FDA接受优先审查Ionis Pharmaceuticals针对Zilganersen治疗亚历山大病的新药申请，PDUFA日期为2026年9月22日

NDA和优先审查指定是基于zilganersen在AxD儿童和成人中的关键研究的结果。在该研究中，与对照组相比，第61周时，通过10米步行测试（10 MWT）评估，zilganersen 50毫克在主要终点步态速度方面表现出具有统计学意义和临床意义的稳定性（最小平方均值差异33.3%，p=0.0412），具有良好的安全性和耐受性。评估适应功能、沟通、胃肠道症状、睡眠和癫痫发作的关键次要和探索性终点的结果也一致有利于齐尔甘纳森。这项关键研究的新附加数据将在伊利诺伊州芝加哥举行的2026年美国神经病学学会（AAN）年会上公布。

优先审查指定授予药物的上市申请，如果获得批准，将显着改善严重疾病的治疗、预防或诊断的安全性或有效性，预计FDA将在六个月内采取行动，而标准审查下为10个月。FDA此前授予zilganersen突破疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。