Rhythm Pharma获得FDA批准用于治疗罕见体重紊乱

美国食品和药物管理局（FDA）周四批准了Rhythm Pharmaceuticals Inc.的扩大适应症。s（纳斯达克股票代码：RYTM）Immivree（setmelanotide）用于治疗获得性下视丘肥胖（HO）。

FDA还批准Immivree（setmelanotide）用于2岁及以上因Bardet-Biedl综合征或阿片黑素原、前蛋白转化酶Subtilisin/kexin 1型或瘦素受体缺乏而患有综合征或单基因肥胖的成人和儿童患者。

获得性HO是一种罕见疾病，其特征是下视丘损伤或下视丘功能障碍导致体重加速和持续增加。

通过这种标签扩展，Imcivree适用于减轻成人和4岁及以上患有后天性HO的儿童患者的多余体重并长期维持体重减轻。

Rhythm董事长、首席执行官兼总裁David Meeker表示：“Immivree现在是FDA批准的第一种也是唯一一种针对后天性HO的疗法。”

MC 4 R途径负责控制能量消耗、饥饿和体重调节等生理功能。获得性HO最常发生在肿瘤及其治疗或其他下视丘损伤或功能障碍之后。

根据对文献、肿瘤登记处和索赔数据的分析，Rhythm估计美国约有10，000人患有后天性HO

该批准得到了在142名患者中进行的西美拉诺肽关键性III期TRANSECT试验的支持。

这项全球研究达到了其主要终点，经安慰剂调整后的体重指数（BMI）下降了18.4%，具有统计学意义。

对于平均BMI较基线的变化这一主要终点，第52周时，接受塞特美拉诺肽治疗的研究参与者（n=94）降低了-15.8%，而接受安慰剂治疗的患者（n=48）增加了+2.6%。

周二，Rhythm Pharmaceuticals表示，在患有罕见的基因驱动的MC 4 R途径肥胖患者中进行的塞美拉诺肽EMANATE试验未达到主要终点。

事后分析表明，由于特定的遗传变异，塞特梅拉诺肽在肥胖患者中实现了统计学显着的BMI下降。

RYTM Price Action：根据Benzinga Pro数据，Rhythm Pharmaceuticals股价在周五盘前交易中上涨8.34%，至97.84美元。

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