Opus Genetics揭示了其正在进行的OPGx-BEST 1基因治疗1/2期研究的新临床数据;哨兵参与者表明OPGx-BEST 1耐受良好，三个月后没有眼部炎症、治疗相关不良事件或剂量限制性毒性;

Opus Genetics，Inc（纳斯达克股票代码：IRD）（“Opus Genetics”或“公司”）是一家临床阶段生物制药公司，开发基因疗法以恢复遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力和预防失明，今天宣布了其正在进行的OPGx-BEST 1基因疗法1/2期研究的新临床数据，该研究在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第49届视网膜学会年会上发布。

该演讲题为“OPGx-BEST 1基因疗法治疗BEST 1突变导致的BVMD和ARB的1b/2a期临床研究中成人参与者的初步结果”，报告了研究中接受治疗的第一位（哨兵）成人参与者的3个月结果，强调了视网膜下给予OPGx-BEST 1后积极的安全性、耐受性和生物学活性。

哨兵参与者是一名63岁女性，患有常染色体隐性Bestrophin病（ARB），伴有严重功能障碍。数据表明，OPGx-BEST 1耐受性良好，没有眼部炎症，没有眼部或治疗相关不良事件，也没有剂量限制性毒性。观察到功能性视力改善的早期信号，包括治疗的研究眼睛的最佳矫正视力（BCVA）等效的12个字母增加。此外，观察到中央视野厚度（CST）的结构改善，研究眼减少23%。在萎缩较少的区域，视网膜内液体也早在1个月时消退。

“我们对我们的哨兵参与者的这些结果感到鼓舞，显示OPGx-BEST 1耐受性良好，并在三个月时表现出有希望的初始疗效，”George Magrath博士说，Opus Genetics首席执行官。尽管早期，但该数据代表了我们的OPGx-BEST 1项目和BEST 1相关视网膜疾病患者的重要里程碑。"

“BEST 1相关视网膜疾病代表着一个重大未满足的医疗需求，目前还没有获得批准的治疗方法，”医学博士马克·佩内西（Mark Pennesi）说，博士，德克萨斯州达拉斯西南部视网膜基金会的研究研究员。“这项研究的初步结果，包括早期有利的安全性特征以及功能和结构改善的初步信号，令人鼓舞，并支持继续评估OPGx-BEST 1作为BEST 1相关疾病患者的基因增强方法。"

1/2期研究的招募正在美国的两个临床中心进行，预计佛罗里达州、辛辛那提和纽约将开设更多地点。迄今为止，已有两名参与者已入组，完整队列1的3个月结果预计将于2026年中期公布。