FDA批准基因疗法，火箭制药公司崛起

在美国食品和药物管理局批准其基因治疗候选药物Kresladi治疗一种名为白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的罕见免疫疾病后，Rocket Pharmaceuticals（RCKT）周五在上市前上涨了约9%。

由于ITGB 2基因中存在双位点变异，FDA加速批准该药物用于治疗患有LAD-I的儿童。没有特定供者进行干细胞移植的患者将有资格接受Kresladi。

该批准是在这家总部位于新泽西州克兰伯里的生物技术公司重新提交了克雷斯拉迪的生物制品许可申请之后获得的，因为FDA于2024年6月拒绝批准该药物，并要求提供更多数据来完成审查。

在10月份接受BLA时，FDA已将2026年3月28日定为审查的目标行动日期。

监管机构表示，Kresladi（也称为marnetegene autemce）将成为第一种适用于LAD-I的基因疗法。免疫缺陷是由ITGB 2基因突变引起的，ITGB 2基因编码一种对白细胞抵抗感染重要的蛋白质。