FDA暂停了Intelligence Therapeutics在Nexiguran Ziclumeran治疗甲状腺素运载淀粉样变性伴心肌病的MAGNITUTE III期试验的新药研究申请

FDA于2025年10月29日对MAGNITUTE和MAGNITUTE-2的IND实施临床搁置，原因是一名接受MAGNITUTE nex-z给药的患者出现了4级肝转移酶和总胆固醇升高，符合试验方案定义的暂停标准。该公司已与FDA就MAGNITUTE和MAGNITUTE-2的缓解措施达成一致，其中包括加强对肝脏实验室检查的监测，如果在给药后的初始阶段观察到肝转移酶升高，则指导短期类固醇治疗，并排除患有某些肝脏异常的患者。对于MAGNITUTE，针对最近有心血管不稳定病史的患者和筛查时射血分数<25%的患者纳入了额外的排除标准。Intelligence与临床试验研究者、伦理委员会、国际监管机构和其他利益相关者合作，恢复MAGNITUTE和MAGNITUTE-2的招募活动。

MAGNITUTE是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估nex-z在约1，200名ATTR-CM患者中的有效性和安全性。该试验的主要终点基于心血管相关事件（包括死亡率）的综合测量。成人ATTR-CM患者以2：1的比例随机接受单次55毫克nex-z或安慰剂输注。有关MAGNITUTE（NCT 06128629）的更多信息，请访问clinicaltrials. gov。

MAGNITUTE-2是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估nex-z在约60例遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中的疗效和安全性。该研究的主要终点是修改的神经损伤评分的变化和血清TTR水平的变化。成人ATTRv-PN患者以1：1的比例随机接受55毫克nex-z或安慰剂单次输注。有关MAGNITUTE-2（NCT 06672237）的更多信息，请访问clinicaltrials. gov。