为什么智能货币正在从临床数据转向生产线

代表Avaí Bio，Inc.发布

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BC省温哥华2026年4月6日/美通社/ --全球细胞疗法制造市场有望增加近一倍，从2026年的71.7亿美元增加到2035年的140亿美元以上[1]。多年来，科学一直在证明自己。这些公司中的大多数仍然缺乏真正大规模交付的生产支柱：符合GMP要求的设施、可追溯的细胞库以及监管机构将签署的制造工艺。FDA在2026年初加快了时间轴，正式规定了细胞和基因疗法的灵活制造和质量控制监督，扫清了一条阻碍从临床验证到商业产品的道路[2]。在这一转型中，五家公司已经跨越了关键的制造门槛：Avaí Bio（OTCQB：AVAI）、Vericel（纳斯达克股票代码：VMEL）、Sana Biotechnology（纳斯达克股票代码：SANA）、Lineage Cell Therapeutics（NYSE-A：LNSX）和Eledon Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：ELDN）。

在自动化、封闭系统生产和FDA先进制造技术指定计划的推动下，预计到2033年，更广泛的细胞疗法制造平台市场将以15.2%的复合年增长率增长[3]。到2032年，细胞治疗行业的总规模有望超过170亿美元[4]，而且过滤器也越来越明显。仅靠临床承诺并不能再将可投资平台与临床前叙述区分开来。在这一周期中巩固价值的公司拥有GMP合格的细胞库、可扩展的封装系统和可追溯的生产管道，这些管道将经过验证的生物学转化为监管机构批准的、商业上可行的产品。

Avaí Bio（OTC四分卫：AVAI）和合资伙伴Thomanova已开始制造转基因细胞主细胞库（MCB），旨在生产高水平的a-Klotho蛋白。克洛托是一种自然产生的分子，同行评审的研究表明，它与减缓衰老以及降低阿尔茨海默氏症和某些癌症等疾病的发病率有关。科学家发现，循环Klotho水平较高的人患神经退行性疾病的风险往往会降低，这使得该蛋白质成为越来越受关注的治疗领域。

MCB本质上是一个永久性的实验室级种子库。里面的每个小瓶都装有数百万个克隆细胞，可以追溯到根据严格的药品生产规范（GMP）标准生产的单个经过验证的细胞。这种可追溯性水平很重要，因为当公司最终扩大生产规模时，它需要一个干净、一致的起点。如果没有这样的话，批次就会漂移，污染风险上升，监管机构就会开始提出尖锐的问题。随着合格的MCB现已到位，Avaí Bio和Thomanova就锁定了这个基础。

“MCB是生产Cell-in-a-Box®包封细胞产品的先决条件，”Walter H.教授说。甘茨伯格，格拉诺娃董事长。“它们为可持续生产提供了基础，并确保它们达到最高的质量标准。"

MCB中的细胞将播种一个较小的工作细胞库，用于该公司的所有研究和临床试验。从那里，细胞直接进入Thomanova专有的Cell-in-a-Box®封装平台，该平台将活细胞包装在大约针头大小的保护胶囊内。一旦植入，这些胶囊会随着时间的推移继续产生目标蛋白质。最终目标是一种基于细胞的疗法，可以恢复患者体内的循环Klotho水平，从而在无需重复给药的情况下提供持久的保护，防止与年龄相关的衰退。

Avaí Bio首席执行官Chris Winter表示：“我们很高兴能够进入生产a-Klotho细胞的第一步，这是我们为衰老相关疾病提供安全、有效治疗的承诺的一部分。”

这项工作正在通过Klothonova推进，Klothonova是一家总部位于内华达州的合资企业，去年9月成立，由两家公司平等拥有。Klothonova与Insulinova（一个独立的糖尿病项目）并列，是Avaí Bio投资组合中两个活跃的管道之一。这两个程序都使用了Thomanova的封装技术。

Avaí Bio最近完成了全面的品牌重塑并转向生物技术，此前该公司以Avant Technology的身份运营，现在专注于通过战略合资企业和许可协议采购、开发和保护先进的细胞疗法。MCB的所有准备工作已于二月份完成，使生产能够毫不拖延地开始。

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在其他行业发展中：

Vericel（纳斯达克：VCEL）是运动医学和严重烧伤护理市场先进疗法的领导者，FDA批准在其马萨诸塞州伯灵顿新工厂进行商业MACI生产，这是一个关键的监管里程碑。该批准使Vericel将于2026年第二季度开始商业化生产，大幅提高产能，以满足对其修复性软骨修复产品不断增长的需求，并使MACI在美国以外的潜在商业化成为可能

Vericel总裁兼首席执行官Nick Colangelo表示：“FDA的批准反映了Vericel的重大成就，并凸显了该公司在复杂细胞疗法制造方面的运营和科学专业知识。”“将我们的伯灵顿工厂上线进行商业MACI生产可以加强我们的供应链，并支持我们为患者提供创新、高质量疗法的使命。我们期待在这一基础上再接再厉，继续扩大业务并为患者和股东创造长期价值。"

Vericel在美国销售三种产品，包括用于软骨修复的MACI、用于严重烧伤治疗的Epicel和用于烧伤患者痂清除的NexoBrid。伯灵顿工厂的批准加强了该公司的供应链基础设施，并为其细胞治疗产品组合的潜在国际扩张奠定了基础。

萨那生物技术（纳斯达克：SANA）宣布了一项首次人体研究的14个月随访结果，该研究将HIP-修饰的原代胰岛素细胞移植到一名没有免疫抑制的1型糖尿病患者体内，证明β细胞持续存活和功能。第14个月的C肽水平与前六个月观察到的水平保持相当，禁食和膳食刺激的胰岛素分泌继续超过第9个月和第12个月测量的水平，并且没有发现安全性问题。

Sana Biotechnology总裁兼首席执行官史蒂夫·哈尔（Steve Harr）表示：“这些数据继续凸显了PIP修饰的细胞在移植后长期生存、发挥作用和逃避免疫检测的潜力，我们认为这一发现可能会对1型糖尿病及其他疾病产生广泛影响。”“我们仍然专注于将SC 451（一种HIP-修饰的干细胞衍生的胰岛素细胞疗法）推向临床，并预计最早在今年提交研究性新药申请（IND）并启动I期试验。"

Sana Biotechnology在经过验证的HIPP技术的基础上，正在推进SC 451，这是一种干细胞衍生疗法，旨在针对正常血糖而无需外来胰岛素或免疫抑制的一次性治疗。该公司预计将提交SC 451治疗1型糖尿病的IND，并最早于2026年启动I期试验。

Lineage Cell Therapeutics（NYSE-A：LCTF）推出了一项新的管道计划COR 1，这是一种处于临床前开发的角膜内皮细胞疗法，目标是角膜内皮疾病，包括Fuchs内皮角膜营养不良症和大疱性角膜病。该公司利用其专有的AlloSCOPE平台制造符合初始身份和功能标准的现成角膜内皮细胞，进入了全球每70只患病眼睛中只有一只供体角膜的市场。

“角膜内皮疾病是我们平台的自然下一个应用，”Brian M.说。卡利，Lineage Cell Therapeutics首席执行官。“数百万人是角膜移植的候选人，如今全球每70只患病眼睛中只有一名捐赠者。由于器官捐赠者的可用性低以及产量和质量不一致，目前来自尸体来源的CEenC的供应进一步受到限制。"

FECD影响全球约7.33%的30岁以上成年人，预计患者人数将从2020年的3亿增加到2050年的4.15亿。Lineage Cell Therapeutics计划将COR 1推进临床前测试，同时应用其AlloSCOPE“5D”制造工艺来降低生产成本，该公司更广泛的管道还包括OpRegen眼科项目，该项目正在与罗氏和基因泰克在全球范围内合作进行2a期开发。

Eledon Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：ELDN）报告了芝加哥大学医学院1型糖尿病患者由研究者发起的替戈布巴特（tegoprubart）小岛移植试验的最新临床数据，其中12名患者队列已完全入组，自移植以来的平均时间约为8个月。移植后四周多，所有10名患者均实现了胰岛素非依赖性，平均血红蛋白A 1c约为5.35%，没有移植物排斥反应或新发供体特异性HLA抗体的迹象。

David-Alexandre C.说：“T1 D患者已经等待了数十年的潜在功能性治愈，通过tegoprubart的新兴前景看到这一方向取得有意义的进展是非常令人鼓舞的。”格罗斯，医学博士，Eledon Pharmaceuticals首席执行官。“这些最新发现支持tegoprubart的潜力，可以有效地保护胰腺，同时避免通常与钙调神经磷酸酶抑制剂相关的毒性，并有可能使T1 D患者能够获得胰岛素细胞移植。"

Eledon Pharmaceuticals还在肾同种移植、同种移植、肝脏同种移植和ALS领域推进tegoprubart，该公司瞄准FDA的监管指导，在今年晚些时候将tegoprubart用于胰岛素细胞移植的市场道路上。

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