Sarepta报告了早期的siRNA试验结果，具有强大的肌肉靶向和良好的安全性

Sarepta Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：SRPT）是罕见疾病精确遗传医学领域的领导者，今天分享了其两个用于神经肌肉疾病的SiriRNA项目的首批临床结果。

SPP-1001治疗1型面肩肱型肌营养不良症（FSHD 1）和SPP-1003治疗1型强直性肌营养不良症（DM 1）的1/2期剂量增加研究的早期结果表明，肌肉暴露具有剂量依赖性、早期生物标志物效应和良好的耐受性，增强了科学界对a vβ6整联蛋白靶向递送平台差异化益处潜力的信心。此外，该公司还生成了概念验证数据，发现单次给药后，SPP-1001和SPP-1003都支持目标蛋白或mRNA的减少或敲除。在这两项研究中，大多数不良事件都是轻度至中度的，并且不具有剂量依赖性。

对于由突变蛋白质或有毒mRNA过度表达引起的罕见遗传性疾病，例如FSHD和DM 1，RNA靶向疗法有着巨大的希望，但由于药物在到达预期细胞之前快速降解而受到限制。SPP-1001和SPP-1003均设计有优化的SiRNA化学和专有的、针对整联蛋白的靶向配体，旨在使SiRNA能够进入细胞并穿透肌肉组织。通过这种有针对性的交付方法，这些研究性治疗旨在克服其他方法的一些交付和安全性挑战。