Insmed对Arikayce Plus多药疗法的3b期ENCOR研究在MAC肺病患者中达到了主要终点，预计将于2026年下半年向FDA提交Arikayce标签扩展申请

Insmed Incorporated（纳斯达克股票代码：INSM）是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流和最佳的疗法，以改变面临严重疾病的患者的生活，该公司今天宣布了3b期ENCOR研究的积极结果。这项研究评估了ARIKAYCE®（阿米卡那霉素脂质体吸入悬浮液）加多药治疗（阿奇霉素250毫克+氨丁醇15毫克/公斤）每日一次与安慰剂加多药治疗（每日一次）在未接受抗生素的新发鸟分支杆菌复合体（MAC）肺部感染的诊断患者中的作用。

ENCOR研究的总体功效结果如下：

待遇差异，

p值

3.11分，

p=0.0299*

30.8%，

p<0.0001*

23.3%，

p<0.0001*

26.8%，

p<0.0001*

28.6%，

p<0.0001*

-0.81，

p=0.2900

医学博士Martina Flammer说：“这些结果对于患有MAC肺病的患者来说是一个令人兴奋的胜利，也有力地验证了ARIKAYCE作为多药物治疗方案的一部分提供真正临床益处的能力。”MBA，Insmed首席医疗官。“我们对新MAC感染的患者在治疗过程中早期看到ARIKAYCE的益处感到鼓舞，并期待探索ARIKAYCE适应症在美国和日本的扩展，最终目标是改善更多患者的治疗效果。与这种困难疾病作斗争。"

凭借这些结果，Insmed完成了旨在满足美国食品和药物管理局（FDA）上市后要求的研究，进一步加强了支持ARIKAYCE的临床基础。Insmed计划于2026年下半年在MAC肺病患者中提交ARIKAYCE的补充新药申请（sNDA），以支持潜在的标签扩展，并获得美国现有难治适应症的传统批准。此外，Insmed计划将数据提交给药品和医疗器械管理局（PEDA）2026年下半年，以支持品牌在日本的潜在扩张。Insmed还计划在未来的医学大会上展示这些数据。

“这些突破性的结果表明，患者在MAC肺病旅程早期将ARIKAYCE纳入多药物治疗的一部分，可能会获得显着的临床益处，”医学博士David Griffith说，ENCOR指导委员会成员、国家犹太健康中心医学教授。“呼吸道症状评分的改善以及持久的培养转化凸显了这种药物有可能为面临这种严重且通常是进行性感染的患者的结果带来重大改变。"

安全性特征与ARIKAYCE已知的安全性特征一致，没有观察到新的安全性信号。治疗组中最常见的治疗后出现的不良事件（TEAEs）发生在10%或更多的患者中，ARIKAYCE组的发生率高于活性对照药物组，这一比例符合预期。总体不良事件如下：

在特别关注的TEAE中，仅支气管痉挛（n=49，23.0% vs n=25，11.8%）和过敏性肺炎（n=5，2.3% vs n=0）发生在接受ARIKAYCE的患者中，明显多于对照组患者。（n=55，25.8% vs n=48，22.6%），基础肺部疾病加重（n=23，10.8% vs n=21，9.9%）、咳血（n=22，10.3% vs n=22，10.4%）、神经肌肉疾病（n=5，2.3% vs n=6，2.8%）和肾毒性（n=1，0.5% vs n=0）。没有死亡被认为与ARIKAYCE或安慰剂有关。ARIKAYCE组的治疗中止率为18.3%，对照组为11.8%。ARIKAYCE组的研究完成率为90.6%，对照组为93.4%。