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2026-03-05 06:07
- 结果表明,用zorevunersen针对Dravet综合征的根本原因可能会改善患有这种罕见的、毁灭性的遗传性神经发育疾病的患者的预后-
- 数据支持正在进行的全球第三阶段帝国研究-
马萨诸塞州贝德福德和马萨诸塞州剑桥,2026年3月4日(环球新闻网)--斯托克治疗公司(纳斯达克股票代码:STOK)是一家致力于通过利用RNA药物来恢复蛋白质表达的生物技术公司,以及Biogen Inc.(纳斯达克股票代码:BIIB)今天宣布在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表了研究药物zorevunersen的研究数据。该出版物包括了两项已完成的1/2a期和正在进行的开放标签扩展(PLE)研究的结果,这些研究首次证明了Dravet综合征患者疾病改善的潜力。这些数据显示,癫痫发作大幅且持久地减少,认知和行为的多项指标均有所改善,这些指标从1/2a期治疗期开始,一直持续到OLE中另外三年的治疗。除了标准护理抗癫痫药物(ASM)之外,接受zorevunersen治疗的患者也显示了这种效果。
Dravet综合征是一种严重的发育性癫痫脑病(DEE),人们在两岁左右会经历严重的反复癫痫发作,并且神经发育趋于平稳。随着时间的推移,患有Dravet综合症的儿童在实现发育里程碑的能力方面越来越落后于典型神经同龄人。目前还没有批准的改善疾病的药物来治疗Dravet综合征。