随着采用范围的扩大，CRISPR疗法凸显主导基因疗法的势头

CRISPR Therapeutics AG（纳斯达克股票代码：CRSP）周五公布了其2025年第四季度和全年财务业绩，强调了持续的临床进展、扩大Casgevy的吸收范围以及其基因编辑和基于RNA的管道的势头。

Casgevy是该公司针对镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的基因编辑疗法，第四季度收入为5400万美元，全年收入为1.16亿美元。

2025年共有64名患者接受了输液，其中第四季度有30名患者接受了输液。

今年，全球有147名患者通过首次细胞采集开始治疗。与2024年相比，患者入职人数几乎增加了两倍，反映出进入2026年的势头不断增强。

威廉·布莱尔（William Blair）指出，“第一次细胞收集增加到147个，增强了人们的信心，即更高的启动量将转化为2026年大幅增加的收入。”

Casgevy的使用范围继续扩大到主要市场，目前报销范围涵盖了美国约90%的符合条件的患者。该疗法还在多个欧洲和中东市场报销。一月份，合作伙伴Vertex Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：VRTX）为苏格兰镰状细胞病患者提供了报销服务。

除了血液学之外，该公司还继续推进其体内肝脏编辑计划。

CTS 310仍处于针对脂质疾病的1b期试验中，而CTS 321（下一代LP（a）计划）正在通过启动研究取得进展，预计将于2026年下半年进行更新。

威廉·布莱尔（William Blair）分析师萨米·科温（Sami Corwin）写道：“我们继续将公司的体内心血管基因编辑计划视为有意义的价值驱动力……”

Corwin补充说，CTS 310的临床数据看起来与Arrowhead Pharmaceuticals Inc.报告的LDL-C下降具有竞争力。s（纳斯达克股票代码：ARWR）AROANG 3和Regeneron Pharmaceuticals Inc.' s（纳斯达克股票代码：REGN）Evkeeza，TG的下降可能会为该领域设定新的门槛。

其与Sirius Therapeutics开发的基于siRNA的候选CTS 611目前正在针对接受膝关节置换手术的患者进行第二阶段试验，并可能在血栓性疾病中具有更广泛的应用。

Zugo-cel在自身免疫和肿瘤适应症方面也取得了进展，包括系统性红斑狼疮和B细胞恶性肿瘤。该疗法正在与礼来公司（Eli Lilly and Co.）（纽约证券交易所代码：LLY）的现有合作下与吡托替尼联合进行评估。

CRISPR Therapeutics于2025年结束时拥有19.8亿美元现金和有价证券。第四季度研发费用增至8，350万美元，而第四季度净亏损从一年前的3，730万美元扩大至1.306亿美元。

CRSP价格走势：根据Benzinga Pro数据，截至周五发布时，CRISPR Therapeutics股价上涨8.81%，至53.24美元。

照片由T.施奈德通过Shutterstock