BridgeBio Pharma有望首次治疗罕见肌肉疾病，试验数据显示早期进展

BridgeBio Pharma Inc.（纳斯达克股票代码：B比奥）周三宣布了最近公布的BBP-418三期FORTify试验的中期结果，BBP-418是一种治疗肢体带肌营养不良症的药物。

R9型肢体带肌营养不良症（LGMDR 9，原名2 I）是一种由FKRP基因突变引起的罕见遗传性疾病。

它会导致臀部，肩膀和腿部的渐进性肌肉无力，通常会导致移动性，呼吸和心脏问题的丧失。

中期分析在周三的MDA临床和科学会议上发表。

这些数据强调了BBP-418在关键临床终点中的一致疗效，在治疗开始后三个月就观察到了早期改善。

根据这些结果，BridgeBio计划在2026年上半年向FDA提交新药申请（NDA），预计在2026年底或2027年初在美国上市。

此外，该试验的积极结果表明，BBP-418可能成为第一个批准的LGMD 2 I/R9疗法，解决该患者人群未满足的重大医疗需求。

该公司还在探索欧洲的快速批准途径，并计划为患有类似疾病的年轻患者启动临床研究。

今年2月，该公司分享了在患有软骨发育不全的儿童中进行的口服英菲拉替尼的PROPLE 3期关键研究的积极结果，软骨发育不全是导致不成比例的短肢体侏儒症的最常见形式。

BridgeBio Pharma的股价目前比20日简单移动平均线（SM）高出2.4%，但比100日简单移动平均线低3.1%，这表明短期表现出一定的强势，同时与长期趋势作斗争。

过去12个月，该股上涨了119.05%，目前更接近52周高点而不是低点。

RSI为52.33，被认为是中性区域，表明市场情绪平衡。

与此同时，MACD位于-1.2985，信号线位于-1.9306，暗示看涨交叉，因为MACD位于信号线上方。

中性RSI和看涨MACD的组合表明混合动力，表明虽然股票没有超买或超卖，但有向上运动的潜力。

分析师共识和最近的行动：该股的买入评级，平均目标价为82.96美元。分析师最近的举动包括：

B比奥价格走势：根据Benzinga Pro数据，BridgeBio Pharma股价在周四盘前交易中下跌0.52%，至71.02美元。

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