United Therapeutics的TETON-1关于雾化Tyvaso治疗特发性肺纤维化的研究符合其主要疗效终点，证明绝对用力肺活量从基线到第52周的变化优于安慰剂

United Therapeutics Corporation（纳斯达克：公共福利公司UTHR）今天宣布，其TETON-1研究评估了雾化Tyvaso治疗特发性肺纤维化（Fiber）的使用，达到了其主要疗效终点，证明了绝对用力肺活量（PPV）变化130.1毫升优于安慰剂（Hodges-Lehmann [H-L]估计，95%置信区间[CI]，82.2至178.1毫升; p <0.0001）从基线至第52周。

雾化Tyvaso在降低临床恶化风险方面取得了统计学显著性，并在其他重要次要终点方面表现出相对于安慰剂的数字改善，包括至特发性肺结核首次急性恶化的时间以及预测百分比的变化、King ' s Brief Interstitial肺病生活质量调查问卷（K-BILD）评分和肺部一氧化碳扩散能力（DLCO）。

在所有亚组中都观察到雾化Tyvaso的益处，例如使用背景治疗（尼达尼布、吡非尼酮或无背景治疗）、吸烟状况和补充氧气使用。雾化Tyvaso治疗耐受性良好，安全性特征与既往Tyvaso研究和已知的前列环素相关不良事件一致。没有观察到新的安全信号。

TETON-1和TETON-2的综合分析显示，与安慰剂相比，从基线至第52周，主要终点FVC绝对值变化111.8 mL的治疗效应具有统计学显著性（H-L估计，95%CI，79.7至144.0; p <0.0001）和大多数次要终点，包括至首次临床恶化和首次急性加重的时间以及预测百分比的变化，K-BILD评分，和DLCO。第52周的总生存率呈有利于Tyvaso的趋势，但不符合统计学意义。

“TETON-1的前所未有的结果，甚至超过了TETON-2的压倒性积极结果，代表着IPF患者向前迈出了深刻的一步，IPF是一种几乎没有治疗选择的毁灭性疾病。我们仍然真诚地感谢患者，护理人员和研究人员，他们使这项试验成为可能，"Martine Rothblatt博士说，United Therapeutics董事长兼首席执行官“在过去的七个月里，我们的三项关键研究，TETON-1、TETON-2和ralinepag的ADVANCE OutCOMES研究，均达到了主要终点，p值<0.0001，这是一个拐点，预示着United Therapeutics将迎来更大增长的新时代。这些连续的成就是我们的创新文化和我们对多次注射的承诺所产生的，以推进罕见心肺和呼吸道疾病的治疗。"

“特发性肺结核是一种进行性、限制生命的疾病，现有治疗方法只能提供有限的益处，并且通常伴有显着的副作用。TETON-1强化了TETON-2的结果，两项研究均证明，在接受或不接受背景抗纤维化治疗的IPC患者中，具有临床意义的治疗结果。总而言之，这两项研究不仅证明了肺功能的更好保存，而且还可以保存生活质量，以及减少疾病恶化和减少急性肺纤维化恶化。这些发现有可能从根本上改变我们的IPCC管理方法，并可能改变游戏规则，”史蒂文·D说。内森，医学博士，Inova费尔法克斯医院晚期肺病和肺移植项目Schar主席兼TETON指导委员会主席。

“TETON计划在其他IPC临床试验中从未达到的终点方面取得了统计学意义。这些结果提供了令人信服的证据，证明雾化Tyvaso的差异化直接肺部输送与纤维化、血管和炎症途径的多模式活动相结合，这些途径目前无法由现有疗法解决，”Peter Smith博士说。United Therapeutics产品开发高级副总裁兼全球TETON计划负责人。

United Therapeutics计划寻求对补充新药申请的优先审查，该申请将于今年夏末提交给美国食品和药物管理局（FDA），根据TETON-1和TETON-2研究的数据，将Fiber添加到雾化Tyvaso的标签适应症中。FDA和欧洲药品管理局均授予曲前列尼尔治疗特肺纤维化的孤儿称号。

其他TETON-1研究结果以及TETON-1和TETON-2综合分析的数据将于2026年5月在奥兰多举行的美国胸科学会年会上公布。TETON-2研究的完整结果最近发表在《新英格兰医学杂志》上，并可在NEJM.org上在线获取。