Alnylam Canada ULC赢得ATTR心肌病AMVUTTRA的CMA报销建议

Alnylam Canada ULC很高兴地宣布，已收到加拿大药品管理局（CMA）的积极建议，要求其公开报销其RTI治疗药物AMVUTTRA®。1 2025年12月，AMVUTTRA®获得加拿大卫生部授权，用于治疗患有野生型或遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性（wtATTR或hATTR淀粉样变性）的成年患者的心肌病。这是AMVUTTRA®的扩展适应症，该产品最初于2023年在加拿大获准销售，用于治疗成人hATTR淀粉样变性患者的1期或2期多发性神经病变。2

与野生型或遗传性甲状腺素转蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）相关的心肌病是一种严重的、进行性的、最终致命的疾病。3，4 ATTR-CM无法治愈，它是由错误折叠的甲状腺素转蛋白（TTR）原纤维（畸形蛋白质）引起的，主要在心脏和身体其他部位积聚。这使得心脏更难泵血，这可能会造成不可逆转的损害，并导致心力衰竭。5目前患者诊断后的预期寿命为两到五年，这凸显了迫切需要早期准确的检测以减缓疾病进展。6