PepGen宣布了正在进行的在1型肌萎缩症患者中进行的II期FREETOM 2-DM 1试验中的5毫克/公斤多次给药队列的临床数据; PGN-ETOM 1总体耐受良好，所有不良事件均为轻度或中度，没有报告严重不良事件

PepGen Inc.（纳斯达克股票代码：PEPG）是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进下一代寡核寡核酸疗法，目标是改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗方法，该公司今天宣布了来自正在进行的2期FREETOM 2-DM 1试验的5毫克/公斤多次剂量给药剂量队列（MAD）的有希望的临床数据。1型肌营养不良症（DM 1）患者。该公司相信，总体安全性和有效性结果支持正在进行的10毫克/公斤剂量队列的潜力，预计临床结果将于2026年下半年公布。

“我们很高兴能够分享我们在DM 1患者中对PGN-EDODM 1进行多次剂量递减研究中最低剂量队列的数据，”首席执行官Paul Streck医学博士说。“总体而言，我们对良好的安全性和耐受性以及拼接改善和vHOT所表现出的积极趋势感到鼓舞。我们期待着报告正在进行的10毫克/公斤FREETOM 2多次剂量给药剂量增量队列的数据，该队列已入组一半以上，预计将在今年下半年读出。"

5毫克/公斤（n=8）剂量队列的FREETOM 2结果

FREE多姆2是一项II期MAD、随机、安慰剂对照临床试验，旨在评价DM 1患者中的PGN-EDODM 1，计划剂量增至12.5毫克/公斤。5毫克/公斤队列招募了8名患者，他们在12周内每四周接受PGN-EDODM 1或安慰剂（随机6：2）。关键终点包括安全性、拼接纠正和功能结果测量。数据截止日期为2026年3月4日。

拼接、肌肉组织浓度和功能数据：

安全性和耐受性数据：

该公司正在积极给药FREEDOM 2的10 mg/kg MAD队列，8名患者中有5名接受多达3剂PGN-EDODM 1，预计将在2026年下半年报告数据。此外，目前有12例患者以5 mg/kg入组开放标签扩展期（OLE），包括来自FREEDOM 2的5例患者。