电话会总结 ｜ Ascendis Pharma(ASND)2025财年Q4业绩电话会核心要点

业绩回顾

• 根据Ascendis Pharma 2025年第四季度及全年业绩会实录，以下是财务业绩回顾摘要： ## 1. 财务业绩 **营收表现：** - 2025年全年总营收：7.2亿欧元 - Q4营收：2.48亿欧元（包含700万欧元合作收入） - Yorvipath产品：Q4营收1.87亿欧元，全年营收4.77亿欧元 - Skytrofa产品：Q4营收5300万欧元，全年营收2.06亿欧元 **盈利能力：** - Q4经营利润：1000万欧元 - 全年经营费用：7.61亿欧元 - Q4经营费用：2.14亿欧元 **现金流状况：** - Q4经营现金流：7300万欧元 - 年末现金及现金等价物：6.16亿欧元（2024年末为5.6亿欧元） **财务费用：** - 2025年净财务费用：9300万欧元（主要由1.06亿欧元非现金金融负债重估损失驱动） - 净现金财务费用：约800万欧元 ## 2. 财务指标变化 **营收增长：** - Yorvipath：Q4环比增长（从Q3的1.4亿欧元增至1.87亿欧元） - 汇率影响：美元疲软对Yorvipath全年营收造成约2700万欧元负面影响，对Skytrofa造成约900万欧元负面影响 **现金状况改善：** - 现金及现金等价物同比增长：从5.6亿欧元增至6.16亿欧元，增幅10% **费用结构：** - 公司表示Q4经营费用可作为2026年的运营费率参考 - 由于已建立成熟的全球商业化基础设施，新产品推出对费用增长影响有限 **非现金项目影响：** - 公司考虑在未来期间引入非IFRS每股收益指标，以调整某些项目的影响，提高期间结果的可比性

业绩指引与展望

• 2026年运营现金流预期约5亿欧元，该预测不包含TransCon CNP潜在获批后的贡献

• 2030年愿景目标为年产品收入至少50亿欧元，基于三大产品在约30-40个国家的多适应症布局

• Yorvipath 2026年预期持续强劲增长，基于稳定的患者增长，全年收入增长将伴随一定季节性波动

• Skytrofa预期遵循2025年类似的季节性模式，全年收入增长与处方量增长保持同步，长期增长来源于地理扩张和标签扩展

• 运营费用方面，以第四季度2.14亿欧元作为2026年全年运行费率的参考基准

• TransCon CNP如获批上市，预期在美国和国际市场都将有较高的初期采用率，但2026年指引中未纳入该产品的收入贡献

• 外汇影响方面，2025年美元疲软对Yorvipath收入造成约2700万欧元负面影响，对Skytrofa造成约900万欧元负面影响，公司将持续关注欧元兑美元汇率变化

• 公司考虑在未来引入非国际财务报告准则每股收益指标，以调整非现金项目影响，提高期间可比性

• 现金状况良好，2025年末现金及现金等价物达6.16亿欧元，较上年末5.6亿欧元有所增长

• 全球商业化基础设施已建立完善，预计2-3年内将三大主要产品推广至60-70个国家，无需额外重大基础设施投资

分业务和产品线业绩表现

• Yorvipath（TransCon PTH）在慢性甲状旁腺功能减退症治疗领域表现强劲，2025年全年收入达4.77亿欧元，第四季度收入1.87亿欧元，目前在美国已有超过5,300名患者接受治疗，保险批准率约70%，在30多个国家通过商业化或指定患者项目提供服务，2026年计划在10个新增国家实现全面商业化发布

• Skytrofa（TransCon生长激素）在生长激素缺乏症治疗市场稳步发展，2025年全年收入2.06亿欧元，第四季度收入5,300万欧元，在美国市场份额约7%，已启动III期篮式试验评估在ISS、SHOX缺乏症、特纳综合征和SGA等适应症的应用，这些适应症覆盖生长激素市场的一半份额

• TransCon CNP作为软骨发育不全治疗的潜在突破性产品，美国NDA审查中，PDUFA日期为2026年2月28日，欧盟MAA审查进行中预计2026年第四季度获得监管决定，II期联合疗法数据显示与TransCon生长激素联用可实现线性生长改善效果比单一疗法高3-4倍，同时在身体比例和臂展方面显示显著改善

• 公司管线扩展包括与诺和诺德合作开发每月一次的TransCon司美格鲁肽项目正向临床阶段推进，Adarx的TransCon抗VEGF预计今年进入临床开发，每周一次TransCon PTH候选产品的临床前数据支持与每日Yorvipath匹配的药代动力学特征

• 全球商业化基础设施已建立完善，支持在60-70个国家的快速扩张计划，日本合作伙伴大正制药已于2025年11月商业化发布Yorvipath，中国合作伙伴VISEN于2026年1月获得Skytrofa批准，公司制定Vision 2030战略目标到2030年实现至少50亿欧元年产品收入

市场/行业竞争格局

• **低甲状旁腺激素血症市场竞争**：Yorvipath作为首个也是唯一获批的慢性低甲状旁腺激素血症治疗药物，在该领域拥有绝对领先地位。管理层强烈批评竞争对手encaleret进入该市场的策略，认为其钙敏化剂机制无法替代激素替代疗法，称这是"最愚蠢的想法之一"，因为患者缺乏的是PTH激素而非钙敏化。

• **软骨发育不全治疗竞争格局**：TransCon CNP有望成为首个也是唯一的每周一次软骨发育不全治疗药物，与BioMarin的每日注射vosoritide形成差异化竞争。管理层指出TransCon CNP在注射部位反应（1/20 vs 1/2）、无高血压风险等方面显著优于竞品，并在腿部弯曲、肌肉力量等线性生长以外的获益方面表现突出。

• **FGFR抑制剂竞争担忧**：对于BridgeBio开发的非特异性FGFR酪氨酸激酶抑制剂，管理层表达了严重担忧。该药物同时抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3受体，由于FGFR2参与大脑CNS发育，长期使用可能带来安全风险，这种影响在短期临床试验中难以发现，需要3-5年才能显现。

• **生长激素市场扩张**：Skytrofa在美国生长激素市场占有约7%份额，公司启动了涵盖ISS、SHOX缺陷、Turner综合征、SGA等适应症的III期篮式试验，这些适应症占生长激素市场的一半。同时探索与TransCon CNP联合治疗软骨发育不全等新适应症的可能性。

• **CNP长效制剂竞争**：BioMarin正尝试开发长效CNP产品以模仿Ascendis的每周一次给药优势，但管理层认为仅从AUC无法判断是否真正实现每周给药，需要完整的药代动力学数据才能评估其产品可行性。

• **全球商业化基础设施优势**：公司已建立覆盖30多个国家的全球商业化网络，计划在2-3年内扩展至60-70个国家。与合作伙伴的协议涵盖整个产品管线而非单一产品，为快速全球扩张奠定基础，避免了竞争对手需要重新建立基础设施的劣势。

公司面临的风险和挑战

• 汇率波动风险：2025年美元疲软对Yorvipath收入造成约2700万欧元的负面影响，对Skytrofa收入造成约900万欧元的负面影响，公司持续面临欧元-美元汇率波动的潜在冲击。

• 监管审批不确定性：TransCon CNP的美国NDA审查已延期，PDUFA日期为2月28日，欧盟MAA审查预计在2026年第四季度做出决定，监管时间表的延误可能影响产品上市进度。

• 市场渗透率偏低：美国市场目前仅有不到5%的患者接受Yorvipath治疗，显示市场教育和患者获取仍面临挑战，需要持续投入资源提升市场认知度。

• 保险覆盖限制：Yorvipath在美国的保险批准率约为70%，虽然在成熟队列中批准率更高，但仍有30%的患者面临保险准入障碍，可能影响患者治疗的可及性。

• 竞争压力加剧：面临BioMarin开发的长效CNP产品和BridgeBio的非特异性FGFR抑制剂等竞争威胁，尽管管理层对产品差异化有信心，但竞争格局的变化仍可能影响市场份额。

• 国际市场复杂性：不同国家的监管环境、报销政策和市场准入要求存在显著差异，公司需要在30-40个国家建立商业化基础设施，面临复杂的全球化运营挑战。

• 研发投入压力：公司需要同时推进多个产品的标签扩展试验、组合疗法研究和新适应症开发，研发费用持续高企，对现金流管理提出挑战。

• 定价策略风险：公司明确表示不会披露净价格信息，在价格透明度要求日益提高的环境下，定价策略的不透明性可能面临监管和市场压力。

公司高管评论

• 根据业绩会实录，以下是公司高管发言、情绪判断以及口吻的摘要：

• **Jan Moller Mikkelsen（CEO）**：发言最为频繁，整体情绪非常积极自信。在回答TransCon CNP获批可能性时直接回答"是"，显示出极强的信心。对于竞争对手encaleret进入慢性甲状旁腺功能减退症领域，用词激烈，称其为"最愚蠢的想法之一"，表现出强烈的不屑和批评态度。对于BridgeBio的非特异性FGFR抑制剂表达担忧，特别是对长期安全性的顾虑。在谈到公司独立性时使用"青少年成长"的比喻，语调轻松但坚定。整体表现出对公司产品和战略的强烈信心。

• **Scott T. Smith（CFO）**：发言相对较少，主要聚焦财务数据汇报。语调专业、客观，在讨论运营费用和现金流时表现出谨慎乐观的态度。提到2026年运营现金流目标时显得有信心但不过分夸张。

• **Jay Donovan Wu（美国区总裁）**：主要回答美国市场相关问题，语调专业且积极。在描述Yorvipath在美国的处方医生分布和患者类型时表现出满意和鼓舞的情绪，强调看到了"广泛的接受度"和"深度处方的增加"。

• **Aimee Shu（首席医疗官）**：发言简短，主要提供临床试验的技术细节。语调专业、客观，在描述婴儿试验进展时表现出满意的态度。

• **Sherrie Glass（首席商务官）**：在实录中发言极少，主要是介绍性内容。

• **Chad Fugier（投资者关系副总裁）**：主要负责会议主持和免责声明，语调正式、程序化。 整体而言，管理层表现出强烈的信心和积极态度，特别是CEO在面对竞争威胁时表现出明显的攻击性和不屑，同时对公司产品和未来前景充满信心。

分析师提问&高管回答

• # Ascendis Pharma 业绩会分析师情绪摘要 ## 1. 分析师提问：TransCon CNP获批信心度 **分析师提问**：对即将到来的TransCon CNP PDUFA日期有多大信心？是否确信导致审查延期的问题已得到FDA满意解决？ **管理层回答**：CEO Jan表示非常有信心，直接回答"是的"，并类比之前对TransCon PTH获批的预测同样准确，对TransCon CNP获批持相同的肯定态度。 ## 2. 分析师提问：Yorvipath保险覆盖率前景 **分析师提问**：美国Yorvipath目前70%的保险批准率何时能达到100%？ **管理层回答**：CEO坦言从未见过产品达到100%覆盖率，最高约85-90%。当前70%的批准率已令管理层非常满意，这反映了在积极合同谈判与为股东创造价值之间的平衡。美国以外市场基本实现处方即批准的近100%覆盖。 ## 3. 分析师提问：Yorvipath定价策略 **分析师提问**：1月份8%的WAC价格上涨后，净价格趋势如何？ **管理层回答**：CEO明确表示公司从未讨论过净价格，今后也不会披露净价格信息。公司将专注于收入报告而非患者注册数据。 ## 4. 分析师提问：Yorvipath使用模式分析 **分析师提问**：2,400名处方医生和5,300名患者的分布情况如何？每位医生是否只有1-2名患者？ **管理层回答**：美国总裁Jay表示看到广泛的医生采用，从少数患者到10多名患者的医生都有。更重要的是，随时间推移，每位医生的处方深度在增加，这证明了产品的积极体验和对疾病认知的提升。 ## 5. 分析师提问：TransCon CNP对2026年现金流影响 **分析师提问**：TransCon CNP上市如何影响5亿欧元的2026年经营现金流目标？ **管理层回答**：CEO明确表示TransCon CNP未纳入2026年指导中。预期美国和国际市场初期采用率都会很高，但需要看到实际情况后才会提供更好的指导。 ## 6. 分析师提问：Yorvipath欧美以外市场增长 **分析师提问**：德国和奥地利的上市是否是其他市场的良好代理指标？ **管理层回答**：CEO表示欧美以外市场异质性很强，不同国家渗透速度差异很大。2026年将有10个新增国家实现全面商业化，预期会看到患者采用加速，因为命名患者项目的负担性质限制了增长。 ## 7. 分析师提问：TransCon CNP上市策略 **分析师提问**：如何预期TransCon CNP的上市表现？主要患者群体来源？ **管理层回答**：CEO强调TransCon CNP在耐受性、每20次注射仅1次注射部位反应、无高血压风险等方面的显著优势，以及首次在对照试验中显示的线性生长以外益处，认为每位决定治疗的患者都应获得最佳治疗选择。 ## 8. 分析师提问：2030年50亿欧元收入目标构成 **分析师提问**：如何看待三个产品对2030年50亿欧元产品销售目标的相对贡献？ **管理层回答**：CEO表示公司独特之处在于不依赖单一地区的单一产品，将在30-40个国家拥有三个获批产品覆盖约20个适应症，这种多元化确保了可持续的收入流和长期增长。 ## 9. 分析师提问：竞争格局担忧 **分析师提问**：如何看待encaleret等新兴药物对慢性甲状旁腺功能减退症市场的影响？ **管理层回答**：CEO用极其强烈的措辞批评这一想法"极其愚蠢"，强调甲状旁腺功能减退症患者缺失的是PTH激素，需要激素替代疗法来帮助大脑、骨骼、肾脏等多个器官，而钙敏化剂无法提供激素替代。 ## 10. 分析师提问：CNP竞争格局评估 **分析师提问**：对BridgeBio的FGFR数据和BioMarin长效CNP的竞争威胁如何看待？ **管理层回答**：CEO对BioMarin试图复制其一周一次产品表示理解，但对BridgeBio的非特异性酪氨酸激酶抑制剂表达严重担忧，因为它同时抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3，而FGFR2参与大脑CNS发育，长期安全性令人担忧。 **总体分析师情绪**：分析师普遍对公司产品管线和商业化进展表示认可，提问集中在市场准入、定价策略、竞争格局等关键商业议题上。管理层展现出强烈的信心和明确的战略方向，特别是CEO对产品差异化优势的强调和对竞争威胁的直接回应，体现了管理层的自信态度。

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