为什么PepGen股价周二下跌？

PepGen Inc.（纳斯达克股票代码：PEPG）股价在周二上市前交易中下跌，此前正在进行的PGN-EDODM 1 II期FREEDOM 2-DM 1试验中最低剂量队列的总体结果正在公布。1型肌张力性营养不良（DM 1）。

该公司周一报告称，在5毫克/公斤队列中，PGN-EDODM 1的平均拼接纠正率为7.3%，而安慰剂的平均拼接纠正率为6.8%。

剪切失调会导致蛋白质表达异常，从而引发细胞功能和活力的丧失。

由于数据低于之前报道的5毫克/公斤（n=6）和10毫克/公斤（n=4）的平均拼接修正分别为12.3%和29.1%，该库存下跌，表明拼接修正的增加大于剂量比例。

排除1例离群患者，治疗组的平均剪接校正率为22.9%。

离群值患者显示剪接校正恶化（70.8%），使总体组平均值降至7.3%。

治疗组的中指vHOT显示出积极的改善趋势，而安慰剂组则呈恶化趋势。两人均在第16周恢复至基线。

视频手部张开时间（vHOT）是一种相对简单且技术含量低的评估手部肌张力（延迟肌肉放松）的方法。

在MAD研究第四剂给药后大约一周测量，6名接受治疗的患者中，5名的PGN-EDODM 1平均肌肉组织浓度为158 ng/g;一项浓度读数仍有待确定。

在PGN-EDODM 1起始剂量为5毫克/公斤时，10米步行/跑步测试（10 MWRT）或紧握强度没有观察到有意义的改善。

此外，PepGen正在积极给10毫克/公斤队列剂量，并预计将在2026年下半年报告临床数据。

该公司有足够的现金为2027年下半年的运营提供资金。

由于临床前药理学和毒理学研究存在问题，美国食品和药物管理局（FDA）于3月份将II期FREETOM 2-DM 1试验部分临床暂停。

2025年9月，PepGen发布了其正在进行的FREEDOM-DM 1 I期单次给药剂量增量（SAD）研究的15毫克/公斤剂量队列的数据。

通过22个基因组在给药后28天测量，接受15毫克/公斤PGN-EDODM 1的患者（n=6）的平均拼接纠正为53.7%。

PEPG股价活动：根据Benzinga Pro数据，周二盘前交易期间，PepGen股价下跌44.57%，至2.34美元。

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