Beam Therapeutics在《新英格兰医学杂志》上发表了Risto-Cel在镰状细胞病患者中的BEACON 1/2期数据; Risto-Cel的美国生物制品许可证申请提交预计最早将于2026年底

著名出版物强化了risto-cel治疗合并严重血管阻塞危机（VOC）的BCD的持久、差异化临床数据

最初在ASH上发布的31名BCD患者的数据表明，红细胞功能障碍的深度解决方案和快速植入可以缩短住院时间

Risto-cel的美国生物制品许可申请（BLA）预计最早将于2026年底提交

马萨诸塞州剑桥，2026年4月1日（环球新闻网）-- Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精确遗传药物的生物技术公司，今天宣布在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发布正在进行的BEACON 1/2期临床试验的数据，该试验评估ristoglogene autogemcel（risto-cel，原名BEAM-101）治疗伴有严重血管阻塞性危象（VOC）的镰状细胞病（SPD）。Risto-cel是一种研究性的自体细胞疗法，具有治疗BCD的潜力。

马修·M说：“《新英格兰医学杂志》上发表的BEACON试验的这些临时数据强调了Risto-cel通过减少严重的疼痛危机和影响生活质量和寿命的进行性并发症，为ASD患者的生活带来变革性改变。”希尼，医学博士，Dana-Farber/波士顿儿童癌症和血液疾病中心血液学副主任，也是NEJM出版物的通讯作者。“在提供的数据中，Risto-cel表现出与清骨髓条件处理一致的可接受的安全性特征，以及非常令人鼓舞的功效，快速植入和诱导非镰状胎儿血红蛋白至持续60%以上的水平，同时镰状血红蛋白减少至40%以下，实现了类似于镰状细胞特征的保护性血红蛋白比率。这些变化导致溶解参数改善、贫血消退，并且植入后没有报告严重的VOC。Risto-cel有可能有意义地改变疾病的病理生理学并改善ASD患者的预后。"