FDA扩大仿制药的使用范围来治疗与自闭症相关的遗传性疾病

美国食品和药物管理局（FDA）周二批准扩大使用Wellcovorin（亚甲四氢磷钙）片。

该批准涵盖患有已确诊的叶酸受体1基因变异（CFD-FOLR 1）的成人和儿童患者的脑叶酸缺乏症。

脑性folate缺乏症是一种神经系统疾病，会影响Folate（大脑健康所必需的维生素）向大脑的运输。

CFD-FOLR 1患者通常出现自闭症样症状，包括严重的发育迟缓、运动障碍、癫痫发作和其他严重的神经系统并发症。

甲酰四氢叶酸是治疗罕见的遗传性脑叶酸缺乏症的首选药物。

该批准是基于对该主题已发表文献的系统性综述，包括具有患者水平信息的已发表病例报告以及机制数据。

FDA与Wellcovorin新药申请持有者GSK plc（纽约证券交易所代码：GSK）合作，更新标签，以纳入成人和儿童CFD-FOLR 1患者安全有效使用该药物所需的基本科学信息。

FDA的一位高级官员告诉路透社，该机构最初在广泛的审查下评估了该药物，但最终将重点缩小到支持批准的最有力的现有科学证据上。

在美国，亚甲四氢苷可降低毒性并抵消甲氨蝶苷消除受损和无意中过量服用的叶酸受体阻滞剂的影响。

GSK于1983年至1997年以Wellcovorin品牌销售亚甲四氢素。Leucovorin现已在美国作为仿制药上市。

路透社强调，葛兰素史克不再生产该药物，但扩大批准允许仿制药携带新适应症。

研究人员提交了100多份提案，加入特朗普政府价值5000万美元的自闭症数据科学计划，其中多达25笔拨款定于2025年9月发放。

2025年10月，德克萨斯州总检察长肯·帕克斯顿（Ken Paxton）对强生公司（Johnson & Johnson）和肯芙公司（NYSE：KVUE）提起诉讼，指控这两家公司在泰诺的安全性方面误导孕妇，尽管有证据表明其活性成分对扑热息痛可能会增加儿童患自闭症和注意力障碍的风险。

据报道，美国疾病控制与预防中心于2025年3月表示，尽管广泛的研究一直没有发现任何可靠的证据将疫苗与自闭症联系起来，但它正准备进行一项大规模研究，以检查疫苗与自闭症之间的潜在联系。

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