Ultragenyx的基因治疗研究显示罕见代谢疾病中氨含量减少

Ultragenyx制药公司（纳斯达克股票代码：RARE）周四股价下跌，该公司报告了DTX 301第三阶段研究的数据，DTX 301是一种治疗ornothine转氨淀粉酶（OTC）缺乏症的基因疗法。

· Ultragenyx Pharmaceutical股价正在下滑。RARE股价为何下跌？

OTC缺乏症是一种遗传性疾病，会导致氨在血液中积聚。OTC是六种酶之一，在体内氮的分解和清除中发挥作用，这一过程称为铀循环。缺乏OTC酶会导致血液中氮以氨（高氨血症）形式过度积累。

DTX 301 3期研究的36周数据显示出有希望的结果，尿乳清酸水平显着增加。

第36周，与安慰剂（n = 19）相比，接受DTX 301治疗的患者（n=18）的24小时血浆氨下降了18%，并且在第36周期间平均氨AUC 0 -24保持在正常范围内。

尽管目前进行了最佳的药物治疗和饮食限制，九名基线时氨异常的患者中有八名仍迅速达到正常氨水平，并在此治疗期间通常保持不变。

50%的DTX 301治疗患者和68%的安慰剂患者的基线24小时氨曲线下面积正常，他们目前都在接受清除药物治疗和严格饮食控制蛋白质摄入。

到第6周，接受DTX 301治疗的患者（n=18）的24小时氨含量迅速下降，第36周与安慰剂（n=19）相比下降了18%。

尽管在第36周时氨清除剂药物平均减少27%（n=18），蛋白质摄入量相对于安慰剂组无变化（n=19）增加约13%，但治疗患者的氨通常维持在正常范围内。

DTX 301耐受性良好，安全性特征可接受，与既往I/II期安全性数据一致。

最常见的治疗后出现的不良事件是使用类固醇治疗的轻度至中度短暂性肝脏反应。

一起急性肝炎的严重不良事件（严重不良事件）被评估为与治疗相关，并通过类固醇解决。

该研究正在继续其第二个主要终点，即通过64周的随访减少治疗负担。

该公司预计2027年上半年的数据。

目前，Ultragenyx的交易价格比20日简单移动平均线（SM）低3.7%，比100日平均线低24.8%，表明中短期内存在熊市势头。

过去12个月，股价下跌了46.87%，接近52周低点。

RTI位于43.32，属于中性区域，MACD显示值为-0.5147，信号线为-0.6510，表明看涨势头，MACD位于信号线上方。

中性RTI和看涨MACD的组合表明势头好坏参半，反映了该股表现的不确定性。

分析师共识和最近的行动：该股的买入评级，平均目标价为71.45美元。分析师最近的举动包括：

顶级ETF风险敞口

罕见股价活动：根据Benzinga Pro数据，截至周四发布时，Ultragenyx Pharmaceutical股价下跌3.02%，至21.54美元。

图片来自Shutterstock