PepGen Inc. FREETOM 2试验被FDA部分搁置，与临床前药理学和毒理学相关;获准在韩国、澳大利亚和新西兰继续进行，10毫克/公斤队列的给药在英国和加拿大继续;数据预计将在2026年发布

- 美国FDA暂停与临床前药理学和毒理学相关的FREETOM 2试验部分临床-

- 获得在韩国、澳大利亚和新西兰启动FREETOM 2的监管许可，并在英国和加拿大继续给予10毫克/公斤队列-

- PepGen重申了2026年第一季度FREETOM 2 5毫克/公斤队列和2026年下半年10毫克/公斤队列的数据报告指南-

PepGen Inc.（纳斯达克股票代码：PEPG）是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进下一代寡核寡核酸疗法以治疗严重神经肌肉和神经系统疾病，今天宣布了与FREETOM 2试验相关的监管更新。

美国食品和药物管理局（FDA）已部分临床暂停在1型肌张力性营养不良（DM 1）患者中进行的PGN-EDODM 1 II期多次剂量给药剂量增加（MAD）、随机、安慰剂对照临床试验。FDA提出的部分临床搁置问题与之前提交的临床前药理学和毒理学研究有关。部分临床搁置没有引用有关先前提交给FDA的第一阶段FREE多姆研究的设盲临床数据的任何问题，以在美国启动FREE多姆2研究。作为与FDA持续对话的一部分，该公司正在提交额外分析，包括最近揭开的FREE多姆数据，并致力于与FDA合作尽快解决他们的问题。

PepGen最近获准在新西兰、澳大利亚和韩国开展FREETOM 2研究。

在数据安全监测委员会建议增加剂量后，FREETOM 2试验正在加拿大和英国为患者提供10毫克/公斤的剂量。尚未有美国患者入组FREE多姆2。来自加拿大FREE多姆和FREE多姆2研究的患者正在继续参加开放标签扩展（PLE）研究。该公司已在英国获得PLE研究的监管许可，并打算在开放FREETOM 2的所有地区开展PLE研究。

该公司预计将在2026年第一季度报告FREETOM 2 5毫克/公斤队列的数据，并在2026年下半年报告10毫克/公斤队列的数据。