Agios Pharmaceuticals表示将寻求美国加速批准米他匹瓦特治疗镰状细胞病

阿吉奥斯制药公司（纳斯达克股票代码：AGIO）是一家专注于为罕见疾病患者提供创新药物的商业阶段生物制药公司，今天宣布，在完成与美国食品和药物管理局（FDA）的预补充新药申请（sNDA）会议后，将寻求美国加速批准米他维（一种口服丙酮酸酶（PK）激活剂）治疗镰状细胞病。

sNDA前会议的目的是介绍mitapivat RISE UP镰状细胞病临床项目的数据，包括2期和3期试验。根据讨论，FDA建议提交确认性临床试验提案，以支持美国加速批准米他维。FDA的加速批准途径加快了可以满足严重疾病医疗需求的药物的供应，并要求验证性临床试验才能转化为传统批准。

“我们与FDA的合作继续强调镰状细胞病未满足的需求，以及迅速为患有这种复杂、使人衰弱和致命疾病的患者推进新治疗选择的重要性，”医学博士Sarah Gheuens说，博士，Agios首席医疗官兼研发主管。“在RISE UP临床项目中观察到的临床上有意义的益处，加上我们与FDA正在进行的建设性合作对话，增强了我们对mitapivat在镰状细胞病中的潜力的信心。我们专注于尽可能快地推进mitapivat，并以可能的美国加速批准所需的严格性。"

Agios已经向FDA提交了所需的确认性临床试验提案以供审查。该提案包含了一个与RISE UP临床计划不同的主要终点，并通过RISE UP数据分析和与FDA的讨论获得了信息。根据当前的规划假设，拟议的确认性临床试验预计不会改变公司之前发布的运营费用指导，该指导与2025年相比仍大致持平。

该公司计划在未来几个月内提交治疗镰状细胞病的米他维sNDA，并正在积极与FDA合作，以实现提交所需的确认性临床试验的一致。