Ionis Pharmaceuticals在FDA关键决策信号之前重新定价药物，推动进入更大的市场

周三，Ionis Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：IONS）表示，将将其降低胆固醇药物Tryngolza（olezarsen）的年度标价从595，000美元下调至40，000美元。此举使该疗法在今年晚些时候可能将标签扩展到严重高谷氨酸钠血症（sHTG）之前更具竞争力。

高胆固醇血症是一种以血液中三酸酯（脂肪）水平异常高为特征的疾病。

修订后的批发收购成本（WAC）将于4月1日生效。

该药物目前已被批准用于治疗家族性乳糜红血症综合征（FCS），但定价重置正值Ionis准备更广泛的上市之际，FDA预计将于6月30日对sHTG做出决定。

FCS是一种罕见的遗传性代谢疾病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）酶缺乏引起，导致TG水平极高。

Ionis此前曾指导sHTG的WAC范围明显较低，为每年10，000至20，000美元。

然而，威廉·布莱尔指出，早于预期的定价调整反映了与付款人合同周期的一致性，因为4月1日是商业保险预算的关键基准。

这一时机表明，Ionis正在主动将Tryngolza纳入处方集，先于潜在的更大患者人群。

分析师Myles Minter将定价调整描述为Ionis即将推出sHTG之际的一个积极进展。

新的价格点为每年40，000美元，高于之前的指导，但与基于临床结果的预期更加一致。分析师指出，在核心研究中，Tryngolza证明了对胰腺炎风险的影响，这支持了相对于早期预测的溢价。

更新后的定价也使该药物低于Arrowhead Pharmaceuticals Inc.的60，000美元WAC。（纳斯达克股票代码：ARWR）的疗法是plozasiran，以Redemplo的名称销售，同时提供经过验证的结果数据。

定价转变促使分析师重新审视他们的财务模型。

之前的假设基于约20，400美元的净年价格，预计将在Ionis发布第一季度盈利报告后更新预测，届时管理层可能会提供特定产品的指导。

修改后的定价可能会推高现有的峰值销售预期。之前的预测sHTG超过20亿美元，根据早期定价框架下20%的美国市场渗透率，部分型号达到26亿美元。

分析师对6月30日PDUFA日期之前的监管批准仍然持乐观态度。如果获得批准，Tryngolza将进入一个更大的市场，将其转变为Ionis的全资商业机会。

有竞争力的定价、强大的临床数据和更广泛的适应症潜力的结合使该药物成为关键的近期增长动力。

威廉·布莱尔（William Blair）对爱奥尼斯（Ionis）保持“跑赢大盘”评级。

IONS股价活动：根据Benzinga Pro的数据，截至周四发布时，Ionis Pharmaceuticals股价上涨3.74%，至75.42美元。

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