FDA接受Vanda针对罕见、危及生命的皮肤病的新药申请

万达制药公司（Vanda）（纳斯达克股票代码：VNDA）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受莫西多利单抗治疗泛发性脓性银屑病（GPP）的生物制品许可申请（BLA），目标行动日期为2026年12月12日。

GPP是一种罕见的、慢性、危及生命的自身炎症性皮肤病，其特征是突然出现广泛的脓包、红斑以及发烧和疲劳等全身症状。GPP的发病机制通过其遗传特征而得到越来越多的了解（OMBE #614204），其分子病因主要归因于白细胞素-36（IL-36）途径的过度活性。1大多数已确定因果单基因缺陷的GPP病例是由IL 36 RN基因中的各种相应遗传变异引起的，编码IL-36受体阻滞剂（IL-36 Ra）2，3，4

Imsidolimab是一种完全人源化的IgG 4单克隆抗体，可抑制IL-36受体信号传递，据信在IL-36信号传递不平衡的GPP中发挥治疗作用。如果获得批准，imsidolimab可以解决这种罕见且危及生命的疾病中未满足的医疗需求，并且比目前现有的治疗方法具有潜在的益处。

Imsidolimab在美国、法国、西班牙、波兰、土耳其、马来西亚、泰国、佐治亚州、突尼斯、台湾和摩洛哥进行了全球临床研究。在关键疗效研究GEMINI-1和GEMINI-2中，单次静脉注射imsidolimab导致疾病快速清除，53%的患者在第4周时皮肤透明或几乎透明（GPPGA 0/1），而安慰剂组的这一比例为13%。每月一次给药，在大约2年的维持期内，疗效保持不变，活性治疗组没有出现症状。Imsidolimab表现出良好的安全性特征，并且抗药抗体的发生率较低，这可能是比现有治疗的显着优势。GPP是一种罕见疾病，各地区的患病率估计差异很大，全球每百万人中约有2例至124例（欧洲较低，亚洲部分地区较高）。5，6