更快。结构和机制见解使MG 119 -28的工程化能够进一步提高多个靶基因的活性。

“将紧凑的尺寸与高编辑效率结合起来的能力一直是该领域的一个长期挑战，”Jian Irish博士说，MBA、公司总裁兼首席执行官。“这些发现支持了一条建立临床相关基因组编辑系统的道路，该系统既可以通过AAC传递到肝脏外的组织，又能够实现治疗影响所需的活性水平。我们相信，MG 119 -28代表着我们平台未来应用以及更广泛的体内基因编辑领域向前迈出的重要一步。"

这项最新研究是与德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员合作进行的。它建立在2025年ASGCT会议上提出的MG 119 -28优雅的体内概念验证的基础上，该公司在该会议上展示了直接注射单个携带MG 119 -28和靶向引导物的AV后，小鼠中Atxn 2蛋白的敲除率为64%。该公司认为这一数据令人鼓舞，因为它正在探索将其基因编辑推进到肝脏适应症之外，以治疗神经肌肉疾病目标中未满足的医疗需求的机会。f