Beam Therapeutics宣布正在进行的BEAM-302 1/2期试验的更新安全性和有效性数据，并选择60毫克作为最佳生物剂量，以推进关键性开发，以支持潜在的加速批准

60毫克BEAM-302治疗使平均稳态总AAT水平达到16.1 µM，所有患者在长达12个月的随访中持续且持久地高于11 µM保护AAT阈值

BEAM-302 60毫克治疗后，纠正的M-AAT占总AAT的94%，突变型Z-AAT随之减少84%

在呼吸道感染期间观察到AAT的治疗后诱导性，患者总AAT达到~30 µM，保留95% M-AAT成分

BEAM-302单次给药高达75毫克，观察到耐受良好的安全性特征; A部分和B部分单次给药队列的安全性一致

60毫克被选为最佳生物剂量，单次剂量队列中强大的安全性和有效性特征支持;全球临时队列预计将于2026年下半年启动

Beam主持投资者网络广播今天，2026年3月25日，美国东部时间上午8：00

马萨诸塞州剑桥2026年3月25日（环球新闻网）-- Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精确遗传药物的生物技术公司，今天宣布了正在进行的BEAM-302 1/2期试验的最新安全性和有效性数据，并选择60毫克作为最佳生物剂量，以推进关键开发，以支持潜在的加速批准。BEAM-302是一种针对肝脏的脂质纳米颗粒（LNP）制剂，旨在通过碱基编辑直接纠正导致严重形式的阿尔法1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的潜在基因突变。