Ultragenyx Pharmaceutical因UX 016治疗GNE胃病的研究性新药申请获得FDA批准

Ultragenyx制药公司纳斯达克股票代码：RARE）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了UX 016的研究性新药（IND）申请，UX 016是一种唾液酸（SA）的研究性小分子前药，正在评估作为GNE肌病（GNEM）的底物替代疗法。GNEM是一种罕见的，严重衰弱的遗传性神经肌肉疾病，由GNE基因突变引起，导致SA产生不足。UX 016项目由一个患者团体通过临床概念验证提供外部资金，包括预计将于2026年下半年开始的1/2期研究。