Ascendis Pharma获得FDA批准，用于2岁及以上患有软骨发育不全的儿童的YUVIWEL;预计在2026年第二季度早期上市;罕见儿科疾病优先审查批准批准

丹麦哥本哈根，2026年2月27日（环球新闻网）-- Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）已根据FDA的加速批准计划批准VIYUWEL ®（navepegritide;开发为Transcon® ANP），第一次也是唯一一次-每周一次治疗表明可以增加2岁及以上患有软骨发育不全且骨瘦如柴开放的儿童的线性生长，也是唯一一种提供持续系统性治疗的方法每周给药间隔内暴露于ANP。该适应症的持续批准是基于年化生长速度（AID）的改善，可能取决于验证性试验中临床受益的验证和描述。

软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼发育不良，对于许多受影响的个体来说，会增加肌肉、神经和心肺并发症的风险。YUVIWEL是一种每周给药一次的C型利钠肽（ANP）前药，旨在使活性ANP持续暴露于全身组织上的受体，以抵消软骨发育不全中过度活跃的FGFR 3信号传递。