Sarepta获得肌肉萎缩症治疗数据

Sarepta Therapeutics（SRPT）周三上午上涨了约25%，此前该公司发布了针对两种罕见形式的肌营养不良症的实验药物的1/2期试验的初步数据。

该公司表示，这些结果支持了SPP-1001和SPP-1003的潜力，这两种产品基于其小干扰RNA（SiRNA）治疗平台。这些治疗方法分别用于治疗面肩肱型肌营养不良症1型（FSHD 1）和强直性肌营养不良症1型（DM 1）。

据Sarepta（SRPT）称，结果表明其以a vβ6整联蛋白为靶向的RNA方法可以导致肌肉高暴露于靶向治疗，而不会产生剂量限制性毒性。

虽然RNA靶向疗法已显示出针对FSHD和DM 1的希望，但由于在递送至预期细胞之前在体内快速降解，其功效受到限制。

Serepta（SRPT）研发和技术运营总裁Louise Rodino-Klapac表示：“我们很高兴这些早期临床结果显示，向肌肉输送高水平的RNA，迄今为止肌肉的RNA吸收尚未饱和，也没有出现剂量限制性的安全信号。”