Palvella在领先资产的后期试训中表现出色

Palvella Therapeutics（PVLA）股价周二上涨逾30%，此前该公司宣布其主要资产Qtorin雷帕霉素的后期试验达到了主要目标，为其今年晚些时候的营销应用铺平了道路。

该公司周二宣布，根据顶线数据，第三期SELVA研究旨在评估Qtorin雷帕霉素对一种罕见皮肤病（称为微囊性淋巴畸形）的影响，该研究达到了主要终点和次要终点。

关于与称为微囊淋巴管畸形研究者全球评估的临床测量相关的主要终点，Qtorin雷帕霉素导致24周内mLM-IGA的平均变化为2.13，具有统计学显著性影响。

在开始治疗的50名患者中，35名患者发生了治疗后出现的不良事件，而4名患者（包括1名TEAE患者）发生了严重不良事件。研究人员排除了所有AE与Qtorin雷帕霉素相关，这表明其耐受性与先前的研究一致。

该公司计划在2026年下半年向FDA提交新药申请，寻求美国在2027年上半年批准Qtorin雷帕霉素，这将使其成为首个批准的治疗微囊性LM的疗法。